摘要：当地时间9月24日-26日，全球神经免疫领域规模巨大且极具影响力的年度盛会——第41届欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会（ECTRIMS 2025）在西班牙巴塞罗那盛大召开。作为覆盖100+国家、汇聚8000+全球顶尖神经免疫学者的权威平台，每一年ECTRIM
当地时间9月24日-26日，全球神经免疫领域规模巨大且极具影响力的年度盛会——第41届欧洲多发性硬化治疗与研究委员会大会（ECTRIMS 2025）在西班牙巴塞罗那盛大召开。作为覆盖100+国家、汇聚8000+全球顶尖神经免疫学者的权威平台，每一年ECTRIMS大会中的研究突破都直接推动着临床实践的变革。视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）作为神经免疫领域的核心病种之一，近年来在诊断标志物、靶向治疗等方面取得显著进展。此次ECTRIMS大会再次聚焦NMOSD发布了多项重磅研究以及真实世界数据，旨在为NMOSD的精准诊疗与规范化管理注入强劲动力。
NMOSD疾病负担沉重，传统治疗方案亟待突破局限
1。《2025年中国视神经脊髓炎谱系疾病患者疾病负担调研白皮书》指出，我国NMOSD患者普遍面临严重的诊断延迟、功能障碍、经济压力和生命质量受损，尤其是复发患者，其疾病负担和家庭照护压力尤为沉重。更令人关注的是，患者对有效控制复发的治疗方案有着迫切的需求，而当前治疗手段的可及性和满意度仍有待提升2。鉴于NMOSD的疾病负担与未被满足的临床需求，如何破局成为热点话题，ECTRIMS 2025大会披露的多项中国真实世界研究数据，或将给出答案~多项中国真实世界数据亮相，伊奈利珠单抗引领NMOSD治疗变革
伊奈利珠单抗是一种人源化抗 CD19+ B细胞耗竭剂，主要用于治疗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人NMOSD患者。然而，目前我国尚缺乏多中心、大样本的真实世界数据验证其有效性和安全性3本次ECTRIMS大会上，华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授团队的一项“伊奈利珠单抗治疗NMOSD的多中心真实世界研究”重磅公布，为伊奈利珠单抗在中国成人AQP4-IgG阳性NMOSD患者中的疗效和安全性提供了真实世界的有力佐证。
该研究回顾性收集了2023 年 3 月-2025 年 3 月期间我国中西部地区 5个中心接受伊奈利珠单抗治疗的所有 NMOSD 患者的资料，分析患者治疗后疾病复发情况、扩展残疾状态量表（EDSS）评分和 CD19+ B淋巴细胞计数的动态变化，同时记录不良反应。最终，该研究共纳入115例 AQP4-IgG阳性NMOSD患者（88.7%为女性，平均发病年龄45.1±14.2岁，中位随访时间10.6个月）。研究结果显示● 99.1%的患者（114例）无复发，仅1例患者出现复发，进一步分析发现，该患者之前未接受过B细胞清除治疗，于2024年9月开始接受伊奈利珠单抗治疗，但错过了第15日的加强治疗，于治疗后第172天复发。
● 所有患者的EDSS评分从基线时的3.0分下降至 6个月时的2.0分和12个月时的2.0分（PCD19+ B淋巴细胞计数也从基线时的274.3个/μl 显著下降到6个月时的2.9个/μl 和12个月时的12.0个/μl（P
● 随访期间，患者的血清免疫球蛋白水平有所下降，但多数患者IgG水平维持在5g/L 以上（6个月时有3例患者低于5g/L，12个月时均高于5g/L）。
● 整个随访期间无严重感染及死亡病例。
