摘要：复发难治急性髓系白血病（R/R AML）患者的预后较差，尤其是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前处于非缓解状态的患者。盐酸米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）是一种聚乙二醇化脂质体米托蒽醌制剂，在R/R AML挽救性治疗中具有良好的疗效和可接受的安全性

复发难治急性髓系白血病（R/R AML）患者的预后较差，尤其是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前处于非缓解状态的患者。盐酸米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）是一种聚乙二醇化脂质体米托蒽醌制剂，在R/R AML挽救性治疗中具有良好的疗效和可接受的安全性。目前没有Lipo-MIT联合噻替哌-白消安-氟达拉滨（TBF）作为挽救性allo-HSCT预处理方案的报道。西安交通大学第一附属医院贺鹏程教授团队进行了一项研究，旨在探讨Lipo-MIT联合TBF作为挽救性allo-HSCT前强化预处理方案治疗R/R AML的疗效和安全性。

研究方法

研究结果

22例于西安交通大学第一附属医院接受挽救性allo-HSCT的未缓解或合并髓外白血病的R/R AML患者纳入研究，其中男10例，女12例，中位年龄为37（范围：16-62）岁。13例为难治性，9例为复发性。FLT3-ITD突变7例，TP53突变1例，骨髓增生异常综合征转化6例。移植前未缓解14例，合并中枢神经系统白血病8例。14例未缓解患者移植前骨髓原始细胞比例为6%-75%。16例行单倍体相合allo-HSCT，6例行亲缘全相合同胞allo-HSCT。

所有患者在移植后14-21天未检出微小残留病。中性粒细胞中位植入时间为11（范围：9-13）天，血小板中位植入时间为12（范围：11-23）天。3例发生2-4级急性GVHD，1例发生慢性GVHD，2例于移植后1个月发生出血性膀胱炎，1例于移植后44天发生移植后淋巴组织增殖性疾病。中位随访6个月。截至目前，1例患者于移植后1个月死于病毒性脑炎，其余患者均存活，微小残留病阴性。中位PFS和OS未达到。Lipo-MIT联合TBF最常见的非血液学不良事件为腹泻（63.6%,14/22）、口腔黏膜炎（59.1%,13/22）、消化道出血（31.8%,7/22）、药物性肝损害（9.1%,2/22）。治疗后上述不良事件均减轻。

研究结论

盐酸米托蒽醌脂质体联合TBF作为挽救性allo-HSCT前的强化预处理方案对R/R AML患者有较好的疗效。

专家简介

贺鹏程 教授

教授，医学博士，博士研究生导师

现任西安交通大学第一附属医院 血液内科科主任

中华医学会血液学分会常委

中国医师协会血液科医师分会委员

中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组委员

中国抗癌协会肿瘤血液专业委员会常委

陕西省医学会血液病分会候任主任委员

陕西省抗癌协会肿瘤免疫诊疗专业委员会主任委员

2023年“宝钢优秀教师奖”获得者

陕西省造血干细胞移植与细胞免疫治疗科研创新团队负责人

主要从事恶性血液病的诊断、治疗和研究工作。主持国家自然科学基金2项、国家重点研发计划子课题3项、牵头开展结构优化的新型CAR-T国际单中心临床研究3项。发表科研论文90余篇，其中SCI收录40余篇，主编著作2部，副主编著作1部。荣获陕西省教育厅一等奖2项，陕西省科技厅科技进步二等奖2项。

参考来源：Xiaoning Wang, et al. EFFICACY AND SAFETY OF MITOXANTRONE HYDROCHLORIDE LIPOSOME IN COMBINATION WITH THIOTEPA-BUSULFAN-FLUDARABINE CONDITIONING FOR SALVAGE ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN RELAPSED OR REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA. 2025 EBMT Abstract P207.

编辑：Quinta

排版：Red

执行：Baa

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来源：灵科超声波