摘要：对于计划接受同种异体造血细胞移植 （allogeneic haematopoietic cell transplantation， allo-HCT） 的MDS患者是否应该进行诱导治疗的问题，目前还没有统一的共识。

研究背景

对于计划接受同种异体造血细胞移植 （allogeneic haematopoietic cell transplantation， allo-HCT） 的MDS患者是否应该进行诱导治疗的问题，目前还没有统一的共识。

一方面，化疗或去甲基化药物诱导治疗可以延缓患者在等待移植过程中进展为AML，并减轻疾病负担；然而，另一方面，诱导治疗也可能引起选择压力，导致更多耐药性克隆的出现，可能增加移植后复发的风险。

IPSS-R被广泛用于评估MDS患者的预后。有研究表明，诊断时或移植时的IPSS-R评分与移植后的生存具有相关性。那么，患者接受诱导治疗后的IPSS-R改变是否可以影响MDS 患者的预后？本文中，研究人员使用大型数据集研究了IPSS-R在诊断和移植之间变化以及既往治疗对移植后生存的影响。

研究方法

本研究回顾性分析了确诊为MDS，且登记了移植前治疗资料的患者（包括未接受治疗、化疗、HMA治疗或任何其他治疗），所有患者在2005-2018年期间接受了第一次同种异体 HCT。

研究结果

本研究回顾性分析了1482名接受allo-HCT的原始细胞

OS的多因素分析显示：对于移植前接受化疗的MDS患者，移植后IPSS-R改善提示更长的OS，而对于移植前接受HMA的患者，IPSS-R的改善不代表生存的延长，反之，IPSS-R的进展提示更短的OS。对于未接受治疗直接移植的患者，IPSS-R的改变与生存无相关性。除此之外，初诊时IPSS-R的评分、诊断-移植间隔、移植年龄和供者类型均为OS的独立危险因素（详见Table 3）。

PFS的多因素分析结果与OS相类似：对于移植前接受化疗的MDS患者，移植后IPSS-R改善提示更长的PFS，而对于移植前接受HMA的患者，IPSS-R的改善不代表生存的延长，反之，IPSS-R的进展提示更短的OS。对于未接受治疗直接移植的患者，IPSS-R的改变与生存无相关性。初诊时IPSS-R评分是PFS的独立危险因子（详见Table 5）。

研究总结

本研究的结论有助于为移植前MDS的治疗决策提供参考：

首先，MDS患者的移植预后在很大程度上取决于诊断时的IPSS-R评分，在既往未接受过治疗、直接进行移植的患者中，移植前IPSS-R改变与否对生存没有影响；

其次，若患者在移植前接受化疗且有效，IPSS-R的改善与更长的OS和PFS显著相关，然而，如果化疗后患者的IPSS-R不变或更差，与未治疗的患者相比，移植后的OS和PFS显著缩短；

第三，对于移植前接受HMA治疗的患者，若allo-HCT前IPSS-R改善，对OS、PFS没有影响，反之，如果治疗后IPSS-R变差，移植后的生存时间显著缩短。

参考文献

Scheid C, Eikema DJ, van Gelder M, Salmenniemi U, Maertens J, Passweg J, Blaise D, Byrne JL, Kröger N, Sockel K, Chevallier P, Bourhis JH, Cornelissen JJ, Sengeloev H, Finke J, Snowden JA, Gedde-Dahl T, Cornillon J, Schanz U, Patel A, Koster L, de Wreede LC, Hayden P, Raj K, Drozd-Sokolowska J, Gurnari C, Onida F, McLornan DP, Robin M, Yakoub-Agha I. Does IPSS-R downstaging before transplantation improve the prognosis of patients with myelodysplastic neoplasms? Blood. 2024 Jul 25;144(4):445-456. doi: 10.1182/blood.2023022273. PMID: 38728380.

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来源：灵科超声波