摘要：泉城九月，群英荟萃。第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于2025年9月10日-14日在山东济南圆满举办。作为我国临床肿瘤学领域具有权威性的学术盛会之一，本次会议以"规范诊疗，创新驱动"为核心主题，来自国内外的肿瘤学专家、学者及临床工作者齐聚一堂，聚焦
泉城九月，群英荟萃。第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于2025年9月10日-14日在山东济南圆满举办。作为我国临床肿瘤学领域具有权威性的学术盛会之一，本次会议以"规范诊疗，创新驱动"为核心主题，来自国内外的肿瘤学专家、学者及临床工作者齐聚一堂，聚焦肿瘤防治的最新进展与未来方向。
胆道系统肿瘤作为一种高度恶性肿瘤，因高度的分子异质性、早期转移倾向及耐药特性，成为肿瘤精准诊疗领域的攻坚重点。本届CSCO大会携手医脉通，精心打造“CSCO 第一直播间”交流平台，本期特邀北京大学肿瘤医院周军教授、浙江省肿瘤医院应杰儿教授、陆军军医大学第一附属医院（西南医院）谢赣丰教授聚焦“胆管癌靶向治疗新动向”展开学术研讨，为我国胆道癌防治事业贡献更多学术智慧。
周军教授
胆管癌是一类高度异质且侵袭性强的消化系统肿瘤，其诊疗策略经历了深刻变革。随着对肿瘤分子分型和机制的深入探索，胆管癌治疗格局从传统的化疗为主逐步向精准靶向和免疫治疗格局演变。基于该背景，请两位教授分别谈谈胆管癌的诊疗现状？
应杰儿教授
胆道恶性肿瘤是一类高度异质性的肿瘤，手术是目前胆道恶性肿瘤唯一的治愈方法1-2，但约70%的患者在确诊时已处于晚期，仅有20%～30%的患者可以达到手术切除1-2，且术后复发转移率高，导致患者预后差，5年总生存率仅为5%～15%1。因此，探索有效的治疗手段已成为临床亟待攻克的难题之一。化疗是晚期胆管癌一线治疗的核心策略，但传统的化疗方案疗效有限，且其疗效受病人筛选、治疗周期和联合策略等多种因素的影响1-2，胆管癌患者生存期仍未得到显著改善。近年来，化疗联合免疫治疗快速发展，多项临床研究，如TOPAZ-134均达到阳性结果，提示化疗联合免疫治疗为胆管癌治疗提供了更多有效的手段。谢赣丰教授
《2025欧洲肝脏研究学会（EASL）肝外胆管癌诊疗临床实践指南》指出，对于无可靶向的基因变异，二线治疗推荐采用化疗方案，如FOLFOX、FOLFIRI和nal-IRI+5-FU；对于存在可靶向基因变异的肝外胆管癌患者，推荐根据具体变异类型（如IDH1、FGFR2、BRAF、HER2基因突变等）实施个体化靶向治疗5。目前，多组学分子分型的精准诊疗体系日趋完善，胆管癌正逐步迈入精准靶向治疗的新时代。靶向治疗可以给患者带来生存获益，一项国际多中心真实世界研究发现，匹配靶向治疗患者的总生存期（OS）优于未接受靶向治疗和不可靶向治疗的患者（21.4个月 vs 14.6个月 vs 17.2个月）周军教授
当前胆管肿瘤治疗已突破传统化疗局限，迈入精准与免疫治疗协同的新纪元。胆管癌一线治疗以免疫治疗为基准；二线则强调基于分子分型的精准治疗。未来，精准联合免疫治疗模式将持续探索，通过基因特征驱动的个体化精准免疫治疗，有望引领胆管癌诊疗进入以生物标志物为导向的精准治疗新纪元，实现临床获益更大化。
周军教授
基因检测是指导胆管癌精准靶向治疗的重要环节，请谢赣丰教授谈谈在临床实践中，如何基于不同的分子亚型，构建规范的分层检测策略，以实现胆管癌的个体化精准治疗，进一步优化患者预后生存结局？
谢赣丰教授
胆道恶性肿瘤具有显著的基因异质性。近年来，随着基因检测技术的发展，研究者们正在逐步揭示胆道恶性肿瘤的分子复杂性。FGFR、IDH、HER2等基因突变均可以导致胆道恶性肿瘤的发生及发展，其中不同的分子亚型可指导靶向治疗的选择研究显示，高达40%的胆管癌患者具有可靶向的基因突变7，其中，FGFR2基因融合或重排在肝内胆管癌的发生率为5.5%~12.5%88。晚期胆道恶性肿瘤患者也会出现HER2扩增或过表达，发生率在肝内胆管癌为8%，肝外胆管癌为5%~6%，胆囊癌为13.3%~14.8%8。针对上述常见的靶点，《胆道恶性肿瘤精准检测与分子诊断专家共识》进行了相关的共识制定：（1）FGFR2融合/重排是ICC的重要生物标志物，推荐肝内胆管癌（ICC）尽早常规检测FGFR2变异。