百亿碱基+全球首发！华大新一产mMPS高通量芯片合成技术引爆CACLP
在生命科学蓬勃发展的时代浪潮中，急需新一代创新先锋引领未来。2025年3月22日至24日，华大新一产携最新研发成果mMPS高通量芯片合成技术，惊艳亮相第二十二届CACLP（中国国际检验医学暨体外诊断试剂博览会），成为全场焦点。
碱基
首个！碱基编辑疗法获得临床概念验证
Beam Therapeutics今日宣布，在研单碱基编辑疗法BEAM-302在1/2期临床试验中获得积极结果。单剂BEAM-302在显著降低α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者体内的α-1抗胰蛋白酶（ATT）突变体水平的同时，显著提高功能性ATT的水平。新闻
突破诺奖级别碱基修饰技术！苏州企业冻干mRNA疫苗获批临床
3月4日，据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，BioBAY园内企业艾博生物申报的冻干呼吸道合胞病毒mRNA疫苗新药临床试验(IND)申请已获得临床默示许可。这是艾博生物首个应用自主知识产权碱基修饰技术获批临床的产品，具有里程碑式的意义。
开发新一代线粒体碱基编辑器，建立线粒体疾病的精准动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括 Leigh 综合征和 LHON（Leber遗传性视神经病变）。Leigh 综
Nature | 北京大学魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括Leigh综合征和LHON（Leber遗传性视神经病变）。
北大Nature：新一代线粒体碱基编辑器来了
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变 同样与多种遗传疾病密切相关。 线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括Leigh综合征和LHON（Leber遗传性视神经病变）。 Leigh综合
Nature：魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器
编辑丨王多鱼排版丨水成文题图为魏文胜教授核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括 Leigh 综合征和 LHON（Le
专家点评Nature | 魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括Leigh综合征和LHON （Leber遗传性视神经病变） 。Leigh综合征
Nature：魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器，建立线粒体疾病的精准动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括 Leigh 综合征和 LHON（Leber遗传性视神经病变）。Leigh 综
患上必死绝症后，夫妻俩研究朊病毒自救，联合刘如谦开发碱基编辑疗法，有望延长50%寿命
2010 年，Sonia Vallabh目睹了自己 52 岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致死性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了 PRNPD17
基因是什么竟然还没有定论？那我生物课上学的是啥？
在基因王国系列文章的序章中，我们介绍了遗传物质的初探，既有多位科学家通过三个实验证明了核酸是遗传物质，也有孟德尔这种天纵英才直接提出了遗传因子存在并给出了遗传规律的研究。（复习序章点这里！）
韩国全北国立大学在生菜中开发了基于RNA的高效腺嘌呤和胞嘧啶碱基编辑器
近年来，在原生质体或愈伤组织中应用DNA-free的CRISPR/Cas9技术能够有效地编辑植物基因组，该方法脱靶效率低，且无需引入外源DNA片段，这使得其在作物开发中备受青睐 (Chen et al., 2019)。碱基编辑器由Cas9核酸酶和腺嘌呤或胞嘧啶
北京大学魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱
相关论文信息相关论文刊载于CellPress细胞出版社旗下期刊Cell Reports，点击“阅读原文”或扫描下方二维码查看论文▌论文标题：Mapping functional elements of the DNA damage response throu
AbMole|哺乳动物 DNA 中无碱基位点的复杂基因组模式研究
来自华侨大学医学院基因组学研究所的Ye Cai, 1Huifen Cao, 2Fang Wang等多名研究人员发表了题为《Complex genomic patterns of abasic sites in mammalian DNA revealed by
NAR丨史偈君/刘君等开发核酸修饰的碱基转换测序通用比对算法
随着表观遗传学和表观转录组学的快速发展，近年来涌现出大量RNA修饰和DNA修饰的检测方法。其中碱基转换（Base Conversion，简称为BC） 方法由于能达到单碱基分辨率，对下游靶标发现和机制探索最为有利。按照碱基转换方式，BC 方法可分为三类：单路转换
镰状细胞病碱基编辑疗法数据公布，仍需随访验证安全有效
·投资银行William Blair的分析师团队表示，他们相信BEAM-101有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到早期进入该市场的公司所树立的监管先例，William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大
科研大会 | 毕昌昊：碱基编辑技术的开发及其在治疗中的应用
我们今天的主题是罕见病，我认为基因编辑发展到现在，作用于罕见疾病是最好的，也是最早能实现真正应用的，碱基编辑技术是基因编辑技术大家庭里面的重要技术，我们的工作这几年也是围绕碱基编辑技术展开。碱基编辑技术发展到目前为止也是有它的一些问题，我们的工作也是希望逐步把
刘如谦最新论文：优化LNP递送RNP，实现更安全更高效的碱基编辑和先导编辑
刘如谦教授先后开发了两种精准基因编辑工具——碱基编辑器（Base Editor）和先导编辑器（Prime Editor），相比CRISPR-Cas9，这两种新型基因编辑工具不会产生DNA双链断裂（DSB），被认为是更安全的新一代基因编辑工具。