该研究表明：伊奈利珠单抗可显著降低 AQP4-IgG 阳性 NMOSD 患者的复发率和 EDSS 评分，且无严重不良反应。可见，对于AQP4-IgG 阳性 NMOSD成人患者，伊奈利珠单抗是一种有效且安全的治疗选择，我们期待更长期的随访数据进一步验证其在真实世界中的长期疗效和安全性值得一提的是，本次ECTRIMS大会上，中南大学湘雅医院杨欢教授团队的研究也在不同的背景下得出了相同的结论，有着异曲同工之妙。该研究题为“伊奈利珠单抗治疗中国NMOSD患者的依从性、安全性和疗效：一项多中心回顾性研究”4，进一步丰富了伊奈利珠单抗在中国AQP4-IgG阳性NMOSD患者中的真实世界循证证据。该研究纳入了来自中国5个中心的61例接受伊奈利珠单抗治疗的AQP4-IgG阳性NMOSD患者的数据。收集的数据包括人口统计学、临床特征、给药方案、年复发率（ARR）、EDSS评分、AQP4-IgG滴度和不良事件（AEs）。旨在评估伊奈利珠单抗在中国真实世界中治疗NMOSD患者的疗效和安全性。结果显示4● 治疗后6个月，观察到IgG （P=0.011）、IgA （P）和IgM（P）水平显著降低（图1A-C）。CD20+ B细胞计数由处理后的274.2±194.8/μL显著降低至5.7±13.5/μL（P，图1D）。中位随访13.5个月后，95.2%的患者无复发。基线平均ARR从0.473下降到0.088（下降82.3%，P）。中位EDSS评分从3.5下降至3.0（P=0.035，图1E）。AQP4-IgG滴度下降2倍以上（图1F）。
● 不良反应发生率为67.2%，主要为感染（39.3%）、输液反应（44.3%）、瘙痒（23.0%）和皮肤疣（23.0%）（表1）。
图1. 治疗前后患者B细胞计数、EDSS评分、AQP4-IgG滴度和免疫球蛋白变化情况
表1. 所有患者不良事件发生情况
该真实世界数据证实，伊奈利珠单抗可显著降低中国NMOSD患者的复发率和EDSS评分，并显示出较高的治疗依从性1
华中科技大学同济医学院附属同济医院
近年来，靶向B细胞逐渐成为治疗NMOSD等神经免疫性疾病的单克隆抗体的研究热点。伊奈利珠单抗作为一种人源化的IgG1亚型抗CD19单克隆抗体，可导致B细胞及表达CD19的浆母细胞和部分浆细胞耗竭，从而抑制抗体及补体依赖性细胞毒性作用1。既往研究已经证实，伊奈利珠单抗的长期治疗能够为NMOSD患者带来持续且稳定的临床获益5。然而，一直以来我国尚缺乏多中心、大样本的真实世界数据验证其有效性和安全性。欣喜的是，在本次ECTRIMS大会上，多项真实世界研究的结果相继公布，成功填补了这一空白。历史的车轮不断向前推进，时代的潮流势不可挡。我们坚信，随着医学研究的逐渐深入，尤其是生物靶向药物的持续创新，将为NMOSD患者带来更加精准、个性化的治疗方案。这不仅为患者的生活质量带来改善，也为他们的未来点燃了希望的火焰。我们期待着这一领域的突破能够进一步推动临床实践的发展，造福更多患者。1
杨欢 教授
中南大学湘雅医院
NMOSD是一种罕见、严重、致残且可危及生命的中枢神经系统自身免疫性疾病，给患者及其照顾者的生活造成了严重影响2。超过80%的NMOSD患者体内存在针对AQP4的自身抗体免疫球蛋白G（AQP4-IgG），几乎所有AQP4-IgG阳性NMOSD患者都会经历复发。因此，一旦确诊AQP4-IgG阳性NMOSD，需尽早启动序贯治疗，并坚持长期用药。目前，临床常用的序贯治疗（预防复发的治疗）药物主要包括单克隆抗体类药物，如B细胞删除类单抗伊奈利珠单抗、补体C5抑制剂、IL-6受体单抗等，以及一些传统的免疫抑制剂药物1。近年来，伊奈利珠单抗在AQP4-IgG阳性NMOSD患者中积累了丰富的循证证据，《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）》明确指出：伊奈利珠单抗可显著降低AQP4-IgG阳性NMOSD患者的疾病复发和减缓残疾进展（I级推荐，A级证据）1。在本次ECTRIMS大会上，伊奈利珠单抗再次凭借其卓越的表现引发了广泛关注，并展现了多项亮眼的真实世界数据，为中国AQP4-IgG阳性NMOSD患者的临床用药提供了重要参考。专家简介
卜碧涛 教授
华中科技大学同济医学院附属同济医院
神经内科副主任、教授、主任医师，硕/博士生导师；
同济医院神经病学研究所副所长；
湖北省中西结合学会神经病学分会主任委员；
中华医学会神经病学分会肌病学组及免疫学组委员；
中国神经肌肉病和周围神经病诊治规范培训分中心主任；
