摘要：罗氏（Roche）日前公布其眼科药物Vabysmo（faricimab）的最新研究数据。研究显示，在新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者中，Vabysmo在长达四年的随访中持续展现出持久疗效和良好安全性。

近80%患者只需每3-4个月一针！罗氏重磅双抗展现长期疗效

罗氏（Roche）日前公布其眼科药物Vabysmo（faricimab）的最新研究数据。研究显示，在新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者中，Vabysmo在长达四年的随访中持续展现出持久疗效和良好安全性。

AVONELLE-X试验结果表明，近80%的患者在研究结束时能够实现延长给药间隔至每3-4个月一次，同时长期安全性数据保持一致。此外，在治疗第1年视力优于20/40的患者中，有75%在治疗第4年时仍维持在这一水平。与此同时，单臂SALWEEN研究在nAMD亚型脉络膜息肉样血管病变（PCV）患者中进一步展示了Vabysmo的潜力。一年随访数据显示，超过60%患者的病灶消退，患者视力也获得了具有临床意义的改善，同时视网膜干燥度得到显著提升。

Vabysmo是一款双特异性抗体，可同时靶向阻断两条致病关键通路——血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A），这两种通路都能破坏血管的稳定性，使血管发生渗漏，增加炎症的发生，从而驱动许多可导致视力丧失的视网膜疾病。同时靶向这两条通路可以起到一定的互补作用，因此Vabysmo有望稳定血管，改善患者的视力。

潜在首款！基因疗法积极数据公布

REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法clemidsogene lanparvovec（RGX-121）用于治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，亦称亨特综合征）的1/2/3期CAMPSIITE临床试验取得积极结果。此次公布的长期关键性数据已提交至美国FDA，以作为RGX-121生物制品许可申请（BLA）审评过程中信息要求的回应。根据新闻稿，若获批准，RGX-121将成为从根本上直接针对MPS II遗传病因的首个一次性给药疗法。

关键性数据表明，单次RGX-121治疗可在12个月内持续改善患者结局。研究显示，患者脑脊液（CSF）中MPS II关键生物标志物HS D2S6水平下降超过80%，并维持一年，同时患者表现出技能的持续获得或稳定。试验在第16周达到主要终点，即CSF HS D2S6水平显著降低。此外，一年随访结果显示，CSF HS D2S6水平与神经发育结局存在强相关性，从而支持HS D2S6作为预测临床获益的替代生物标志物。

RGX-121旨在使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS）。向CNS细胞内递送编码IDS的转基因可以为患者提供一个持久的IDS分泌来源，并能穿越血脑屏障，实现对CNS中其他细胞遗传缺陷或功能异常的长期修复。RGX-121已获得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格和再生医学先进疗法认定。

参考资料：

[1] New data for Roche's Vabysmo reinforce its efficacy, safety and durability in neovascular or “wet” age-related macular degeneration (nAMD). Retrieved September 5, 2025 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-09-05

[2] REGENXBIO Presents Positive Twelve-Month Pivotal Data from Phase I/II/III CAMPSIITE® Trial of RGX-121 for Treatment of MPS II. Retrieved September 5, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-presents-positive-twelve-month-pivotal-data-from-phase-iiiiii-campsiite-trial-of-rgx-121-for-treatment-of-mps-ii-302547381.html

[3] Four-Year Outcomes of Faricimab in nAMD: Safety and Efficacy Results From the AVONELLE-X Long-Term Extension Trial. Retrieved September 5, 2025, from https://medically.gene.com/global/en/unrestricted/ophthalmology/EURETINA-2025/euretina-2025-presentation-sheth-four-year-outcomes-of-.html

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来源：汉和源健康讲堂