摘要：“医生，怎样来判定我参加的这项临床试验是否有效？是不是有有效率的讲法？”在临床上，研究医生经常被患者问到这个问题，在临床研究各个环节中，疗效指标是最受大家所关注的一环，尤其是患者，它反映了药物作用于研究参与者所表现出的有效性的主要观测与评价工具。

这是 达医晓护的第5667 篇文章

“医生，怎样来判定我参加的这项临床试验是否有效？是不是有有效率的讲法？”在临床上，研究医生经常被患者问到这个问题，在临床研究各个环节中，疗效指标是最受大家所关注的一环，尤其是患者，它反映了药物作用于研究参与者所表现出的有效性的主要观测与评价工具。

一、什么是疗效评价？

临床研究的疗效评价包括了明确的疗效观测指标、疗效指标的观察、测量和收集方法以及评估研究参与者反应所采用的相关标准等。疗效观测指标是用于评价药物有效性的主要观察和测量工具。在临床研究过程中，疗效指标的观察、测量、采集、收集等是其最重要的过程之一。研究的适应症、试验目的、疗效观测指标不同，其观察和测量的方法可能不同。同一疗效观测指标，针对不同的临床试验目的、疗效评价方法、临床终点指标，可以有不同的观察、测量和采集、收集方法。

二、疗效评价有哪些类型呢？

（一）客观与主观疗效评价

根据疗效评价数据的主客观性特点，通常可以分为客观性疗效评价数据和主观性疗效评价数据。

客观型数据通常直接产生于检测设备、仪器或其他工具，检测样本被仪器或设备读取后产生的检测数据或图像，如血常规、血生化、心电图、体温计所测体温、CT 胶片或电子图像等，比如研究某种新型降压药治疗原发性高血压的临床试验中，其采用的主要疗效评价指标就是患者的血压值。

主观型数据指人为观察和评价的数据，包括由研究医生进行评判和记录， 或由患者本人记录的数据，如病史回顾、生活质量量表评分、受试者日记卡记录、疼痛评分、癫痫发作频率记录等，比如研究某种新药治疗溃疡性结肠炎的临床试验中，其采用的主要疗效评价指标就是Mayo评分（一种专业量表，由内镜检查、便血、大便次数三部分）组成，其中，便血和大便次数都是基于参与研究的患者报告结果。

（二）主要与次要疗效指标

根据疗效评价与研究意义与结果的相关性， 通常分为主要效应指标和次要效应指标两大类，各自承载着不同的功能和重要性。

主要疗效指标是直接关联到研究核心目的和预期效果的指标，旨在最直接、最客观地反映治疗干预对临床实际问题的改善程度，通常为1-2个。这些指标的选择需与研究设计紧密契合，确保能够准确捕捉到治疗带来的关键变化。例如，在心脑血管药物的研究中，主要疗效指标可能包括急性心肌梗死发生率、急性脑血管疾病发生率或死亡率等，这些都是直接衡量治疗效果的关键性参数。

次要疗效指标则更多地扮演着辅助角色，通常不限制数量，常见的有几项到十几项不等，它们间接反映治疗干预的多个方面或潜在影响，虽然这些指标不是研究的主要焦点，但它们能提供额外的信息，帮助研究医生更全面地理解治疗效果及其潜在机制。例如，在心血管疾病的治疗研究中，次要效应指标可能包括血压变化、心率变异性、血脂水平等，这些指标虽不直接决定研究的主要结论，但能为治疗效果提供丰富的背景信息，也可能成为后续研究的潜在主要疗效指标，不断探索新的临床研究。

作者：上海临床研究中心临床研究部

杨葛亮

中国人民解放军总医院第五医学中心肿瘤医学部

杨凡

部分图片摘自网络，如有侵权请告知，予以删除。

来源：健康与知识