摘要：当前，我国医药创新成果丰硕，一批具有国际竞争力的创新药相继问世。然而，与创新药研发的“高速发展”相比，其在基层医疗机构的落地应用却显得“步履蹒跚”。创新药下沉基层，不仅是扩大药品可及性的问题，更是实现分级诊疗的关键一环。破解这些难题，需多方协同、综合施策。

近日，《医疗卫生强基工程实施方案》获审议通过。方案旨在强化基层医疗卫生服务功能，提升群众就近就医保障能力。

当前，我国医药创新成果丰硕，一批具有国际竞争力的创新药相继问世。然而，与创新药研发的“高速发展”相比，其在基层医疗机构的落地应用却显得“步履蹒跚”。创新药下沉基层，不仅是扩大药品可及性的问题，更是实现分级诊疗的关键一环。破解这些难题，需多方协同、综合施策。

为此，瞭望智库举办“谋篇‘十五五’，迈向健康中国2030”课题研讨会，邀请医疗机构、医药企业的代表和专家学者开展深度研讨。这是瞭望智库2025年以来连续第五次举办创新药政策研讨会。本次会议聚焦“创新药下沉基层”这一核心议题，就基层医疗能力建设、基本药物目录调整等关键议题展开了深入讨论。瞭望智库理事长卞卓丹出席研讨会并致辞，瞭望智库行业政策研究室总监郑文萍主持研讨会。

文｜李良辰 瞿依贤（特约）

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基本药物目录（下称基药目录）调整事关基层用药保障的核心。当前基药目录更新相对滞后，与临床实践存在一定程度的脱节，亟需建立科学动态的调整机制，让经过验证的创新药及时惠及基层患者。

会上，北京大学肿瘤医院大内科主任朱军以淋巴瘤治疗为例，指出近二十年创新药涌现和可及性的提高显著提升了患者五年生存率，从2000年的37.2%提高到2024年的74.2%。他强调，在“大病不出县”的分级诊疗实践下，肿瘤治疗需要规范化发展，通过国家基本药物目录实现治疗方案从上级医院到县域用药的相对协调统一，逐步提高县域肿瘤治疗水平。

朱军建议，基药目录的调整应定期“腾笼换鸟”，将经临床验证能“治愈”或显著延长生存期的创新药纳入基药目录，移出临床实际应用有限、有副作用的药品。同时，基药目录调整应“量力而行、循序渐进”，基于医保基金承受能力，推动老百姓用上好药、新药。

北京协和医院药剂科主任张波认为，基药目录应更注重药品的临床价值和疾病谱的覆盖程度，不断扩大覆盖疾病的种类，包括慢病、传染病、儿童病和罕见病等。基药的遴选应基于高质量临床研究证据，从循证的角度，选择临床价值大、指南地位高或同类药品中疗效最优的药品。

张波表示，卫健部门正在推动基层医疗机构药品目录联动和遴选技术标准的制订。聚焦医联体，以医联体牵头医院为依托，在社区卫生服务中心、乡镇卫生院等医联体成员单位内形成区域范围内统一药品目录。江苏等地的医联体建设试点提供了一些经验，值得借鉴。

中国人民解放军总医院第一医学中心神经外科博士郎胜坤从外科视角表示，许多辅助用药疗效不确凿却占用医保基金，应尽早剔除出目录，腾出空间支持价值明确的创新药。他建议对用法复杂的新药暂缓下沉，优先推广基层易掌握的药品，将基层援助经历作为医师晋升条件，通过“援疆援藏”式机制带动基层用药能力提升。

9月4日，国家卫生健康委在官网公开表示，在前期调研和专家研讨的基础上，形成《国家基本药物目录管理办法（修订稿）》，适时发布。修订稿在原有基础上，完善了国家动态遴选调整机制，优化了国家基本药物调入、调出的评价标准等，为科学调整目录奠定了较好的基础。

国家卫生健康委还表示，在目录调整过程中组织专家进行论证，根据药品临床应用实践、药品标准变化、药品新上市情况等，科学、规范、有序调整国家基本药物目录。

传染病防控与慢性病管理是基层医疗的重点工作，创新药早诊早治对降低疾病传播风险、改善患者预后具有重要意义。与会人士建议，需要加强基层检测能力建设，完善分级诊疗机制，让创新药在基层发挥更大作用。

