摘要：2025年8月26日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals, Inc., NASDAQ: REGN）正式公布其RNA干扰（RNAi）药物Cemdisiran作为单药用于全身型重症肌无力（gMG）治疗的Ⅲ期临床试验的完整结果，数据显示，Ce

2025年8月26日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals, Inc., NASDAQ: REGN）正式公布其RNA干扰（RNAi）药物Cemdisiran作为单药用于全身型重症肌无力（gMG）治疗的Ⅲ期临床试验的完整结果，数据显示，Cemdisiran不仅显著优于安慰剂，其疗效甚至超过了与C5抗体Pozelimab的联合治疗方案，有望成为新一代高效、便捷且安全性更优的治疗选择！

该试验为一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，共190例抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG患者入组，随机分为三组：Cemdisiran单药组（每12周皮下注射600mg）、Cemdisiran与Pozelimab联合组（每4周皮下注射200mg + 200mg）以及安慰剂组。三组患者通过对比初始治疗前的身体日常活动评分（MG-ADL量表评分）与治疗第24周时的评分，以评估药物对患者的改善情况。

临床结果显示：Cemdisiran单药组降低4.52分，联合组降低3.96分，安慰剂组降低2.22分。该数据意味着，仅Cemdisiran单药就能显著改善患者的活动功能！Cemdisiran单药治疗差异达-2.30分（p=0.0005），优于目前已上市的所有C5抑制剂类药物的数据。

进一步分析显示，76.6%的单药组患者实现MG-ADL评分改善≥3分，48.4%的患者QMG评分改善≥5分。在抑制补体C5合成的数据方面，单药治疗可实现74%的补体活性抑制，联合用药则接近完全抑制（99%）！

Cemdisiran的作用机制是通过RNA干扰技术，在肝脏内部精准地抑制补体因子5（C5）的mRNA翻译，从而从源头上减少C5蛋白的合成。

再生元总裁George D. Yancopoulos博士强调：“Cemdisiran有望成为‘best-in-class’疗法，我们相信其每季度一次给药的便捷性和卓越的安全性，将重新定义gMG治疗标准！”再生元公司计划于2026年第一季度向美国FDA提交上市申请。

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性但致命的自身免疫性疾病，主要症状表现为眼睑下垂、复视、说话、吞咽、呼吸和行走困难。目前针对gMG的药物治疗大多是通过“抑制补体”改善患者活动能力、抑制病情恶化速度，但并不治本！以色列科研机构目前正在积极探索前沿生物技术用于重症肌无力的治疗，其中干细胞疗法和基因疗法已经相当成熟：

干细胞疗法

以色列研究人员开发了基于全能或多能间充质干细胞（MSCs）的细胞治疗方法，这类特殊筛选的干细胞具有免疫调节和抗炎特性，可以通过调节异常免疫反应、抑制自身抗体产生及促进神经肌肉修复等机制改善病情。

基因疗法

以色列基因治疗团队通过利用载体递送技术，如AAV病毒载体，输送能够抑制特定自身抗体生成或表达保护性蛋白的基因，以从根源上阻断疾病进展！目前他们成功对特定细胞或抗体生成关键通路进行“基因干预”，可能为患者提供一次性、长效的治疗选择！

来源：以色列马诺医疗