摘要：siRNA药物，利用基因技术制备，以核酸为靶点，通过调控蛋白翻译过程，有望从源头攻克遗传缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病及癌症等难治之症。凭借高特异性、短开发时间、低生产成本、持久疗效等优势，siRNA药物正引领生物医药领域迈向新蓝海。

转自：美迪西Medicilon

siRNA药物，利用基因技术制备，以核酸为靶点，通过调控蛋白翻译过程，有望从源头攻克遗传缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病及癌症等难治之症。凭借高特异性、短开发时间、低生产成本、持久疗效等优势，siRNA药物正引领生物医药领域迈向新蓝海。

然而，siRNA药物的研发并非坦途，面临诸多挑战：如何科学设计siRNA以确保其高效性和特异性？如何优化siRNA药物的化学修饰和递送系统，提高细胞摄取效率？如何高效、准确地评价siRNA药物的体外药效，确保在复杂的生物体内环境中发挥预期效果……

为了助力医药同仁开展siRNA药物的创新研发，美迪西特邀生物部高级研究员 李恒 博士，于12月4日带来直播《解码siRNA：药物设计优化策略与体外药效评价精讲》，将围绕以下四大核心内容进行深入讲解：

siRNA药物的发展与作用机制：全面梳理siRNA药物的发展历程，并剖析siRNA如何通过精确调控基因表达实现治疗目的。

siRNA药物的设计与优化策略：分享siRNA设计的核心规则与化学修饰策略，并阐述当前热门的递送系统

siRNA药物体外药效评价的难点与对策：直击siRNA药物研发中的关键痛点，详细介绍siRNA体外药效评价的常用方法，并深入探讨评价过程中可能遇到的难点及其应对策略。

12月4日19:00，美迪西视频号直播间，邀您与李恒博士一同探索siRNA药物研发的要点和难点，为推动生物医药产业的发展贡献智慧和力量！敬请期待！

讲师介绍

李恒 博士

美迪西生物部高级研究员

本科毕业于中国药科大学，后到中国科学院上海药物研究所药理学专业硕博连读并以第一或共一作者身份发表6篇SCI文章，参与发表4篇。现担任美迪西生物部任高级研究员。目前主要承担（1）细胞株的构建，利用CRISPR技术帮助国内外客户成功构建功能完全的敲除细胞株；(2)小核酸的设计与体外生物学活性评价，帮助客户从头设计小核酸以及后续的修饰，并对体外生物学活性进行验证，筛选出功能良好的小核酸。

美迪西（股票代码：688202.SH）成立于2004年，总部位于上海，致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程，服务涵盖医药临床前新药研究的全过程，包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2024年6月底，美迪西已为全球超2000家客户提供药物研发服务，参与研发完成的新药及仿制药项目已有490件IND获批临床，与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野，聚力中国创新，为人类健康贡献力量！

来源：新浪财经