首都医科大学附属北京佑安医院感染综合科主任医师李侗曾强调，以流感为例，传染病的早期诊断与治疗是阻断其社会传播的关键。他表示，尽管流感抗原检测的准确性有限，核酸检测在基层医疗机构又难以普及，但新兴社会化上门检测服务为破解这一难题提供了可能。这为实现分级诊疗创造了有利条件，使得大部分流感病例能够在社区层面得到有效解决。

李侗曾呼吁，在药物选择上，应从综合性价比而非单一价格维度进行考量。他建议将起效迅速、服用便捷且作用机制明确的新型抗病毒药物纳入国家基药目录。比如，有些创新药单次服用能显著降低家庭内部的传播风险，以更低的总体社会成本实现高效的疾病防控。

北京大学肿瘤医院乳腺肿瘤内科主任医师姜晗昉表示，“肿瘤已经成为一个慢性病，配药是非常重要的一环”，长期便捷用药是治疗成功的关键。以其科室为例，超六成患者来自外地。她认为若能推动利于基层使用剂型下沉，如皮下注射等，让病情稳定患者在当地获取维持治疗药物，既能极大方便患者，也能为大型三级医院减负。

同时，姜晗昉强调创新药是柄“双刃剑”，提升其可及性须与严格规范使用并行。她建议，实现这一目标的关键是依托医联体建设，建立一套清晰管理机制：明确各级医院的处方权限，并由上级医院审核指导下级医院的用药方案，为基层用药安全提供制度保障。

首都医科大学附属北京胸科医院肿瘤中心副主任刘喆认为，基药目录调整既要审慎、给创新药上市后再评价留出周期，也应抓住当前肿瘤治疗领域进展的良机。他认为，以ALK阳性肺癌为代表的部分肿瘤治疗已取得突破性进展（PFS超五年），实现“慢病化”。同时，针对ALK、EGFR等多个靶点的药物市场竞争充分，为优化基药目录创造了绝佳时机。他建议，遴选药物应遵循“广谱、优异、公平”三大原则，优先遴选那些适应症广泛、临床证据扎实的药物。在药物下沉方面，核心是保证质量而非盲目推广，应在医联体框架下，通过国家政策指导肿瘤专业知识规范化普及，避免创新药物在基层的滥用。

构建可持续的基本药物制度需要统筹公平与效率，在有限资源下实现药品可及性的最大化。这需要明确制度约束条件，建立科学的遴选机制，完善配套保障措施。

国家卫生健康委卫生发展研究中心研究员孙强指出，医改的过程是一个在公平和效率之间不断调整的过程。现在要实现全民医疗覆盖，需要更多考虑公平性的问题，“现在所做的改革，不管是整合型医疗服务体系的改革，还是强基工程，都在往公平性上发力”。

孙强强调，基药事关公平，不是解决一小部分人的医疗用药需求，而是解决一大部分人的医疗服务，比如慢病。此外，基药还涉及支付、供应、基层诊疗能力三大系统性问题。比如，一些抗肿瘤的创新药，使得肿瘤成了慢性病，患者希望在基层用上这些药，但基层的医生不一定有积极性用、有能力用。

孙强建议，通过县域医共体打包支付、中心药房建设、药师培训，提升基层医疗卫生机构的服务能力。他强调，应加强创新药临床使用监测，提供基层适用性的证据。

北京大学医药管理国际研究中心副主任韩晟强调，当前的基药制度要在公平与效率的平衡中更关注公平性方面，着力保障患者获取药品的机会公平。他呼吁建立以临床需求为基础的遴选机制，基于疾病负担、循证证据和资源约束条件综合决策。他指出，基药制度能否切实发挥作用，除了目录之外，还要看能否在未来通过配套的公共政策降低药品市场的制度性交易成本。

在研讨会总结发言中，瞭望智库理事长卞卓丹表示，创新药下沉涉及目录调整、支付改革、基层能力、商业保险等多维度协同。在新时代背景下，探索医疗保健领域多方共赢的路径至关重要——健康人口不仅是社会发展的核心资源，也是经济可持续增长的基础，创新药的可及性与使用效率直接影响社会生产力的再造。

面对“十五五”规划与“健康中国2030”战略交汇的关键五年，卞卓丹呼吁通过系统性政策协同与行业合力，推动创新药真正惠及基层，构建更加公平、高效、可持续的医疗卫生体系，为实现更高水平的全民健康福祉贡献力量。

来源：瞭望智库一点号