摘要：今日，由水木分子、成都先导、嘉华药锐及英飞智药四家生物医药企业组成的“AI赋能的源头创新联合体”（以下简称“联合体”）宣布取得主要进展：通过整合人工智能（AI）技术、多组学数据与专家经验反馈，联合体成功锁定一个针对恶性肿瘤的创新药物靶点，正式进入分子设计与优化
AI赋能的源头创新联合体确立恶性肿瘤新靶点, 跨学科协作加速AI驱动的新药研发###
【2025年9月29日】 今日，由水木分子、成都先导、嘉华药锐及英飞智药四家生物医药企业组成的“AI赋能的源头创新联合体”（以下简称“联合体”）宣布取得主要进展：通过整合人工智能（AI）技术、多组学数据与专家经验反馈，联合体成功锁定一个针对恶性肿瘤的创新药物靶点，正式进入分子设计与优化阶段。这一成果标志着AI技术在提升药物研发效率、降低开发风险方面迈出了关键一步，也为国内源头创新药物研发提供了全新范式。
创新研发体系
AI驱动全流程决策优化
联合体构建了覆盖“靶点确认-分子设计-分子优化-临床前研究-IND申报”全链条的AI赋能研发体系，深度融入跨学科协作与数据驱动决策。
在靶点发现与验证阶段，成都先导提供疾病领域与未满足临床需求框架与靶点筛选机制，在水木分子多模态生物医药大模型ChatDDFM 的支持下，联合体通过横跨生物学、蛋白组学、药物化学、DMPK、临床医学、知识产权等领域的多学科、多维度数据融合分析与专家反馈迭代，锁定高潜力研究方向。具体而言，基于超过400万篇医学文献、20万例临床样本及真实世界证据（RWE），AI系统精准识别出肿瘤领域未被满足的临床需求和临床实践中的机会；利用单细胞转录组与空间蛋白组学技术，结合AI动态建模，解析靶点调控的肿瘤微环境信号网络，验证其生物学机制可信度；同时，AI对全球2,300余条在研管线及专利数据库的实时扫描，为差异化开发路径提供了关键决策支持。在整个过程中，多学科的专家团队负责靶点机制判研、决策把控与项目推进。
进入分子设计与优化阶段，联合体将通过“AI生成-合成-测试-迭代”的高效闭环加速先导化合物的发现与优化。成都先导拥有超过1.2万亿的实体小分子化合物库，筛选成功率高达80%，是强有力的化合物发现手段；水木分子与英飞智药具有高性能的分子生成引擎，可针对靶点快速生成高成药性的特异性分子库，并通过高精度的AI模式，高效筛选和优化出候选药物分子；成都先导的高通量自动化合成平台每月可合成超10,000个化合物，自动化生物检测平台每月可评价50,000个化合物；嘉华药锐组学技术可提供可靠高效的机制验证和生物标志物识别。四方整合协作，推动化合物高效迭代，产生高质量的候选化合物。
在临床前研究及IND申报筹备阶段，AI技术进一步渗透至药效评估、毒理预警等环节。通过预测候选分子在肿瘤类器官模型中的响应率，降低实验资源消耗；毒性大模型可提前排除具有hERG、肝毒性等风险的分子，将后期开发风险控制窗口前移。此外，AI在药物生产工艺优化、临床试验方案设计等方面也已展现辅助价值。
首期成果
科学决策与协作生态的双重价值
本次针对恶性肿瘤的靶点研究，凸显了联合体模式的独特优势。AI系统从海量数据中筛选出3类高优先级临床需求，经跨学科专家委员会多轮论证后锁定最终研究方向；多组学数据与AI建模的交叉验证，大幅提高了靶点生物学可信度。尤为重要的是，团队在立项阶段即同步评估靶点的成药性、专利布局空间及商业转化可行性，将立项周期缩短至传统模式的1/3。
领军者视角
技术融合与转化闭环
成都先导董事长兼首席执行官李进博士表示：“此次合作验证了‘专家经验+AI预测+实验验证’闭环的可行性。我们整合DEL技术、结构生物学平台与水木分子的多模态大模型，构建了从靶点发现到分子设计的无缝衔接流程，这对突破复杂靶点的研发瓶颈具有重要意义。”
清华大学国强教授、AIR首席研究员，水木分子首席科学家聂再清博士指出：“我们通过强化学习将专家经验注入AI系统，打造既能高效处理数据、又能与人类专家协同进化的生物医药智能体。这种‘Autopilot +Copilot’模式，正在重新定义药物研发的人机协作边界。”
水木分子“AI赋能的源头创新联合体”发起人及合作负责人李秀艳博士强调：“联合体的核心突破在于两大创新支点：一是通过联合体交叉学科技术融合与组学数据共享的协同，系统性地解决单一公司创新靶点发现中的复杂机制解析资源不足的难题；二是将实验验证产生的高质量数据反哺AI模型训练，形成‘干湿结合’的迭代闭环， 提高AI模型预测能力。这种模式不仅加速了单一项目的推进，更为行业构建起可精准赋能药物发现的AI技术基座。”
