摘要：“医生，我听说骨髓移植是治疗白血病的唯一办法？”“孩子得了白血病，是不是一定要移植才能活下来？”几乎每天，血液科诊室都会收到类似的提问。今天，我们就来聊聊这个让患者和家属纠结的“骨髓移植”——它到底是白血病的“救命稻草”，还是所有人的“必选项”？
“医生，我听说骨髓移植是治疗白血病的唯一办法？”
“孩子得了白血病，是不是一定要移植才能活下来？”
几乎每天，血液科诊室都会收到类似的提问。今天，我们就来聊聊这个让患者和家属纠结的“骨髓移植”——它到底是白血病的“救命稻草”，还是所有人的“必选项”？
白血病分为急性和慢性，而急性白血病又包括淋巴细胞型和髓系型。不同分型、不同危险分层的患者，治疗方案可能截然不同。
比如，早期急性早幼粒细胞白血病（APL）通过靶向药+化疗的治愈率已超过90%；某些低危B急淋患儿，单纯化疗的长期生存率也能达到80%以上。骨髓移植并非所有人的起点，而是特定阶段的“终极武器”。
骨髓移植的核心逻辑是：用健康的造血干细胞“重建”患者的免疫和造血系统。它最适合两类患者：
化疗效果不佳或复发的患者如果多次化疗后白血病细胞仍残留（即MRD阳性），或短期内复发，说明自身造血系统难以“改邪归正”，需借助健康供体的干细胞“重启”。高危基因或染色体异常的患者
例如费城染色体阳性急淋、TP53基因突变等，这类白血病本身对化疗耐药性强，移植是更优选择。
划重点：移植不是“越早越好”，需综合评估基因、年龄、脏器功能等因素。有些患者先通过CAR-T细胞治疗清除肿瘤负荷，再桥接移植，反而能提高成功率。
一位年轻患者曾问我：“移植后头发掉光、浑身溃烂，值得吗？”我的回答是：“如果治愈希望超过50%，且其他方案成功率不足20%，冒险是值得的。但若本身病情稳定，可能不需要赌上全部生活质量。”
靶向药针对特定基因突变（如FLT3、BCR-ABL）的抑制剂，可精准杀灭癌细胞；免疫治疗CAR-T细胞疗法通过改造患者自身T细胞，实现对白血病细胞的“定向清除”；支持治疗通过输血、抗感染、营养支持等手段延长生存期，等待更好的治疗机会。真实案例：一位老年急性髓系白血病患者，因合并心衰无法耐受化疗，采用去甲基化药物联合靶向药治疗后，生存期从预计的3个月延长至1年半。
来源：孔凡盛教授
