摘要：近日，一则来自我国科学界的消息震动了医学界，我国科学院院士窦院士团队成功将基因编辑猪的肝脏移植到一名脑死亡患者体内，并观察到其正常运作。

近日，一则来自我国科学界的消息震动了医学界，我国科学院院士窦院士团队成功将基因编辑猪的肝脏移植到一名脑死亡患者体内，并观察到其正常运作。

这项发表于《自然》期刊的成果，是全球首例，有可能成为解决器官短缺问题的关键转折点。

据统计，全球每年有约200万人等待器官移植，但实际获得移植的不足十分之一。在我国国内，肝移植的供需矛盾尤为突出：

2023年全国仅完成6000余例手术，而等待名单却超过10万人（中国肝移植注册系统数据）。在这样的背景下，异种移植（即将动物器官移植给人）的研究显得尤为迫切。

猪的器官在大小、结构和功能上与人类高度相似，且繁殖快、成本低，是理想的供体来源。但直接移植会面临两大障碍：

1.免疫排斥：猪细胞表面的α-半乳糖抗原（α-Gal）会触发人体免疫系统的超急性排斥反应，导致器官迅速坏死。

2.病毒风险：猪基因组中潜伏的内源性逆转录病毒（PERV）可能感染人类细胞。

此次窦院士团队采用CRISPR-Cas9基因编辑技术，对供体猪进行了六处关键修改：具体有。

1.敲除3个基因：包括负责合成α-Gal的GGTA1基因，从根源上避免排斥反应。

2.插入2个人类基因：如补体调节蛋白CD55和CD59，帮助猪肝“伪装”成人肝，逃避免疫攻击。

3.灭活1个病毒基因：确保PERV不会跨物种传播。

这一“六基因编辑策略”此前已在猴类实验中取得进展，但此次是首次在人体环境中验证其安全性（据《自然》论文方法部分）。

移植手术在西京医院完成，受体是一名脑死亡患者，其自身肝脏被保留以模拟临床肝衰竭的辅助治疗场景。术后10天的观察显示:

1.肝功能正常：猪肝成功分泌胆汁并代谢毒素。

2.无超急性排斥：得益于基因编辑和免疫抑制药物的双重保护。

3.无病毒感染：未检测到PERV或其他病原体传播（窦院士在新闻发布会上的说明）。

脑死亡受体的成功实验，有望为下一步开展临床试验奠定基础。未来，肝功能衰竭患者或可通过猪肝移植获得“过渡支持”，延长等待人源器官的时间。

另外，基因编辑、免疫抑制方案等成果也可拓展至心脏、肾脏等其他器官的异种移植。

但对公众而言，不是“马上可用”**：从实验到临床应用可能需10年以上，需耐心等待。

它也并非“完美方案”：异种移植仍存在未知风险，如免疫兼容性和长期功能稳定性。目前仅验证了10天的安全性，慢性排斥、器官功能匹配等问题仍需研究。

这一突破的背后，也是我国科研团队多年直指器官短缺这一全球性难题的积累，且从基因编辑到手术方案均为我国原创，打破了国外技术垄断。

综上，这项研究是一次技术飞跃，也体现了医学的使命——延续生命。正如窦科峰院士所说：“异种移植不是要取代人类器官，而是为生命争取更多可能。”（引自《科技日报》）

对普通公众而言，了解其原理与局限，既能避免盲目乐观，也能为未来的医疗进步注入信心。最后，科学的边界正在拓展，而每一步跨越，都离不开社会的理解与支持。

来源：科学连线