摘要:在血液系统疾病中,确实有部分疾病在治疗达到特定标准后,可在医生严密评估和指导下逐渐减量至停药,无需终身服药。但需特别强调:停药必须严格遵循医疗规范,绝不能自行判断或停药,否则可能导致病情复发、加重甚至危及生命。
在血液系统疾病中,确实有部分疾病在治疗达到特定标准后,可在医生严密评估和指导下逐渐减量至停药,无需终身服药。但需特别强调:停药必须严格遵循医疗规范,绝不能自行判断或停药,否则可能导致病情复发、加重甚至危及生命。
1. 慢性髓系白血病(CML)
慢性髓系白血病是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,主要依赖酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 治疗(如伊马替尼、达沙替尼等)。
停药核心标准:需达到 “深度分子学缓解(DMR)”—— 即血液中白血病细胞的特定基因(BCR-ABL 融合基因)水平极低(通常要求≤0.01%),且该状态持续至少 2 年以上。2. 急性淋巴细胞白血病(ALL,儿童 / 成人低危型)
急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的白血病类型,成人低危型也有较好预后,治疗以 “化疗” 为核心,分诱导缓解、巩固强化、维持治疗三个阶段。
儿童 ALL:完成全部化疗疗程(通常 2-3 年),期间持续处于 “完全缓解(CR)” 状态,且停药前复查基因、微小残留病(MRD)均为阴性。成人低危 ALL:需达到 “完全分子学缓解(CMR)”,并完成规范巩固治疗后,可在医生评估后停药,随访监测复发风险。3. 急性髓系白血病(AML,低 / 中危型)
急性髓系白血病是成人常见的急性白血病,低危(如伴有 t (8;21)、inv (16) 基因突变)、中危患者若治疗响应良好,有停药可能。
停药核心标准:通过化疗或 “化疗 + 靶向药”、达到 “完全缓解伴完全血液学恢复(CRc)”,且微小残留病(MRD)持续阴性至少 6-12 个月、;若接受异基因造血干细胞移植,移植后无复发且免疫抑制剂耐受良好,也可逐渐停用免疫抑制剂。4. 免疫性血小板减少症(ITP)
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病,因机体攻击自身血小板导致血小板减少,治疗以 “调节免疫” 为主(如糖皮质激素、丙种球蛋白、促血小板生成素等)。
停药核心标准:血小板计数持续稳定在安全范围(通常≥50×10⁹/L,无出血症状;若患者有出血风险因素,需≥100×10⁹/L),且停用药物后(如激素逐渐减量至停药),血小板水平仍能维持该状态至少 6 个月以上(即 “持续缓解”)。5. 真性红细胞增多症(PV,低危型)
真性红细胞增多症是一种骨髓增殖性肿瘤,因红细胞过度生成导致血液黏稠度增加,治疗目标是 “控制红细胞数量、降低血栓风险”,低危患者(无高血压、血栓史、年龄<60 岁)常采用 “放血治疗 + 低剂量阿司匹林”。
停药注意:PV 需长期随访,即使停药也需定期监测血常规、骨髓象及 JAK2 基因突变水平,警惕进展为骨髓纤维化或白血病。
6. 过敏性紫癜
过敏性紫癜是一种血管炎,多与感染、过敏相关,主要表现为皮肤紫癜、关节痛、腹痛,部分累及肾脏(紫癜性肾炎),治疗以 “对症支持 + 免疫调节” 为主(如抗组胺药、糖皮质激素)。
皮肤紫癜完全消退,关节痛、腹痛等症状消失,尿常规、肾功能持续正常(无蛋白尿、血尿),且停用药物(如激素)后随访 3-6 个月无复发(尤其是儿童患者,预后较好,多为自限性)。
停药注意:若合并紫癜性肾炎,需根据肾炎严重程度延长治疗和随访时间,部分患者可能需短期使用免疫抑制剂,待肾炎缓解后可逐渐停药。
来源:血液科岳主任一点号