摘要：在全球医药市场蓬勃发展的今天，药品准入已成为连接患者与药物的关键桥梁。药品准入是指药品在进入市场之前，需经过一系列严格的评估和审批流程，以确保其质量、安全性和有效性。
在全球医药市场蓬勃发展的今天，药品准入已成为连接患者与药物的关键桥梁。药品准入是指药品在进入市场之前，需经过一系列严格的评估和审批流程，以确保其质量、安全性和有效性。
全球范围内，各国药品准入规则和流程虽存在差异，但核心目标一致，即保障公众用药安全、促进创新研发、维护市场秩序。药品准入的重要性不言而喻，它直接关系到患者能否及时获得有效治疗，影响药企的市场竞争力和商业价值。
对于患者而言，药品准入意味着能够以合理的价格获得安全、有效的治疗药物，满足自身的医疗需求。对于药企来说，药品成功准入是其产品进入市场、实现商业价值的关键一步，也是提升企业品牌形象和市场地位的重要途径。
在全球医药产业快速发展的背景下，药品准入已成为医药企业战略布局的制高点，其复杂性和重要性愈发凸显，值得我们深入探讨和关注。
01
审批鸿沟：
为何同一药物在不同国家情况迥异
一款治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma在美国获批上市后定价212万美元，创下全球最贵药物纪录。然而，直至今日，这款“救命药”仍未进入全球大部分发展中国家。默沙东的HPV疫苗被誉为“癌症预防里程碑”，但自2006年在美国上市后，时隔十年才进入中国市场……同一款药物为何在不同国家情况不同？答案藏在全球药品审批体系的“鸿沟”之中。
全球主要药监机构的审批逻辑存在本质差异。
美国FDA以“临床价值优先”著称，重点评估药物的安全性和有效性，经济性评估由市场自行调节。而英国NICE（国家健康与护理卓越研究所）则要求药企同时提交成本效益分析，导致多款抗癌药因“性价比不足”被拒——例如奥拉帕利（卵巢癌药）在英国被限制使用人群。
这种差异直接导致药物上市的时间差。
药企的“市场选择策略”进一步加剧鸿沟。
根据2023年IQVIA数据，一款新药在欧美市场的平均回报率是新兴市场的6倍以上。因此，大部分药企常优先申报高收入国家或地区，再考虑低收入国家。例如吉利德的丙肝药索磷布韦（Sovaldi），2013年在美国上市后，到2015年通过专利授权在印度生产仿制药，定价仅为原研药的1%。
02
破局之道：
从「单一市场」到「全球网络」的协作实验
全球药品准入长期面临市场割裂、监管壁垒与假药泛滥等挑战。传统“单一市场”模式下，药企受限于地域化运营和分散的临床体系，难以实现资源高效配置。例如，2023年中国创新药License-out金额超350亿美元，但跨区域团队协作低效、海外临床数据割裂等问题仍制约发展。面对这一困局，构建“全球网络”协作模式成为破局关键。
监管体系的碎片化长期阻碍药品全球流通，主要表现为各国审批标准不一、重复监管程序、供应链复杂化等问题。国际人用药品注册技术协调会（ICH）通过制定统一的科学和技术指南，推动欧盟、美国、日本等主要市场在药品临床试验、数据提交等环节的协调。例如，ICH的E5指南要求跨国药企提交"桥接研究"数据，减少重复试验，使同一药品在不同地区的审批时间缩短30%以上。
中国与东盟的监管互认协议则更具示范意义。广西药监局与马来西亚、老挝等国签署协议，共建传统药物研究基地和数字化供应链平台。在药材标准互认方面，双方共同制定三七、肉桂等药材的检测标准，实现跨境免检；在监管人才培训方面，中国为东盟国家提供GMP检查员培训，推动检查标准趋同。这背后是中国将ICH指导原则100%转化，并积极加入国际药品认证合作组织（PIC/S），推动质量标准与国际接轨的结果。
03
从患者角度出发：
