摘要：在肿瘤治疗的世界里，传统方案往往依据“癌种”来决定用药，比如肺癌用靶向药A、乳腺癌用药B。然而，随着基因测序技术的飞速发展，医生发现，决定治疗效果的关键，并不只是癌症长在哪个器官上，而是它背后隐藏的基因突变。

在肿瘤治疗的世界里，传统方案往往依据“癌种”来决定用药，比如肺癌用靶向药A、乳腺癌用药B。然而，随着基因测序技术的飞速发展，医生发现，决定治疗效果的关键，并不只是癌症长在哪个器官上，而是它背后隐藏的基因突变。

这意味着，同样的突变，无论出现在肺癌、肝癌还是胃癌中，可能都能用同一种药物治疗。这种根据患者肿瘤基因特征选择药物的方式，被称为“基因组匹配治疗”（Genomic-Matched Therapy，简称GMT）。

最近，一项来自中国的多中心真实世界研究首次在全国范围内验证了这一理念，结果表明：接受基因组匹配治疗的癌症患者，其疗效明显优于未匹配治疗者。

这项名为PANEL研究的大规模分析由复旦大学附属肿瘤医院领衔，纳入了全国多家权威肿瘤中心的真实患者数据。研究团队共分析了来自不同癌种的数千名患者，涵盖肺癌、结直肠癌、乳腺癌、胃癌等常见恶性肿瘤。

所有入组患者都进行了基因组测序（NGS检测），以确定其肿瘤中存在的关键突变。研究人员根据这些突变特征，评估患者是否接受了“基因组匹配”的治疗方案——即药物的作用靶点与突变基因相对应。相比之下，未接受匹配治疗的患者使用的是常规化疗、免疫治疗或非针对突变的靶向药。

结果显示，接受基因组匹配治疗的患者在疗效和生存方面都取得了明显优势。客观缓解率（ORR）提高近两倍，即肿瘤显著缩小或消失的患者比例，在匹配治疗组远高于未匹配组。疾病控制率（DCR）也显著上升，意味着更多患者的病情得到了稳定控制。匹配治疗还让患者的病情稳定时间更长，疾病复发或进展明显延后，而且在多种癌种中均体现出一致趋势，不论是肺癌、结直肠癌还是罕见癌种，基因匹配治疗均表现出更好的疗效。

癌细胞就像一辆失控的汽车，而驱动它的“发动机”往往是一两个关键基因突变。例如，EGFR突变驱动的肺癌、HER2扩增导致的乳腺癌，都是因为肿瘤细胞在分子层面发生了异常“加速”。基因组匹配治疗的核心，就是通过测序技术找到这个“发动机”，再用靶向药精准“拔掉火花塞”。与传统治疗相比，这种方式更有针对性，副作用更小，也更符合个体差异。研究显示，约60%的癌症患者体内存在可匹配的潜在治疗靶点，这意味着精准治疗的受益人群远比过去想象的更大。

与传统临床试验不同，这项研究的最大特点是——来自真实临床环境，而非严格筛选的理想人群。在现实中，患者的年龄、体质、合并症各不相同，有的已接受过多线治疗，有的疾病进展较快。PANEL研究正是通过真实世界数据验证了：即使在复杂多样的现实人群中，基因匹配治疗依然能带来更好疗效。这不仅增强了结果的可信度，也为临床医生提供了更实用的决策依据。

这项研究的成功，让“以基因为中心”的治疗模式逐渐走向主流。它打破了“按癌种分治”的传统边界，构建了“按分子机制治疗”的新框架。从“经验用药”到“基因导航”，肿瘤治疗正在经历一次革命。正如研究者所言：“未来的癌症治疗，将不再问你患的是什么癌，而是问——你的肿瘤基因是什么？”

参考文献：

Marchetti P, Curigliano G, Biffoni M, et al. Genomically matched therapy in advanced solid tumors: the randomized phase 2 ROME trial[J]. Nature Medicine, 2025: 1-10.

来源：蔡绮纯肿瘤科普