摘要：10月28-30日，全球最大的制药行业专业展览会——CPHI Frankfurt正在在德国法兰克福举行。此前，凭借在罕见病基因治疗项目中的技术创新与卓越制造能力，VectorBuilder云舟生物成功入围“CPHI Pharma Awards（CPHI制药大奖

10月28-30日，全球最大的制药行业专业展览会——CPHI Frankfurt正在在德国法兰克福举行。此前，凭借在罕见病基因治疗项目中的技术创新与卓越制造能力，VectorBuilder云舟生物成功入围“CPHI Pharma Awards（CPHI制药大奖）”的“Manufacturing Excellence（制造卓越）”奖。

作为全球医药行业最具影响力和权威性的的盛会之一，自创办以来，CPHI始终以推动医药产业创新与合作为使命，旗下的CPHI Pharma Awards被视为行业内的重要荣誉，旨在致敬那些推动行业进步、树立新标准的先锋与远见者，表彰那些在药物开发、生产制造、可持续发展及技术创新等领域展现出卓越与变革性影响力的企业与个人。今年云舟生物与Lonza、Merck等国际知名厂商一同入围，彰显了公司在全球生物制造领域的技术实力与创新能力获到业界的认可。

本次入围的项目源自云舟生物为蓝图生物提供的CRO及CDMO服务。双方围绕蓝图生物自主研发的创新基因药物LTGT06开展合作。该药物基于AAV载体平台，用于治疗由ATP7A基因突变引发的罕见致死性儿科疾病——先天性Menkes综合征。

云舟生物团队依托自主研发的专有AAV平台，成功突破了传统AAV系统约4.7kb的封装极限，实现了包含调控元件在内、总长度超过5kb的ATP7A基因载体的高效封装与稳定表达。从载体设计、病毒包装到GMP级生产，整个流程仅用时七个月，远快于行业平均周期。该成果不仅突破了AAV物理装载的传统限制，也验证了超大载荷基因递送在实际临床中的可行性。

云舟生物此次入围“制造卓越奖”，不仅因为在技术层面的创新突破，更因为在执行环节展现出的高标准、高效率与高质量。项目所采用的生产体系助力LTGT06的AAV终产品达到临床级注射药的纯度与稳定性要求，在实现该AAV载体在高基因负载条件下的优良表达效率的同时，保证了云舟生物CDMO一直关注并强调的载体药物产品安全性，充分体现公司在载体生产环节的精密控制与质量管理能力。

在临床试验中，首例完成LTGT06给药的患者数据显示，患者在身体控制方面取得明显改善，发热症状恢复良好。经两年随访，尚未观察到任何与LTGT06相关的严重不良反应。2024年7月，LTGT06已获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

云舟生物GMP生产设施

作为全球领先的基因递送整体解决方案与CDMO服务提供商，云舟生物已构建起覆盖基础科研到商业化生产的全链条服务体系，为全球客户提供一站式支持。云舟生物已打造一系列符合国际标准的高质量生产平台，能够为客户提供从早期研发到临床应用的全方位服务。

在AAV平台方面，公司可生产多种血清型AAV，定制规模可达1014–1017GC，涵盖从载体表征到工艺开发的完整周期。同时，公司深耕慢病毒载体的大规模生产工艺，分别使用质粒瞬时转染体系与稳转株体系进行了临床级多批次生产，赋能体外细胞疗法的生产，支持过多条管线于中美等地完成IND申报且获得许可；同时深度开发慢病毒载体的高收率低杂质下游纯化工艺，为接下来慢病毒载体的体内给药策略提供更高的质量标准。

截至目前，云舟生物已交付超过300批次临床级质粒与病毒载体产品，其中70余批为大规模GMP生产。公司临床级质粒与慢病毒产品已完成美国FDA DMF备案，显著帮助客户缩短审评周期，加速创新药研发进程。

此次入围CPHI“Manufacturing Excellence”奖，是行业对云舟生物技术创新能力与制造实力的认可。未来，云舟生物将继续以创新为核心驱动力，不断突破技术边界，完善全链条服务体系，助力全球生命科学领域的持续进步与发展。

来源：江亭晚色静年芳