点亮患者希望之光
从患者视角来看，药品准入最直观的意义在于用药可及性。
在幅员辽阔的非洲大陆，一些地区医疗资源匮乏，很多基础疾病药物都难以获取。但近年来，通过世界卫生组织推动的药品预认证等准入机制提升了药品可及性。例如复星医药的注射用青蒿琥酯（商品名：Argesun），通过WHO预认证，成为非洲多国治疗重症疟疾的一线用药。该药物因 “一步配制” 创新，显著提升了非洲偏远地区的救治效率。在欧美发达国家，针对一些罕见病，如囊性纤维化，美国生物技术公司福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）的Trikafta通过 FDA 的优先审批、快速通道和突破性疗法资格，缩短了上市周期，从申请到获批仅3个月。相关特效药经严格准入后迅速投入市场，改变了患者以往无药可医的困境。
药物经济性也是患者极为关注的方面。
以美国为例，2022年的《通货膨胀削减法案》赋予联邦医疗保险（Medicare）药品价格谈判权后，默沙东的2型糖尿病药物Januvia（西格列汀）成为首批谈判对象。2024年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布，Januvia的30天用量价格从527美元降至113美元，降幅高达79%，极大地减轻了用药经济负担，提高了用药依从性。在印度等国家，政府通过药品价格管控准入政策，让仿制药在保证质量的前提下，以极低的价格供应市场，使得广大中低收入患者也能用得起慢性病治疗药物。
04
聚焦药企发展：
药企创新与拓展的密码
对于药企而言，药品准入也影响着药企的品牌塑造。
在日本市场，药品准入极为严格，能通过准入的药品往往被市场和患者高度认可。日本GMP和美国及众多欧洲国家一样，执行cGMP，也就是动态药品生产管理规范，强调现场管理，要求企业整合最新科技并建立持续改进的文化。MAH（上市许可持有人）必须是日本境内实体，且需设立“三人体系”（总经理、质量保证主管、安全控制主管），确保全周期责任落实，需独立承担药物警戒（GVP）与风险管理职责，包括不良反应监测与召回响应。在临床试验的本土化要求方面，日本要求进口药品的临床试验需包含日本人群数据，以验证种族敏感性差异。若违反《药事法》可能导致刑事指控，PMDA（日本药品和医疗器械综合机构）可强制要求企业暂停销售或召回产品，且需公开处理进展以维护公众信任。
在全球竞争中，药品准入表现优异，能让药企在专业领域赢得声誉，吸引合作伙伴，为长期发展奠定基础。
中国GMP经过多次修订，已符合国际先进水平，在硬件设施（如自动化生产线、洁净厂房）上已达到或部分超越国际标准，随着智能化改造、绿色技术标准推广及监管体系垂直化改革，中国GMP在高端制药领域与国际顶尖水平差距很小。
2025年2月，国家药监局就《出口药品生产监督管理规定（征求意见稿）》再次公开征求意见，体现了监管从国内生产环节向国际市场延伸的趋势，确保药品在出口前的生产、储存和运输环节均符合GMP要求。同时，新规要求制药企业按照进口国（地区）的标准调整生产工艺、质量标准和包装标签，并接受GMP符合性检查。虽然增加了制药企业的合规成本，但有助于制药企业提升国际市场竞争力，获得更多出口机会。监管层释放出提升自身硬实力，对齐国际标准，参与全球竞争的明确信号，护航中国药企参与全球竞争，促进中国GMP体系与境外药品监管体系的对接。
随着全球药品需求结构持续变化，监管机构、药企与患者群体的协同进化将成为行业发展的核心驱动力。通过深化数据互认、优化临床试验设计、完善全球定价策略，构建更国际化的药品准入体系，方能真正实现 "以患者为中心" 的全球健康目标。
来源：佑信医管
