摘要：近年来，不少大型药企收购罕见病企业，例如百健已在罕见病领域进行了两项重大投资：2024年5月斥资18亿美元收购免疫学生物科技公司Human Immunology Biosciences，2023年7月斥资73亿美元收购Reata Pharmaceuticals

近年来，不少大型药企收购罕见病企业，例如百健已在罕见病领域进行了两项重大投资：2024年5月斥资18亿美元收购免疫学生物科技公司Human Immunology Biosciences，2023年7月斥资73亿美元收购Reata Pharmaceuticals公司，获得弗里德赖希共济失调药物Skyclarys。阿斯利康、赛诺菲和武田也在罕见病领域取得了令人瞩目的成就。今年10月，灵北制药斥资26亿美元收购了罕见病企业Longboard Pharmaceuticals。

但总体而言，这个领域仍然是小型生物制药企业的领域。

如何助力罕见病药物研发和商业化发展？近日，行业媒体BioSpace对多位业内人士访谈，以期探索答案。

多方探索商业生机

据Deerfield Management慈善事业副总裁兼Deerfield Foundation执行董事Mark Veich观察，2023年，欧美生物科技企业种子轮和A轮融资中，只有2%流向了罕见病公司。

Veich指出，罕见病领域投资有限，毕竟覆盖人群较少，传统的药物研发及商业模式相对不适用。2022年，有超过40家欧美罕见病公司宣布裁员、重组或停止运营，而这一趋势仍在继续。罕见病公司Ultragenyx的政策、政府和公共事务副总裁Betsy Scully Ricketts透露相关数据：在过去几年中，近1400个罕见病开发项目被暂停或搁置。造成这种情况的一个主要原因是缺乏资源。

获巨头青睐是种幸运，自力更生强化“造血”能力才是根本。围绕这一必答题，不同罕见病公司给出不同的思考路径。9月20日，美国FDA批准Zevra公司的Miplyffa作为治疗C型尼曼-匹克病的首款药物，这是一种极为罕见的进行性神经退行性疾病。

该公司首席执行官Neil McFarlane介绍，为保证企业的持续运营，公司多年来一直采用不同的融资方式，包括特许权使用费融资、股权、并购等。公司通过资源共享和整合策略，最大化资产价值。例如，其多个罕见病资产利用相同基础设施研发。

Ultragenyx公司主要利用公开股票发行吸纳资金，其成立于2010年，于2014年在美国上市。公司首席财务官兼企业战略执行副总裁Howard Horn表示，公司从4款已上市疗法获得了可观的收入。其中，Ⅶ型粘多糖贮积症和X连锁低磷血症疗法获FDA批准后收到和出售的优先审查券（PRV）也是该公司的重要资金来源。

Horn认为，PRV真正的价值在于企业能够出售以收回项目开发成本，并将这些收益用于投资罕见和超罕见疾病的其他潜在疗法。

共建良好生态

虽然辉瑞、礼来和阿斯利康等几家制药公司都有慈善基金会，但Veich表示，目前暂时没有大药企基金会利用其慈善资金支持罕见病的治疗开发。

如何更好助力罕见病疗法研发和商业化发展？他建议，一些医疗保健投资公司可尝试建立非营利治疗公司，挖掘拥有搁置项目或研发停滞项目的企业，双方促成合作，探索能否分散风险，引资推进研发。

此外，专家们一致认为，营造良好的罕见病企业发展生态，还需要更多的资金和更多优惠政策，尤其是针对极罕见疾病领域。

例如，定制基因治疗联盟（Bespoke Gene Therapy Consortium）正在努力加快基于腺相关病毒（AAV）的罕见病基因治疗的研发进程，将政府机构、生物制药公司和非营利组织聚集在一起。该联盟于2023年5月选择了8种罕见病临床试验项目推进研发。

灵北制药研发主管Johan Luthman指出，中大型制药公司对罕见病的投资正在增长。罕见病药物开发往往受益于支持性政策。就目前的融资环境而言，McFarlane持乐观态度：“就像许多其他生物技术和创新型公司一样，现在的趋势正在转向对罕见疾病和更广泛环境的投资。”

来源：新浪财经