摘要：这位掌舵FDA生物制品审评与研究中心（CBER）八年的关键人物，在Robert F. Kennedy Jr.入主联邦医疗系统后选择离开，暴露出新政府对疫苗政策的根本性质疑。华尔街分析师Mani Foroohar更是直言“如果你现在要成立生物技术公司，千万别碰疫

医学博士Peter Marks的突然请辞，如同投掷在生物医药界的深水炸弹。

这位掌舵FDA生物制品审评与研究中心（CBER）八年的关键人物，在Robert F. Kennedy Jr.入主联邦医疗系统后选择离开，暴露出新政府对疫苗政策的根本性质疑。华尔街分析师Mani Foroohar更是直言“如果你现在要成立生物技术公司，千万别碰疫苗”。

与此同时，Marks在任期中大力推动的另一个重要治疗领域——细胞与基因疗法——行业，也正面临重大冲击，力排众议为病患谋益的监管智慧或将难以维系。

Marks的离职并非FDA高层首次更迭，但其引发的震荡尤为剧烈。对生物医药界而言，这位监管老将的离去，不仅意味着失去了一位关键盟友，更意味着一个时代的终结。

01

监管艺术

"在科学前沿，我们注定要与不确定性共舞。"Marks在离任前最后一次公开演讲中坦言。

相较于成熟的小分子药物，基因与细胞等先进疗法更需要监管机构"手把手指导"，而Marks正是该领域"加速器"，事实也确实如此。

2017年，他推动首个CAR-T疗法Kymriah上市，改写血液肿瘤治疗史；同年，美国首个基因疗法Luxturna获批上市；2023年批准全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy，将诺贝尔奖成果转化为临床现实；2024年突破性放行首款实体瘤细胞疗法Amtagvi。

Marks选择相信早期数据对罕见病患者的生命价值，他本人曾坦言："科学前沿难免犯错，关键是在收益、风险和不确定性间找到平衡。"

其首创的INTERACT早期沟通机制、平台指定制度，将基因疗法平均审评周期缩短30%，更顶住压力两次特批Sarepta争议性基因药物Elevidys。这种"风险加权"的监管智慧，正是监管艺术的最佳注脚。

"每个细胞治疗公司都在紧盯FDA政策窗口期。"再生医学联盟副主席Stephen Majors强调："早期沟通机制对加速研发至关重要。尽管新政府口头支持创新，但疫苗政策引发的监管余震已让部分受访企业推迟了管线进展。”

而随着Marks的离职，三项关键改革也命悬一线：

去年，Marks曾表示CBER需要扩充编制，如今现实却背道而驰。裁撤重点集中在传播、政策和运营部门，但这些"非核心"部门实则支撑着整个监管体系运作。在先进疗法审批本就人手不足的背景下，这场监管风暴的余波或将持续震荡整个生物医药生态。

但也有乐观的评价。花旗分析师在一份报告中表示，他们不认为Marks的离开会迎来一个新的监管不确定性。尽管如此，分析师们还是承认了Marks在细胞和基因疗法的调控政策中发挥的关键作用。

Jefferies分析师Andrew Tsai团队发布的客户报告中亦释放出积极信号。Tsai援引Marks辞职信中的表态，CBER始终恪守"对公共卫生优先事项的坚定承诺"，致力于"开发治疗遗传性与获得性罕见病的细胞与基因疗法"。并将持续深化与开发者的沟通，并"积极探索监管范式变革，以加速直接施用的基因组编辑产品获批"。

分析人士认为，在新一届政府中，联邦机构的领导层发生变动是很自然的，FDA知道如何保持批准标准的连续性。但这一切努力能否在其继任者任内延续，抑或遭遇重大挫折，仍是悬而未决的命题。

02

行业海啸

随着Marks离去叠加FDA大规模裁员，细胞与基因治疗的发展轨迹岌岌可危。对本就面临管线终止、裁员潮、融资困境的生物技术行业而言，这无异于雪上加霜。

二级市场最先崩盘。CRISPR Therapeutics股价暴跌8%；基因编辑新锐Beam、Verve市值蒸发12%；Allogene等细胞治疗龙头普遍下跌6%。

基因治疗初创公司Siren Biotech首席执行官Nicole Paulk在社交平台平台疾呼："必须在30天内让Marks复职！保护治疗产品办公室主任Nicole Verdun就是保护行业未来百年！"行业组织BIO首席执行官John Crowley也担忧："FDA经验丰富的领导者流失将侵蚀科学标准，影响变革性疗法的开发。"

但Foroohar认为，鉴于Marks在辞职信中严厉批评肯尼迪的政策，复职可能性"微乎其微"。

前FDA局长Scott Gottlieb用"叠叠乐效应"预警FDA的裁员：Marks离职如同抽走顶层积木，而新政府裁减3500名FDA员工的举措，正在掏空机构中层——负责行业协商的关键团队遭集体解雇，PDUFA法案根基动摇。更严峻的是，细胞与基因治疗审查本就面临人员缺口。

03

悬而未决的未来

4月1日，FDA正式宣布任命Scott Steele博士为CBER代理主任。这位普林斯顿大学分子生物学博士自2022年末起担任CBER高级全职顾问，其FDA官网披露的简历显示，他曾在国立卫生研究院接受遗传学博士前培训直至1998年。

Foroohar勾画出两种未来图景，继任者若来自CBER内部（如新任代理主任Scott Steele），现有政策或维持稳定。如果不是，政治任命者可能会收紧加速审批，或走向另一极端的"尝试权"模式（患者可以绕过FDA的审批程序，直接获取并使用这些未批准的试验性药物），后者虽短期利好但会埋下信任危机。

这场监管地震的震级或许远超预期。当Marks在离职信中写下"科学精神不应为政治妥协"时，他守护的不仅是审评标准，更是一个产业黄金时代的最后尊严。生物医药创新的天平，正在监管理想与现实政治间艰难摇摆。

参考文章：

For struggling cell and gene therapy field, Peter Marks' FDA exit adds even more uncertainty；fiercepharma

来源：新康界