摘要:Teplizumab(抗CD3单抗)可延迟临床发病中位时间24个月。 将干预窗口大幅提前,目标是延迟或预防临床T1DM的发生。
近年来,1型糖尿病(T1DM)的治疗管理正经历一场深刻的变革,
迈入了
的新纪元。
治疗领域 核心策略 代表性进展 当前阶段/意义
在出现症状前识别高风险个体,并采用疾病修饰疗法延缓发病。
通过检测胰岛自身抗体(如GADA、IA-2A等)识别高危人群。
Teplizumab(抗CD3单抗)可延迟临床发病中位时间24个月。 将干预窗口大幅提前,目标是延迟或预防临床T1DM的发生。
通过移植功能性细胞来恢复患者自身的胰岛素分泌能力。
干细胞衍生胰岛细胞移植(如Zimislecel),部分患者可实现胰岛素独立。
利用间充质干细胞(如ADMSCs)调节免疫系统,保护残余β细胞。 代表了 “功能性治愈” 的方向,但目前仍面临免疫排斥、安全性及规模化生产等挑战。
开发更智能、更便捷的胰岛素制剂和输注技术,以优化血糖管理。
Icodec等长效胰岛素,实现每周一次注射。
智能胰岛素:葡萄糖响应型胰岛素,能根据血糖水平“按需”释放。
动态血糖监测+胰岛素泵+智能算法,自动化调整胰岛素输注。 极大提升治疗便利性和生活质量,AID系统已被证实可显著改善血糖控制。
(如GAD65抗体、IA-2抗体等)来筛查T1DM的高危个体。共识建议对T1DM患者的
进行筛查。筛查有助于预测发病风险,并能显著降低以酮症酸中毒起病的风险,实现“软着陆”。
例如,Teplizumab可作为疾病修饰疗法。
迈向治愈的探索
这部分研究的目标是恢复患者自身缺失的胰岛素分泌功能,是目前最接近“治愈”概念的领域。
然后移植给患者。
早期临床试验(如Vertex-880研究)显示,接受全剂量干细胞衍生胰岛细胞移植的患者中,部分在一年后实现了胰岛素独立。
例如,脂肪来源的间充质干细胞 具有强大的免疫调节能力,可能通过调控T细胞平衡等方式保护体内残存的β细胞功能,为干预提供了新思路。
如Icodec和Efsitora alfa,通过延长半衰期实现了每周一次的皮下注射,极大减轻了患者的注射负担。
这是一种尚在实验阶段的“智能”胰岛素,其理想状态是能根据血糖浓度自动调节其生物活性,从而极大降低低血糖风险。
研究证实,无论是对于1型还是2型糖尿病患者,AID系统都能显著增加血糖在目标范围内的时间,并降低糖化血红蛋白水平,且不增加低血糖风险。
关键瓶颈。同时,如何
(包括医保覆盖和医疗资源可及),是决定其能否惠及更多患者的社会性课题。
总而言之,1型糖尿病的治疗格局正在被重塑。一个融合了
来源:eric28846一点号