摘要：2025 年 4 月，合源生物的 CAR-T 疗法纳基奥仑赛接连斩获自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和难治性狼疮肾炎（LN）两项临床试验许可，成为全球首个在自免领域布局多适应症的细胞治疗产品。这一突破性进展背后，是中国 Biotech 在自身免疫性疾病（以下简
2025 年 4 月，合源生物的 CAR-T 疗法纳基奥仑赛接连斩获自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和难治性狼疮肾炎（LN）两项临床试验许可，成为全球首个在自免领域布局多适应症的细胞治疗产品。这一突破性进展背后，是中国 Biotech 在自身免疫性疾病（以下简称 “自免”）赛道从 “扎堆跟随” 到 “差异化突围” 的战略转向。当 PD-1 抑制剂的红海竞争尚未平息，自免领域正上演着相似的剧本 ——2024 年全球在研自免药物达 193 种，较 2020 年激增 47%，但国产创新药正通过 CAR-T 跨界应用、双抗技术迭代和政策红利捕捉，撕开内卷的口子。
从肿瘤到自免 CAR-T 跨界改写治疗范式
在系统性红斑狼疮（SLE）患者中，约 50% 会并发狼疮肾炎，传统治疗下仍有 30% 进展为终末期肾病。纳基奥仑赛的 III 期临床数据显示，11 例难治性 AIHA 患者接受治疗后全部实现完全缓解，且不良反应发生率显著低于传统免疫抑制剂。“这标志着 CAR-T 从血液肿瘤向自免领域的跨界成功。” 中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出，通过靶向 CD19 清除异常 B 细胞，该疗法直击抗体产生源头，较传统药物更彻底。
这种突破并非孤例。康方生物的 IL-12/IL-23 双抗依若奇单抗在 2025 年 4 月获批上市，直接挑战强生百亿单品乌司奴单抗。其 III 期数据显示，52 周维持治疗的皮损清除率（PASI 90）达 87%，且年给药仅 4 次，依从性显著优于同类产品。“双靶点协同抑制炎症通路，较单靶点药物展现出更持久的疗效。” 北京大学人民医院张建中教授表示，这款国产新药上市首月 prescriptions 突破 3000 份，印证了差异化技术路径的市场潜力。
政策红利释放 创新药商业化加速
北京市医保新政在 2025 年的落地成为行业重要推手。根据《北京市支持创新医药高质量发展若干措施》，国家医保谈判药品可直接纳入医疗机构目录，通过 “双通道” 药店实现 “应开尽开”。数据显示，2024 年北京新增 88 种创新药快速挂网，其中国产药占比达 69%，康方生物依若奇单抗等自免新药入院周期缩短至 3 个月，较 2023 年提速 50%。
更关键的是 DRG 付费体系的创新。北京市将 24 项新药新技术纳入除外支付名单，其中包括信达生物的 PD-1/IL-2 双抗 IBI363。这款全球首创药物在 2025 年 ASCO 年会上公布的 II 期数据显示，对免疫治疗耐药的鳞状非小细胞肺癌患者客观缓解率（ORR）达 38.6%，远超现有标准疗法的 15%-20%。“政策允许创新药在定价和使用上突破常规约束，为 Biotech 提供了商业化缓冲带。” 医药行业分析师李明指出，2024 年北京国谈药医保预算核增 5.8 亿元，直接拉动创新药市场渗透率提升至 23%。
靶点差异化竞赛 从跟随到全球领跑
面对 IL-17、IL-23 等传统靶点的拥挤格局，头部企业已转向更前沿的机制探索。和铂医药的 FcRn 单抗巴托利单抗在重症肌无力 III 期临床中，使 87% 患者实现肌力改善（QMG 评分下降≥5 分），较同类进口药艾加莫德的 74% 更优，目前已重新提交上市申请。而荣昌生物的 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白泰它西普，在系统性红斑狼疮适应症中展现出 “拔根断源” 的疗效 ——III 期数据显示，其降低抗 dsDNA 抗体水平的幅度达 62%，显著优于单靶点药物。
国际竞争层面，中国 Biotech 正从 “本土替代” 向 “全球输出” 进阶。信达生物的 IBI363 同时获得中美双突破性疗法认定，其海外权益授权首付款达 12 亿美元；康方生物则通过自建商业化团队，将依若奇单抗推向东南亚市场，2025 年上半年海外销售额突破 1.8 亿元。“自免领域的创新不再是简单的 me-too，而是基于全球临床需求的 first-in-class 探索。” 科望医药 CEO 纪晓辉博士表示，该公司的 TL1A/IL-23 双抗在 IBD 动物模型中，疗效优于两种单靶点药物联用，已启动国际多中心临床试验。
当艾伯维的 Skyrizi 以 6 年 100 亿美元的速度刷新自免药成长纪录，中国创新药企正以更激进的技术迭代回应。从 CAR-T 细胞疗法跨界自免，到双抗、FcRn 等差异化靶点布局，再到政策红利的精准捕捉，国产自免创新药正走出内卷泥潭。正如合源生物 CEO 吕璐璐所言：“真正的创新不需要跟随赛道，而是定义赛道。” 在这场全球竞赛中，具备原创技术和国际化视野的 Biotech，终将改写行业格局。
来源：遗憾留给晚风
