摘要：与LSL-enAsCas12a-HF1；dCas9-SPH双转基因小鼠同时进行DAKO。03总结1. 组成型和条件性Cas12a小鼠菌株可高效实现体内和离体多重基因组工程，适用于多种应用领域；2. 与Cas9小鼠相比，这些小鼠编辑效率相当，且具有基于crRNA
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与LSL-enAsCas12a-HF1；dCas9-SPH双转基因小鼠同时进行DAKO。03总结1. 组成型和条件性Cas12a小鼠菌株可高效实现体内和离体多重基因组工程，适用于多种应用领域；2. 与Cas9小鼠相比，这些小鼠编辑效率相当，且具有基于crRNA阵列的多重基因编辑独特优势，可促进体内治疗性基因靶向、疾病/肿瘤建模和原代免疫细胞工程的快速无缝工作流程；3. 研究结果可用于高通量CRISPR筛选研究复杂遗传问题，如免疫细胞中效应子和记忆表型转换，以及不同肿瘤类型或复杂基因型肿瘤模型的本土肿瘤建模；4. 组成型Cas12a菌株中不同器官Cas12a表达水平不同，混合CRISPR筛选时需考虑目标组织中Cas12a表达水平，建议使用组织/细胞类型特异性Cre驱动因子驱动Cas12a表达；5. 研究结果有望产生具有其他变体的Cas12a小鼠及不同安全港基因座敲入的小鼠，推动Cas12a基因编辑工具包在不同领域的广泛应用。参考资料：1.Wang, J. Y. & Doudna, J. A. CRISPR technology: a decade of genome editing is only the beginning. Science 379, eadd8643 (2023).2.Abudayyeh, O. O. et al. C2c2 is a single-component programmable RNA-guided RNA-targeting CRISPR effector. Science 353, aaf5573 (2016).原标题：《【Nature子刊】“基因魔剪”再升级！Cas12a敲入小鼠助力疾病建模》 来源：笔迹科学社区
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