摘要：一种曾经让孩子活不过童年的绝症，如今，一个新生儿患者的预期寿命竟能达到65岁——这是刚刚斩获“美国诺贝尔奖”的医学奇迹！

一种曾经让孩子活不过童年的绝症，如今，一个新生儿患者的预期寿命竟能达到65岁——这是刚刚斩获“美国诺贝尔奖”的医学奇迹！

就在刚刚过去的9月11日，全球生物医学界的顶级荣誉——被誉为“美国诺贝尔奖”的拉斯克奖（Lasker Awards）公布了获奖名单。其中，分量最重的临床医学研究奖，颁给了一款名为 Trikafta 的药物和它背后的三位英雄科学家：迈克尔·威尔士、赫苏斯·冈萨雷斯和保罗·内古列斯库。

他们，用三十年的时间，为一种叫做“囊性纤维化”（Cystic Fibrosis, CF）的残酷遗传病患者，硬生生从死神手里抢回了数十年的人生。

一、从40岁魔咒到活到65，这不是续命，是还给他们本该拥有的人生

你可能对“囊性纤维化”这个名字感到陌生，但对患者而言，它是一场从出生就开始的噩梦。

简单说，这是一种基因缺陷病。患者体内的黏液会变得异常粘稠，像胶水一样糊满肺部、肠道和胰腺。他们的每一口呼吸都异常艰难，时刻面临着致命肺部感染的威胁，消化系统也一塌糊涂。

在过去：

上世纪30年代，患儿大多夭折于童年。

即便到了2010年，患者预期寿命中位数也徘徊在40岁以下，这是一个笼罩在所有家庭头上的“40岁魔咒”。

然而，Trikafta的出现，像一道光，瞬间撕裂了这片黑暗。

它的效果有多颠覆？数据说话：

如今，一个在2020年后出生并能用上这款药的CF新生儿，预期中位生存年龄，是65岁！

这是一个从“夭折”到“基本活到正常退休年龄”的天壤之别。它意味着患者们终于可以像普通人一样，去规划自己的人生，去上大学、去工作、去恋爱、去环游世界，去拥抱一个曾经连做梦都不敢奢望的未来。

这已经不是简单的“续命”，而是科技把被病魔偷走的人生，堂堂正正地还给了他们。

二、一把“坏掉的门锁”：这个病到底有多磨人？

要理解这款“神药”有多牛，我们得先搞懂这个病到底是怎么回事。

在我们的细胞表面，有一种叫CFTR的蛋白质，它就像一扇“离子门”，负责控制盐分和水分进出细胞，保持我们体内黏液的清澈和湿润。

而囊性纤维化患者，就是因为基因突变，导致这扇“门”出了两个致命问题：

1、门没装对地方：大部分有缺陷的“门”压根就没能被安装到细胞表面，而是被卡在细胞内部的“生产车间”里。

2、锁芯生锈卡死：少数几扇侥幸装上去了的“门”，它的“锁芯”也是坏的，根本打不开。

结果就是，细胞内外的“交通”瘫痪，黏液失去水分，变得粘稠如浆糊，悲剧就此开始。

三、三位大神接力，一场持续30年的科学长跑

面对这把“坏锁”，三位科学家上演了一场史诗级的科学接力。

第一棒：探路者——迈克尔·威尔士

他像一位基础物理学家，花了十几年时间，第一个搞清楚了这扇“门”到底是怎么坏的，并且在实验室里证明：这扇坏掉的门，有被修复的可能！ 他的研究，为后续的药物研发指明了方向，是整场战役的理论基石。

第二棒：铸剑师——赫苏斯·冈萨雷斯

有了理论，怎么找到能修锁的“钥匙”呢？传统方法像大海捞针，一天只能试几把。而冈萨雷斯，他不做“捞针工”，他直接发明了一台“超级磁铁”，开发了一套高通量筛选系统，能像雷达扫描一样，一天测试数万种化合物（潜在的“钥匙”），效率提升了上万倍！

第三棒：掌舵人——保罗·内古列斯库

手握“超级磁铁”，内古列斯库带领团队开始“寻宝”。他精准地定义了要找的两种“钥匙”：

校正剂 (Corrector)：负责把那些卡在“车间”里的坏门，给“扶正”并“安装”到细胞墙上。

增强剂 (Potentiator)：负责给装好的门“上润滑油”，让生锈的锁芯能顺利打开。

最终，他们找到了一个由“两个校正剂+一个增强剂”组成的黄金组合，这就是Trikafta。这套“组合拳”能解决绝大多数CF患者的根本问题。

从一个基础的科学发现，到一个革命性的筛选工具，再到一个精准的药物组合，Trikafta的诞生，是人类智慧与协作的完美胜利。它告诉我们，现代医学的进步，从来不是单打独斗，而是一场跨越几十年的宏大接力。

今天，我们为Trikafta的胜利而欢呼，更是为人类用智慧和毅力对抗命运的不屈精神而喝彩。每一个微小的科学进步，都在为人类的未来点亮一盏明灯。

向伟大的科学家们致敬！

参考文献：

1、Lasker Foundation. (2025). Awards. Retrieved from [拉斯克奖官方网站]

2、Lanese, N. (2025, September 12). Breakthrough cystic fibrosis drug that extends life by decades earns its developers a $250,000 'American Nobel'. Live Science.

3、Sorscher, E. J. (2025). A Triumph of Rational Drug Design for Cystic Fibrosis. The New England Journal of Medicine.

来源：徐德文科学频道