摘要：类器官技术从实验室走向应用前沿的步伐愈发坚定。10月，复旦大学相关团队在 Cell Reports Medicine发表成果，通过构建直肠癌类器官资源库，系统揭示类器官对放化疗反应的规律并验证其疗效预测价值；9月，美国国立卫生研究院（NIH）宣布成立首个标准化

文 牟磊 医药经济报

类器官技术从实验室走向应用前沿的步伐愈发坚定。10月，复旦大学相关团队在 Cell Reports Medicine发表成果，通过构建直肠癌类器官资源库，系统揭示类器官对放化疗反应的规律并验证其疗效预测价值；9月，美国国立卫生研究院（NIH）宣布成立首个标准化类器官建模中心（SOM），计划3年投入8700万美元推动该领域发展；8月，希格生科与晶泰科技联合研发的弥漫性胃癌靶向药 SIGX1094R入围有“医学界诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”候选名单，此为全球首个基于类器官和AI技术平台开发出的药物。

科研突破、标准体系与产业化探索多线并进，类器官领域正驶入加速期。那么，具备哪些条件，有望率先在这一蓝海脱颖而出？

类器官是一种利用成体干细胞、多能干细胞或组织祖细胞在体外培养形成的三维细胞体系，在结构与功能上更接近人体真实器官。与传统二维细胞模型相比，其具备更高的生理相关性，可在药物筛选与疗效预测中提升可靠性，并在早期研发阶段缩短部分验证周期、降低整体试错成本。FDA估算，采用类器官等替代方法有望使单抗药物研发的总体成本降低40%以上，且这一比例可能随技术成熟进一步提升。

根据Research and Markets 在今年4月发布的市场报告，全球类器官产品销售额将从2024年的11.1亿美元增长到2025年的12.6亿美元，预计2030年将达到25.8亿美元，年复合增长率约15%。在医药行业亟需寻找新增长点的当下，这无疑是一个巨大的潜力市场。

国际巨头在这一赛道占较大优势：赛默飞世尔、Emulate公司、MIMETAS公司以及Organovo公司等相关产品当前都已成功实现商业化。赛默飞世尔拥有从培养基、基质胶到高内涵成像完整闭环，2025年其类器官相关收入已超6亿美元，市占率亮眼。

国内类器官领域也凭借日渐完善的产业链配套以及在创新技术环节上的原创突破，站在行业潮头，有望率先打开蓝海市场。据不完全统计，2025年上半年，我国类器官领域SCI论文发表量达811篇，其中592篇为原创研究，覆盖Cell等顶级期刊。研究层面，2025年7月，东南大学研究团队创新性地将人类肝脏类器官与AI技术结合，开发出全球首个基于肝脏类器官明场图像的AI模型DILITracer。

商业化方面，一批国内新锐也在快速崛起。根据笔者梳理，目前我国在类器官领域已有超过10家代表性企业，包括创芯国际、黑玉科学、大橡科技、丹望医疗、艾玮得、科途医学、伯桢生物等。

这些企业多在2018年左右成立，绝大多数还处于早期发展阶段，商业潜力在逐步释放。今年8月，黑玉科学完成近亿元Pre-A+轮融资（曾获红杉资本领投），拥有全球首款类器官AI智能一体机及配套微流控类器官芯片，有望实现高通量孵育与全AI药物检测。创芯国际在今年5月顺利完成近亿元B轮融资，除拥有类器官技术和产业化平台，还构建并覆盖类器官全生命周期的技术生态体系。丹望医疗也在今年8月与中国科学院动物研究所等单位携手，其“复合类器官系统”获批国家重点研发计划项目。

类器官赛道多环节已有可喜进展，但现实应用层面挑战仍存。在不少行业人士看来，其要完全替代动物实验还为时过早。

一方面，技术层面的限制仍然明显。例如，培类器官存在培养异质性，且无法完全模拟真实人体器官，这在一定程度上影响了其在疾病机理研究、药物筛选及精准医疗等领域的可靠性与适用性。一位聚焦生物技术投资的业内人士便指出，类器官本质上仍是“体外培养的细胞团”，距离真正替代动物实验还有相当距离。

另一方面，药企对新技术应用的信任有待提升。尽管FDA等监管机构近年来加大力度推行类器官等方案取代动物实验，但不少药企表示，在替代方案完全成熟之前，仍不会放弃动物实验。相比昂贵的CRO服务费用，临床研发失败带来的损失显然更为严重。

即便FDA有朝一日全面淘汰动物实验，一些药企表示，依旧会进行动物实验，满足全球其他监管机构的要求。

不过，在笔者看来，类器官在应用层面的不足，恰恰也成为了行业当前重点突破的方向。以复杂结构的构建为例，当前类器官往往只能“复刻”目标器官的少量细胞类型与简化版分区，缺乏完整的多细胞层级、血管网络、神经支配以及免疫微环境，导致其在形态尺度、功能单元排列和力学属性上仍与真实器官存在显著差距。当前类器官的发展正从单一细胞层面的结构模拟，向多细胞、多系统的功能还原迈进。

行业正在通过多谱系共分化、3D生物打印、动态力学刺激及体内移植自组装等手段，逐步补齐缺失的“骨架、管道与信号”，实现可灌注、可感知、可修复的高仿真复杂结构。比如，在心脏类器官研究中，科研人员尝试将心肌细胞、成纤维细胞、内皮细胞及神经元等多谱系细胞共分化，并嵌入3D生物打印的胶原-纤维蛋白支架，同时施加节律性电-力学刺激，诱导形成可搏动的腔室结构。

其次，业内正在为类器官自身的标准化与规模化难题探索破解之路。不同实验室培养的类器官在细胞来源、培养方案、基质选择等方面存在显著差异，导致批次间变异大、可比性差，难以形成统一的生产工艺和质量标准。与此同时，受限于培养通量、成本控制、自动化水平及长期稳定性等弊端，现有类器官生产体系距离真正工业级规模仍有数量级差距，成为其临床实验广泛应用的一大掣肘。

为应对这些问题，行业正全力推动自动化与机器人技术、生物反应器以及封闭式生产系统的发展。例如，丹望医疗与创芯国际已推出相关平台，通过自动化与机器人技术，将类器官培养从高度依赖熟练技师的“手艺活”，转变为可编程、可追溯、高通量的工业化流程。

在应用领域，类器官已成功构建心脏、肝脏、肾脏、肺、脑、胃、肠等多种组织器官的基本结构及功能单元，且绝大多数已实现血管化和免疫化，正逐步应用于疾病建模、药物筛选及再生医学研究。未来，类器官有望扩展至更复杂、多器官协同的类器官芯片与数字孪生系统，实现全身级生理病理模拟。同时，通过基因编辑、微流控和 AI 驱动设计，可构建个体化、肿瘤特异或罕见病特异的精准模型。

对此，某药企研发主管指出：“类器官从实验研究到临床应用是一场渐进式革命，需要解决模型复杂化、技术产业化以及临床应用化等诸多难题，这都需要不断地技术迭代和跨学科融合与政策协同的支持。”

随着相关政策进一步落地，叠加创新研究以及工业化能力支撑，我国类器官市场有望迎来爆发式增长，释放可观经济价值。这场竞争中，谁能脱颖而出，将主要取决于在技术壁垒、临床转化速度、产业链整合能力以及合规布局方面，谁能够率先构建完整的闭环优势。

转自2025年第41期《医药经济报》

来源：医药经济报