环状单链DNA实现高效的非病毒免疫细胞工程化改造
研究背景尽管CRISPR/Cas9技术已广泛应用于基因编辑领域,实现了高效的靶向基因敲除和单碱基编辑,但大片段基因精准定点整合仍然是技术难点。当前的基因递送技术面临诸多挑战:病毒载体存在多重局限性, 包括其具有的免疫原性容易引发免疫反应;病毒制备工艺复杂且成本
研究背景尽管CRISPR/Cas9技术已广泛应用于基因编辑领域,实现了高效的靶向基因敲除和单碱基编辑,但大片段基因精准定点整合仍然是技术难点。当前的基因递送技术面临诸多挑战:病毒载体存在多重局限性, 包括其具有的免疫原性容易引发免疫反应;病毒制备工艺复杂且成本
专科检查:头部、颈部、躯干和四肢可见弥漫性、融合性环状红斑斑块,边界凸起不规则(图1)。
在分子生物学和基因疗法的迅速发展中,环状RNA(circRNA)作为一种新兴的RNA分子形式,正逐渐引起科学界的广泛关注。与传统的线性RNA不同,环状RNA以其独特的环状结构和出色的稳定性,在细胞内展现出了长时间的生物活性和显著的抗降解特性。