全国首款基因治疗药物获批！闵行研发→
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗。
首款基因治疗
全国首款基因治疗药物获批，只需注射一次可治疗中重度血友病B
4月10日，新京报贝壳财经记者从上海市药监局了解到，国家药品监督管理局通过优先审评，审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是首个血友病B基因治疗药物，也