中国卒中学会神经免疫分会常务委员；
中华医学会神经病学分会周围神经病协作组委员；
湖北省医学会神经病学分会免疫学组组长；
武汉市医学会神经病学分会免疫学组组长；
湖北省医学会神经病学分会常委；
中国免疫学会神经病学分会委员；
美国神经科学学会海外会员；
研究方向为神经免疫性疾病、肌肉疾病及神经病理，重点研究重症肌无力、脱髓鞘疾病、免疫性肌病及周围神经病；
以第一作者或通讯作者发表研究论文80余篇；
担任NEJM, JAMA Neurology，Neurology等多个杂志的审稿人；
研究获得中国自然科学基金项目的多项资助；
曾担任中国自然科学基金二审评委；
研究成果获中国高校科技进步二等奖，教育部科技进步二等奖，湖北省科技进步二等奖湖北省自然科学一等奖等。
专家简介
杨欢 教授
中南大学湘雅医院
中南大学湘雅医院神经内科教授、主任医师，神经免疫与神经肌病亚专科主任，博士生导师；
中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员；周围神经病协作组成员；
中国卒中学会神经免疫分会委员；
中国医院协会罕见病专业委员会常委；
湖南省医学会神经病学专业委员会委员、神经免疫学组组长；
湖南省免疫学会副理事长、神经免疫分会理事长；
湖南省康复医学会常务理事、肌病和周围神经病专业委员会主任委员；
湖南省遗传学会罕见病专委会常委；
湖南省医学教育科技学会新技术专业委员会常委；
湖南省医疗保障研究会罕见病保障专业委员会副主任委员；
《中华神经科杂志》、《中华全科医生杂志》等杂志编委，曾任《Journal of Neuroimmunology》副主编；
获得包括7项国家自然科学基金，1项“教育部新世纪优秀人才基金”等20余项课题；
第一或通讯作者发表SCI论文80余篇，2012-2021十年，带领团队发表重症肌无力相关SCI论文总影响因子全球第二、发文数量全球第四；
2021年第二届湖南省十大医学临床创新技术奖；
2022年湖南省科技厅自然科学2等奖。
参考文献
1.中华医学会神经病学分会神经免疫学组.中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）[J].中华神经科杂志,2025,58(7):687-703.
2.天津大学医学部药学院医药政策与经济研究中心. 2025年中国视神经脊髓炎谱系疾病患者疾病负担调研白皮书. 2025年5月.
3.Bitao Bu,Hongyu Zhou,Wei Li,et al.Multicenter Real-World Study of Inebilizumab in Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.ECTRIMS 2025,P859.
4.Huan Yang,Fei Jiang,Haobing Cai,et al.Adherence, Safety, and Efficacy of Inebilizumab in Chinese Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum A Disorder D (NMOSD): A Multicenter Retrospective Study.ECTRIMS 2025,P1755.
5.Cree BAC,Kim HJ, Weinshenker BG,et al.Safety and efficacy of inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder: end-of-study results from the open-label period of the N-MOmentum trial. Lancet Neurol. 2024 Jun;23(6):588-602.
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来源：医脉通神经科