FGFR检测方法包括FISH、RT-PCR、DNA-NGS、RNA-NGS等9。（2）IDH1突变是ICC的重要生物标志物，推荐不可切除/转移性ICC患者尽早常规检测IDH1突变。建议可采用一代Sanger/PCR检测，NGS也可以作为IDH1变异的检测手段9。（3）HER2高表达是胆道恶性肿瘤的重要生物标志物，推荐胆道恶性肿瘤患者常规IHC检测HER2。常规推荐IHC参考胃癌/乳腺癌标准检测HER2蛋白高表达。HER2++建议FISH或NGS值得关注的是，目前ESMO指南、NCCN指南、《中国肝内胆管癌精准检测专家共识》等均推荐胆管癌患者进行基因检测（IDH1的推荐等级为1A）10-12。其中，《中国肝内胆管癌精准检测专家共识》指出，IDH1突变是肝内胆管癌的重要生物标志物，强调肝内胆管癌患者、特别是小胆管型患者行IDH1突变检测的重要临床意义；推荐选择NGS法，可同时检出多种形式的IDH1突变位点。若NGS不可及，可采用Sanger法，但灵敏度有限12。因此，建议所有胆管癌患者在诊断后应尽早进行包含IDH1的基因检测。周军教授
胆道肿瘤基因检测对靶向治疗具有重要价值，IDH1、FGFR、HER2等基因变异与胆管癌发生发展密切相关。未来CSCO胆道专委会将重新评估精准检测策略，更新共识以强化NGS推荐，推动IDH/FGFR/HER2等基因检测，为个体化诊疗及预后改善提供更优技术支撑。
周军教授
艾伏尼布是一种针对IDH1突变的抑制剂，于2021年正式获得美国FDA批准。目前，艾伏尼布已被纳入NCCN、ESMO、CSCO等多项权威指南，为晚期胆管癌的治疗提供有力方案。请应杰儿教授结合相关研究谈谈，艾伏尼布在晚期胆管癌治疗中的临床价值？
应杰儿教授
13。2021年美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准艾伏尼布用于携带IDH1突变的既往治疗过的局部晚期或转移性胆管癌患者14。ClarlDHy是全球首个III期的胆管癌靶向治疗的研究，研究结果显示，艾伏尼布可显著延长OS（10.3 vs 5.1个月，HR=0.49，95%CI：0.34-0.70；P＜0.0001校正交叉治疗），且可助力患者改善生活质量、耐受性良好、可控可管理15。 ProvIDHe研究表明，接受艾伏尼布治疗的胆管癌患者中位无进展生存期（mPFS）为4.7个月，6个月和12个月的PFS率分别为40.1%和28.2%。mOS为15.5个月，6个月和12个月的OS率分别为80.3%和60%，进一步巩固了艾伏尼布的治疗潜力16。一项来自美国的真实世界研究，回顾性分析了接受艾伏尼布治疗的IDH1突变胆管癌患者的疗效和安全性。该研究表明，与未接受艾伏尼布治疗的IDH1突变胆管癌患者相比，接受艾伏尼布治疗的患者从确诊疾病开始的OS更长（mOS：25.3 vs 8.7个月）17。由此可见，艾伏尼布在晚期IDH1突变胆管癌治疗领域已积累了大量循证医学证据，鉴于此，国内外指南一致IA类推荐艾伏尼布用于治疗二线及以上的晚期IDH1突变胆管癌患者10-11,14。周军教授
艾伏尼布作为全球首个IDH1抑制剂，开创了胆管癌精准治疗新纪元。ClarIDHY研究证实艾伏尼布可有效控制肿瘤并显著延长患者生存期，且耐受性良好。真实世界ProvIDHe研究进一步验证其疗效，mOS和mPFS与临床试验高度一致，凸显其在真实场景中的治疗潜力，为IDH1突变胆管癌患者提供了更优的个体化治疗选择，推动精准医学实践发展。
周军教授
在胆管癌精准治疗的时代，艾伏尼布针对IDH1突变的患者已展现出独特的治疗潜力与临床获益。鉴于胆管癌复杂的分子生物学特征以及不断演进的治疗格局，更多有效的治疗方案值得探讨。请两位教授分别分享一下，艾伏尼布在胆管癌治疗中的未来前景？
应杰儿教授
从药物发展视角来看，IDH1突变相关靶向治疗在胆管癌二线及后线治疗中的疗效已得到明确验证，其临床价值具有重要的研究意义。然而，为实现更广泛人群的临床获益，未来需通过多维度探索扩大靶向药物的应用范围。