成都先导副总裁窦登峰博士补充道：“从实验室到产业化的链条中，跨学科协作至关重要。例如，在靶点评估阶段，我们同步整合了计算化学、临床医学和知识产权团队的洞见，确保研发路径兼具科学严谨性与商业可行性。这种深度融合，正是联合体区别于传统研发模式的核心竞争力。”
嘉华药锐首席执行官郑乃中博士指出：“通过将大规模高质量蛋白质组学数据与AI模型深度耦合，使其能够‘解读’生命体内的复杂信号网络。这不仅显著提升了AI在真实生物场景下的预测准确性与泛化能力，更将药物发现的驱动范式从‘算力依赖’转向‘数据赋能’。这正是我们联合体的独特价值所在——融合实验科学的深度与人工智能的广度，共同推动药物发现迈入真正的智能化新阶段。”
未来规划
向临床推进与生态共建
联合体计划在快速推动该项目进展的同时，正在持续推进三大战略：一是建立“AI+专家”协作的标准化靶点确立与验证流程，形成可复制的方法论体系；二是通过高质量湿实验数据持续训练优化生物医药大模型，强化全生命周期赋能能力；三是吸引药企、同行和科研机构加入，共建开放创新生态，加速商业转化与合作。
关于成都先导
成都先导药物开发股份有限公司（上海证券交易所股票代码：688222.SH，股票名称：成都先导）致力于打造国际领先的创新型生物医药企业，总部位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，着力打造了国际领先的DNA编码化合物库技术（DEL）平台，并拓展了基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术（FBDD/SBDD）、基于寡核苷酸的药物研发技术（OBT）和靶向蛋白降解技术（TPD）的核心技术平台；同时，公司正在建设DEL+AI+自动化DMTA（设计-合成-测试-分析）分子优化能力平台，以期加速临床前候选药物发现及优化过程。通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让以及远期的药物上市等多元化的商业模式，成都先导与全球数百家制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立了合作。目前，公司有多个内部新药项目处于临床及临床前不同阶段。
关于水木分子
水木分子，作为清华系大模型创业公司，成立于2023年6月，源自张亚勤院士创办的清华大学智能产业院（AIR）。清华大学国强教授、AIR首席研究员聂再清教授担任公司首席科学家。公司专注于打造生物医药行业的基础大模型，并推出新一代对话式药物研发助手ChatDD。2023年，在中国信通院大模型驱动数字经济新生态峰会上，水木分子研发的ChatDD被选为唯一生物医药大模型应用案例，入选首部《2023大模型落地应用案例集》。此外，公司还荣获“ScienceAI领军Top10企业”称号，成为最年轻入选的科学智能全国十强企业。成立两年来，水木分子在NeurIPS、ICML和KDD等国际顶级机器学习会议上发表了8篇关于生物医药领域的人工智能创新论文。公司与复星医药、博奥晶方等医药企业深度合作，将多模态生物医药大模型的前沿科研成果转化应用，推动医药产业的智能化发展。目前，水木分子已与数十家头部生物医药企业和机构建立了深度合作。同时，与清华大学合作开源的生物医药大模型BioMedGPT等技术，已广泛应用于行业内的科研工作。
关于嘉华药锐
嘉华药锐DeepKinase，品牌“旦白志”，是一家AI+蛋白质组学技术平台公司，专注于精准医疗并助力新药研发。公司由高层次科学家、产业专家和成功创业者创立，凭借自主知识产权的前沿蛋白质组学技术，已实现深度靶向蛋白质组学技术的产品化，与多家头部医院和企业建立了合作伙伴关系，覆盖京津冀、长三角及北美市场，并已完成多轮数亿元融资。在AI技术的驱动下，嘉华药锐结合质谱测定的大量蛋白基础数据与AI大语言模型的应用场景，进一步提升了蛋白质组学分析的精准度与效率，建立了包括激酶抑制剂（TKI）和PROTAC药物靶向降解在内的多个分析平台，将AI+蛋白质组学在新药开发领域的应用推向深水区。
关于英飞智药
英飞智药是一家以原创药物为目标，以新一代AIDD技术为驱动的AI制药公司，团队拥有三十年前沿AIDD技术积累。英飞智药开发了自主知识产权的新一代AI新药研发平台“智药大脑”和AI靶标评估平台“TopTargets”，拥有全球领先的AI药物设计成功率和候选分子成药率，致力于AI制药的系统性落地；英飞智药拥有多条具有“First in class”和“Best in class”潜质的临床前新药研发管线，涉及抗肿瘤、CNS和抗感染等多个领域。
来源：同花顺财经
