摘要：重症肌无力（MG）作为一种获得性自身免疫性神经肌肉接头疾病，其临床表现异质性强，治疗策略复杂多变。2025年新版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》的发布，标志着我国MG诊疗进入精准化、循证化、个体化的新阶段。基于此，本期内容特邀请空军军医大学唐都医院常婷教授，就
重症肌无力（MG）作为一种获得性自身免疫性神经肌肉接头疾病，其临床表现异质性强，治疗策略复杂多变。2025年新版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》的发布，标志着我国MG诊疗进入精准化、循证化、个体化的新阶段。基于此，本期内容特邀请空军军医大学唐都医院常婷教授，就指南更新要点、治疗理念革新、生物制剂应用及未来诊疗方向等进行分享。
新版指南在治疗理念方面实现了根本性转变和重要突破，首次系统性构建了“达标治疗与维持治疗”相结合的双原则框架[1]。常婷教授强调，最新指南明确指出，患者确诊后应立即进行全面的疾病严重程度评估和抗体亚组分型，以准确判断其恶化风险，并在此基础上与患者共同制定个体化的治疗路径。指南明确指出MG的治疗不应仅满足于短期症状的缓解，而应系统覆盖诱导缓解的达标阶段和预防复发的维持阶段。特别值得注意的是，在既往的临床实践中，尤其是基层医疗机构，常存在达标治疗后未能有效过渡至维持治疗的情况，导致患者病情反复甚至恶化，对此新版指南作出了明确规定和引导。此外，常教授强调，最新指南建议患者在条件允许情况下，尽早启动快速起效疗法，以尽快实现临床达标，减少疾病活动对神经肌肉接头的不可逆损伤。
在治疗目标的设定上，新版指南推出了更为精细和可操作的量化标准。针对疗效与安全性两大维度，常教授结合指南更新要点进行了深入解读。在疗效方面，指南推荐采用最小症状表达（MSE）作为关键的评估目标[2~4]，具体体现为患者的日常生活活动（ADL）评分需达到0～1分，即患者自感无症状或极轻微症状，日常功能不受影响。在安全性目标的设定上，指南在沿用CTCAE≤1级（即不良反应轻微、无需干预）这一国际通用标准的基础上，创新性地结合中国患者的长期用药实践与生活质量研究，新增了泼尼松日剂量维持在5～10 mg的推荐［7］，将国际标准与我国实际情况结合。该推荐依据大型队列研究证据确立，研究证实此剂量区间既能有效控制病情活动度，又能显著改善患者的长期生活质量和激素相关安全性。
新版指南在个体化治疗策略方面相较于既往指南进行了全面更新[5]，标志着MG诊疗模式的重要转变，指南首次明确以血清抗体类型作为治疗分层的核心依据。常婷教授针对疾病个性化治疗策略分享道：基于AChR、MuSK、LRP4及血清阴性（SNMG）等不同抗体亚型，指南提供了有针对性的治疗推荐，真正践行了“因型施治”的精准治疗理念。例如，针对MuSK抗体阳性患者，指南明确提出应优先推荐激素联合非激素类免疫抑制剂，或联合靶向B细胞治疗，并谨慎使用胆碱酯酶抑制剂[8]。同时，对于不同抗体类型的全身型患者，则进一步根据其是否合并胸腺瘤、疾病严重程度（如轻中度、中重度）及疾病活动性进行再分层，为每一类患者群体制订差异化的治疗路径，显著提升了临床治疗的精准性和可操作性。
此外，常教授强调，新版指南的另一大亮点在于对特殊人群及特殊临床表型的精细化覆盖。指南不仅对全身型、眼肌型、危象前状态和肌无力危象（对应MGFA Ⅳb型与Ⅴ型）等不同临床表现提出明确处理建议，还特别关注了儿童及青少年患者、妊娠期女性、发病年龄65岁以上的患者以及免疫检查点抑制剂相关MG等特殊群体。指南针对其特殊性和治疗风险，提供了专属治疗建议和注意事项，体现出从疾病治疗到全程管理的理念进阶。
随着近年来生物制剂研究的不断深入，本次指南也将生物制剂纳入推荐范围，其推荐基于近年来多项高质量临床研究提供的坚实证据[9~11]。常婷教授以泰它西普为例，系统阐释了其纳入指南的关键性证据：研究采用随机对照设计共纳入114例患者，泰它西普组（泰它西普240 mg，皮下注射，每周1次，连续24周）与安慰剂组（匹配安慰剂，皮下注射，每周1次，连续24周）各57例。研究的主要疗效终点是第24周MG-ADL评分相较于基线的变化；次要疗效终点包括第24周QMG评分相较于基线的变化、第24周MG-ADL评分降低≥3分的患者比例、第24周QMG评分降低≥5分的患者比例[2]。结果表明，泰它西普组MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分；MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%，远高于安慰剂组的12%。QMG评分较基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分；QMG评分改善≥5分的患者比例达87%，远高于安慰剂组的16%，泰它西普组24周时MG-ADL和QMG评分不同改善程度的患者比例均更高[6]。
同时，常教授介绍道，在安全性方面，泰它西普组总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，而感染相关不良事件（45.6% vs 59.6%）及严重不良事件（SAE）的发生率甚至低于安慰剂组，显示出良好的耐受性和安全性特征[6]。
新版指南的发布标志着我国MG诊疗正式由传统经验性用药模式，迈向以高级别循证医学证据为基础的精准治疗时代。常婷教授结合既往执笔2020版指南与本次指南的经验指出，相较于2020版制定时仅基于有限的2项高级别循证医学证据，本次指南修订过程中，针对FcRn拮抗剂、补体C5抑制剂、B细胞靶向疗法等多个作用机制的新型生物制剂均已完成Ⅲ期临床研究，为治疗推荐提供了扎实的循证根基。此类创新药物的出现，使临床医生首次能够借助具有明确靶点和循证支持的治疗工具，推动“疗效达标”与“安全性达标”的双重治疗目标的实现。
在此背景下，常教授强调临床实践的思路也需随之转变。指南中明确指出，一旦确诊MG，应立即进行全面的抗体检测（包括AChR、MuSK、LRP4等）和临床亚组分型，这是精准施治的前提。通过早期识别不同抗体类型及疾病活动度特征，更准确地筛选出适合接受生物制剂治疗的人群，例如传统治疗效果不佳、激素无法耐受或病情反复的高活动度患者。同时，成功的治疗还需依托于个体化的长程管理策略，这包括定期（如每3个月）使用MG-ADL、QMG及MG-QOL15等标准化量表进行评估，并根据疗效和安全性动态调整治疗方案。
2025版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》以“循证+精准”为核心，首次把“达标-维持”双阶段策略、抗体分型指导的个体化路径以及多个生物制剂写入指南，其中泰它西普具有双重靶向抑制BLyS和APRIL、从源头抑制自身抗体产生的优势。实现从“经验选药”到“因型施治”，从“症状缓解”到“双达标+全程管理”的双重进阶，MG诊疗正式迈入“低激素、高精准、长获益”的新时代。随着靶向药物等快速起效疗法的可及性提高，未来MG治疗将实现“早期达标、长期缓解、生活质量最大化”的三重目标，为患者带来终身可控、可愈的新希望。
参考文献
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来源：神经时讯一点号