作为胆管癌的关键驱动基因，IDH1突变的功能机制仍需深入解析。需系统研究艾伏尼布治疗后肿瘤细胞的适应性变化规律，揭示其分子生物学特征及表观遗传学修饰特征，为治疗方案优化提供理论支撑。为进一步提升疗效，联合治疗策略的探索势在必行。在胆道肿瘤治疗领域，免疫治疗与化疗构成两大基石性治疗手段，因此艾伏尼布与化疗药物、免疫检查点抑制剂的联合应用具有重要探索价值。
谢赣丰教授
目前，艾伏尼布+度伐利尤单抗+吉西他滨/顺铂一线治疗局部进展期/转移性IDH1突变胆管癌患者的1/2期研究正在进行。期待研究在不久的将来取得积极结果，为局部进展期/转移性IDH1突变胆管癌患者提供一种新的、更有效的治疗选择。未来应通过精准的基因检测技术，筛选出可能从艾伏尼布治疗中获益的患者群体，同时密切监测治疗过程中的分子动态变化，及时调整治疗方案，以提高患者的生存获益与生活质量。
小结
目前，胆管癌治疗策略正逐步向精准靶向与免疫治疗方向演进。临床研究显示，约40%的胆管癌患者存在可干预的驱动基因变异，其中肝内胆管癌的IDH1突变发生率达6.5%-20%。艾伏尼布作为全球首个获批的IDH1抑制剂，大量循证医学证据已证实，其可显著延长患者生存期并改善预后，且安全性可控，为IDH1突变型胆管癌提供了重要的靶向治疗选择。未来需深化对肿瘤生物学特性的认知，完善动态监测体系，通过多通路协同阻断策略，实现协同抗肿瘤效应，最终推动治疗方案前移，为患者带来更优的生存获益，并为完善胆道肿瘤精准治疗体系持续添砖加瓦。
专家简介
- 周军 教授 -
北京大学肿瘤医院
北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任医师
北京清华长庚医院肝胆肿瘤科执行主任
CSCO胰腺癌专家委员会常委
CSCO胆道肿瘤专家委员会副主任委员
CSCO肝癌专家委员会委员
中国老年医学学会肿瘤分会副会长
中国人体健康科技促进会肿瘤化疗专委会副主任委员
中国研究型医院消化道肿瘤专委会青委副主委
中国研究型医院学会精准医学与肿瘤MDT专业委员会委员
中国医促会肿瘤免疫治疗学分会委员
北京健康促进会肝胆胰中青年专家委员会委员
- 应杰儿 教授 -
浙江省肿瘤医院
浙江省肿瘤医院肝胆胰胃内科科主任 主任医师
中国抗癌协会胃部肿瘤整合康复专委会主任委员
中国抗癌协会肿瘤靶向治疗专委会，结直肠癌专委会，营养治疗专委会，胃癌专委会委员
中国肿瘤临床协会（CSCO）理事，胃癌专委会和胆道肿瘤专委会常委，结直肠癌专委会和肝癌专委会委员
浙江省抗癌协会青年理事会副理事长
浙江省抗癌协会肿瘤转移专业委员会主任委员
浙江省医师协会肿瘤MDT专委会主任委员
浙江省抗癌协会肿瘤内科专委会副主任委员
浙江省医学会肿瘤营养与治疗学专委会副主任委员
浙江省医师协会肿瘤精准治疗专委会副主任委员
- 谢赣丰 教授 -
陆军军医大学第一附属医院（西南医院）
副主任医师、副教授、硕士研究生导师
重庆市中青年医学高端人才
中国临床肿瘤学会（CSCO）胆道肿瘤专家委员会 副主任委员兼秘书长
中国临床肿瘤学会（CSCO）肝癌专家委员会 委员
国际肝胆胰协会（IHPBA）转移性肝癌专委会 常务委员
北京癌防学会肝胆胰临床研究专委会 副主任委员
重庆市医学会肿瘤MDT分会 副主任委员
重庆市医学会肿瘤MDT分会肝胆胰肿瘤学组 组长
重庆市医学会肿瘤学分会 委员
重庆市医师协会肝癌专委会委员
先后多次获国家自然基金及重庆市自然基金资助。以通讯作者或第一作者发表Nature Communications、Advanced Science、Biomaterials、Cellular and Molecular Life Science等SCI论著20余篇。担任JCO中文版胆道肿瘤专刊副主编，Nature communications、CMLS等审稿专家。
参考文献：
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M-TIBSO-CN-202509-00011
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编辑：Selina
审校：Amaia
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来源：医脉通肿瘤科