摘要：Rhythm Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其药品setmelanotide的补充新药申请（sNDA），用于治疗继发性下丘脑性肥胖，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2025年12月20日。与此同时，欧洲药品管理局（EMA）
BMI显著下降！突破性疗法获FDA优先审评资格
Rhythm Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其药品setmelanotide的补充新药申请（sNDA），用于治疗继发性下丘脑性肥胖，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2025年12月20日。与此同时，欧洲药品管理局（EMA）也已受理该药品扩展适应症的监管申请。Setmelanotide是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，此前已获FDA与EMA批准，用于治疗由Bardet-Biedl综合征及
POMCPCSK1LEPR基因缺陷导致的肥胖。该疗法曾获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗下丘脑性肥胖。本次扩展适应症申请主要基于关键临床3期试验TRANSCEND的积极结果。这是一项全球性研究，纳入120例继发性下丘脑性肥胖患者。试验达到主要终点：setmelanotide治疗组患者在52周时平均身体质量指数（BMI）较基线下降16.5%，而安慰剂组则上升3.3%，两组间差异具有高度统计学意义（p
创新眼药水达3期试验主要终点！上市申请即将递交
Nicox宣布，其创新一氧化氮（NO）释放型比马前列素滴眼液NCX 470 0.1%在Denali临床3期试验中达到了主要终点。在这项涵盖696例开角型青光眼或眼压过高患者的研究中，每日一次NCX 470给药在降低基线眼压（IOP）方面，与标准治疗相比，达到非劣效性。结果显示，NCX 470的眼压下降幅度为7.9至10.0 mmHg，而标准治疗为7.1至9.8 mmHg。在预设的次要疗效分析中，NCX 470在六个时间点中的五个时间点在数值上表现出优势，并在其中三个时间点达到统计学显著差异（p
该结果与该药物在2022年成功完成的首个3期临床试验Mont Blanc一致，进一步确认了NCX 470在降低眼压方面的疗效，为后续的监管申报奠定了坚实基础。公司表示，这一数据支持其计划于2026年上半年向美国FDA递交的新药申请（NDA）。
3.5亿美元！Kite收购体内细胞疗法公司
日前，Kite宣布达成协议，将以总额高达3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics。Interius是一家专注于体内CAR疗法开发的生物技术公司。此次收购将进一步丰富Kite在细胞治疗领域的专业能力，通过引入Interius的体内整合平台，进一步强化Kite在创新疗法领域的布局。
与传统CAR-T疗法需经历细胞采集、改造及回输的繁琐流程不同，Interius的平台可直接在患者体内生成CAR-T细胞，且仅需一次静脉输注即可完成治疗，并无需预处理化疗或复杂的细胞操作。这一“现货型”且个体化的治疗方式有望实现更持久的疗效。平台的模块化架构不仅可快速应用于不同疾病领域，还能在生产规模上具备灵活性，为无法接受现有细胞疗法、尤其是病情进展迅速的患者带来新的治疗机会。
参考资料：
[1] Nicox Announces Positive Results from the NCX 470 Phase 3 Denali Trial in Glaucoma Patients. Retrieved August 22, 2025 from https://www.nicox.com/wp-content/uploads/EN_NCX470DenaliToplineAugust2025_PR_FINAL.pdf
[2] Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance of sNDA for Setmelanotide in Acquired Hypothalamic Obesity. Retrieved August 22, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/20/3136704/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Acceptance-of-sNDA-for-Setmelanotide-in-Acquired-Hypothalamic-Obesity.html
[3] Kite to Acquire Interius BioTherapeutics to Advance In Vivo Platform. Retrieved August 22, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250820272168/en/Kite-to-Acquire-Interius-BioTherapeutics-to-Advance-In-Vivo-Platform
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来源：不为人知的健康知识
