摘要：2025年8月29日，医药行业传来重要消息，美国FDA正式批准赛诺菲旗下药物Wayrilz（通用名：rilzabrutinib）用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。这一批准意义重大，Wayrilz不仅成为美国市场上首款获批用于ITP治疗的BTK抑制剂，更为众

转自：一度医药

2025年8月29日，医药行业传来重要消息，美国FDA正式批准赛诺菲旗下药物Wayrilz（通用名：rilzabrutinib）用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。这一批准意义重大，Wayrilz不仅成为美国市场上首款获批用于ITP治疗的BTK抑制剂，更为众多饱受该疾病困扰的患者带来了新的治疗希望。

回溯Wayrilz的研发历程，其背后有着一段曲折的“身世”。五年前，赛诺菲以37亿美元收购合作伙伴Principia生物制药公司时，最初将目光聚焦于另一款BTK抑制剂tolebrutinib。彼时，tolebrutinib正作为潜在的多发性硬化症（MS）治疗药物，由双方联合开发。然而，命运的走向却让rilzabrutinib意外“突围”。2024年，tolebrutinib在MS适应症上的临床试验数据喜忧参半，赛诺菲于2025年1月宣布终止该药物在MS领域的进一步开发（仅保留在其他适应症的研发计划），而原本并非“主角”的rilzabrutinib则凭借出色的临床数据，率先冲过了FDA的审批终点线。

免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，在美国约有10万人受其影响。该病的核心问题在于患者体内血小板数量过低。血小板作为帮助血液凝固的关键细胞，数量不足会导致患者极易出现淤青、无故出血，且出血程度远重于健康人群。赛诺菲首席科学官兼全球研究负责人Mike Quigley博士指出，ITP是一种“不可预测且难以治疗”的疾病，据统计，超过60%的患者会担忧血小板计数突然波动，在疾病病理生理无法有效调控的情况下，患者常陷入无助感。

传统的ITP治疗方案存在明显局限，多数疗法如类固醇、安进的Nplate、诺华的Promacta等血小板生成素（TPO）受体激动剂，仅聚焦于提升患者的血小板计数，属于“治标不治本”，未能针对疾病的根本病因发挥作用。罗氏的Rituxan虽在美国被超说明书用于ITP治疗，但在疗效与安全性平衡上仍有妥协空间。

Wayrilz的获批，打破了这一治疗困境。Quigley博士解释，理想的ITP治疗需从三个关键维度攻克疾病：B细胞产生的自身抗体、与人体免疫反应相关的Fcγ受体生物学机制，以及炎症反应。而BTK蛋白正是贯穿这三个病理生理环节的“关键节点”。Wayrilz通过精准靶向BTK，能够同时作用于这三大维度，从病因层面干预ITP，而非单纯缓解症状。这一创新作用机制，使其在ITP治疗领域具备了独特优势。

Wayrilz此次获得FDA批准，主要基于赛诺菲后期LUNA 3临床试验的积极数据。该试验结果显示，在治疗25周时，23%的ITP患者在接受Wayrilz治疗后血小板水平得到提升并维持稳定，而对照组患者无一达到这一效果。同时，Wayrilz治疗组患者实现首次血小板应答的时间更短，仅为36天，对照组则未达到这一应答时间节点，且Wayrilz带来的治疗应答持续时间更长。此外，通过免疫性血小板减少症患者评估问卷和ITP出血量表评估发现，Wayrilz还能显著改善患者的身体疲劳症状和出血情况。

在安全性方面，Wayrilz的整体安全谱与安慰剂组基本一致，未出现明显的安全性隐患。不过，接受Wayrilz治疗的患者更易出现轻度腹泻、恶心、头痛和腹痛等副作用，但这些副作用程度较轻，患者耐受性良好。

尽管赛诺菲在新闻稿中尚未披露Wayrilz的定价方案，但已明确将通过旗下HemAssist患者支持项目，为患者提供经济援助、保险报销指导及相关用药材料，以降低患者的治疗负担，确保药物可及性。

对于赛诺菲而言，Wayrilz的价值远不止于ITP单一适应症。公司将其视为潜在的“多适应症重磅药物”，预计峰值销售额可达20亿至50亿欧元。

目前，rilzabrutinib的研发管线已全面铺开：2024年2月，因在中度慢性自发性荨麻疹临床试验中表现优异，该药已进入慢性荨麻疹的3期研究；同时，赛诺菲还在探索其在哮喘、局灶节段性肾小球硬化症、温抗体型自身免疫性溶血性贫血以及IgG4相关疾病等领域的治疗潜力，且该药近期已获得欧盟针对IgG4相关疾病的孤儿药资格认定。

在全球市场布局上，Wayrilz的步伐也在加快。除美国外，该药已于2025年6月在阿联酋获批用于ITP治疗；目前，中国和欧盟的监管机构也正在对其ITP适应症的上市申请进行审查，未来有望惠及更多国家和地区的患者。

Wayrilz的获批，不仅为ITP患者提供了全新的治疗选择，也为BTK抑制剂在自身免疫性疾病领域的应用开辟了新路径。随着后续适应症研发的推进，这款药物有望成为赛诺菲在免疫疾病治疗领域的核心产品，同时为全球自身免疫性疾病患者带来更多福音。

参考：fierce Pharma

来源：新浪财经