摘要：祛铁治疗是输血相关铁过载的核心干预手段，旨在通过药物结合并清除体内过量铁，减轻器官毒性。其有效性依赖于早期启动、合理选药、动态监测，结合患者个体特征进行精准管理。以下是祛铁治疗的关键内容：

祛铁治疗是输血相关铁过载的核心干预手段，旨在通过药物结合并清除体内过量铁，减轻器官毒性。其有效性依赖于早期启动、合理选药、动态监测，结合患者个体特征进行精准管理。以下是祛铁治疗的关键内容：

一、铁螯合剂的选择与使用

1. 常用药物及特点

- 去铁胺（Deferoxamine）

- 机制：与游离铁和铁蛋白中的三价铁结合，形成复合物经尿液和胆汁排出。

- 用法：皮下或静脉缓慢输注（8-12小时/次），每周5-7天。

- 适应症：中重度铁过载，尤其需快速降低心、肝铁负荷。

- 副作用：局部注射反应（红肿）、视力/听力损害（长期高剂量）、过敏反应。

- 去铁酮（Deferiprone）

- 机制：亲脂性药物，优先穿透心肌细胞清除心脏铁沉积。

- 用法：口服，每日3次（75-100 mg/kg/d）。

- 优势：心脏祛铁效果显著，适用于心肌铁过载（T2

- 风险：粒细胞缺乏症（需每周监测血常规）、关节痛、胃肠道不适。

- 地拉罗司（Deferasirox）

- 机制：高选择性结合三价铁，通过粪便排泄，对肝脏铁清除效果突出。

- 用法：口服混悬液或片剂，每日1次（10-40 mg/kg/d）。

- 优点：依从性高，广谱祛铁（肝、心、内分泌腺）。

- 注意：肝肾毒性（定期监测肌酐、转氨酶），避免与抗酸药同服。

2. 药物选择策略

- 单药治疗：

- 轻中度铁过载（铁蛋白

- 儿童及青少年优选口服制剂（地拉罗司），减少注射痛苦。

- 联合治疗：

- 重度铁过载（铁蛋白>5000 ng/mL或心脏T2

- 肝脏铁负荷为主：地拉罗司联合去铁胺，重点降低肝铁浓度（LIC）。

二、治疗目标与剂量调整

1. 核心目标

- 生化指标：血清铁蛋白维持500-1000 ng/mL（儿童）或1000-1500 ng/mL（成人）。

- 器官铁浓度：

- 肝脏LIC20 ms。

- 功能改善：稳定或逆转心功能（EF≥50%）、肝功能（ALT正常化）、血糖控制（HbA1c

2. 剂量动态调整

- 初始剂量：根据地拉罗司（20 mg/kg/d）、去铁酮（75 mg/kg/d）或去铁胺（40 mg/kg/d）起始。

- 根据反应调整：

- 若铁蛋白3个月内下降>15%，维持当前剂量。

- 若铁蛋白无变化或上升，增加剂量（如地拉罗司至30-40 mg/kg/d）。

- 减量或停药：铁蛋白持续

三、治疗监测与副作用管理

1. 常规监测项目

- 实验室检查：

- 每3个月：血清铁蛋白、转铁蛋白饱和度、血常规、肝肾功。

- 每6个月：空腹血糖、甲状腺功能、性激素水平。

- 影像学评估：

- 每年MRI T2（心、肝），肝弹性成像（FibroScan）评估纤维化。

2. 副作用应对

- 粒细胞缺乏症（去铁酮）：

- 绝对中性粒细胞计数（ANC）

- 肾功能损害（地拉罗司）：

- 肌酐升高>33%基线值：暂停用药直至恢复，重新起始时减量。

- 视力/听力损害（去铁胺）：

- 定期眼科检查（视野、眼底）、听力测试，必要时换药。

四、特殊人群管理

1. 儿童与青少年

- 剂量计算：按实际体重调整（如地拉罗司10-30 mg/kg/d），避免剂量不足或过量。

- 生长发育关注：监测骨龄、性发育，必要时激素替代治疗。

- 心理支持：通过游戏化教育提高用药依从性，减少治疗抵触。

2. 妊娠与哺乳期

- 药物选择：妊娠期优先使用去铁胺（C级风险），禁用去铁酮（致畸风险）。

- 哺乳期：去铁胺可分泌至乳汁，建议暂停哺乳或换用地拉罗司。

3. 老年与合并症患者

- 肾功能不全：减少地拉罗司剂量（如10 mg/kg/d），监测尿蛋白。

- 肝功能异常：避免去铁酮（肝毒性风险），选择去铁胺或减量地拉罗司。

五、新兴疗法与辅助手段

1. 铁调素激动剂（Hepcidin模拟物）

- 机制：抑制肠道铁吸收及巨噬细胞铁释放，减少铁输入。

- 研究进展：PTG-300等药物临床试验显示可降低输血依赖患者的铁负荷。

2. 基因治疗与干细胞移植

- 地中海贫血：通过基因编辑（如CRISPR-Cas9）或异基因造血干细胞移植根治贫血，从源头消除铁过载风险。

3. 抗氧化辅助治疗

- 维生素E、N-乙酰半胱氨酸：减轻铁诱导的氧化应激，保护心肌和肝细胞。

六、治疗失败与耐药处理

1. 无效原因分析

- 依从性差：漏服药物（口服制剂）或注射不规律（去铁胺）。

- 铁负荷过重：超高剂量输血史（如年输入铁>10 g），需强化联合治疗。

- 药物抵抗：罕见，需排查基因突变（如铁螯合剂代谢异常）。

2. 应对策略

- 强化方案：去铁胺（静脉输注40-50 mg/kg/d，连续24小时）联合去铁酮（100 mg/kg/d）。

- 血浆置换或红细胞单采：紧急降低循环中铁负荷（仅限危重病例）。

#关税战十日谈#总结

祛铁治疗需贯穿输血相关铁过载的全病程，以铁螯合剂为核心，结合影像学与实验室监测动态调整方案。早期治疗可显著改善预后，而晚期患者需多学科协作处理并发症。未来，基因治疗与新型铁调素激动剂有望突破传统药物局限，为患者提供更高效、安全的祛铁选择。治疗成功的关键在于个体化用药、严格监测及患者教育，最终实现铁代谢平衡与器官功能保护。

来源：小凡谈健康