摘要：11月28日，国家医保局发布2024版国家医保药品目录，此次目录调整共有91种药品新增进入目录。其中，117个目录外药品参加谈判／竞价环节，89种已谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，成功率和价格降幅与2023年基本相当。新增药品中，有38个“全球
11月28日，国家医保局发布2024版国家医保药品目录，此次目录调整共有91种药品新增进入目录。其中，117个目录外药品参加谈判／竞价环节，89种已谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，成功率和价格降幅与2023年基本相当。新增药品中，有38个“全球新”创新药，创历年新高。叠加谈判降价和医保报销，预计2025年将为患者减负超500亿元。
新增38个“全球新”
创新药在近年医保目录中的占比有所提升，被纳入新版国家医保目录的药品中，不乏“全国首个”“全球首个”类创新药。国家医保局医药服务管理司司长黄心宇介绍，新增的91个药品中，38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16%。
以降脂单片复方制剂依折麦布阿托伐他汀钙片（Ⅱ）为例，作为首个在中国获批的依折麦布阿托伐他汀固定剂量复方制剂，该药以单片复方制剂的形式，将两种经典的降脂成分依折麦布和阿托伐他汀合二为一，帮助减轻以往患者“一吃一大把”的治疗压力。《中国血脂管理指南（2023年）》指出，降脂药物联合应用已经成为中国降脂治疗的基本趋势和重要策略。
中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼新增适应症，也通过简易续约程序纳入新版国家医保药品目录。至此，该药目前所有已上市的适应症均纳入医保目录。该药曾获国家“重大新药创制”专项支持，为全球层面“Best-in-class”（同类最佳）潜力新药，其上市填补了国内临床治疗空白。另一款被纳入医保目录的药物玛伐凯泰胶囊也是全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂，此前在美国和中国分别被授予“突破性治疗药物”资格认证，并于今年获中国国家药监局优先审评审批在国内上市，用于治疗纽约心脏协会心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，有效填补了临床治疗和医保领域空白，已被纳入国内外多个权威指南推荐。
在免疫相关性疾病领域，全球首款且唯一获批的口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂氘可来昔替尼片，此次也进入了新版国家医保目录。该药去年10月国内获批上市，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。作为一款口服靶向药，氘可来昔替尼片一天一片的便捷性，有助于患者短期和长期治疗。
作为全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂，易来克此次也被纳入新版医保目录。cGVHD俗称“慢性排异”，是一种常见且危害严重的移植后并发症。慢性排异反应不仅会导致皮肤、肺部、眼睛、口腔、关节等多个组织发生炎症和纤维化，还会导致严重的功能障碍，可能危及生命，是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，随着ROCK2抑制剂等创新药物的问世，难治性cGVHD的纤维化治疗难点将可能得到有效逆转。
截至2023年，通过谈判进入医保目录的创新药已从2019年的47款增至236款，其中国产新药数量从9款增至104款，占已上市国产新药的比例从13.2%提升至50.7%。天天基金分析指出，从投资角度来看，此次医保谈判带来的市场机遇值得关注，成功进入医保目录的创新药将迅速扩大市场份额，带来销售额的大幅增长。
罕见病领域再增13款新药
罕见病药物被纳入医保目录情况也是历年来的关注重点，新版国家医保目录新增的91种药品中，包括了13种罕见病用药。
作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊在列，该药于今年4月获国家药监局批准上市。PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，并在身体和心理也面临重重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示，盐酸伊普可泮胶囊有望改变中国PNH的治疗模式，纳入医保后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。
用于治疗原发性轻链型淀粉样变的达雷妥尤单抗注射液（皮下注射），也被纳入新版医保目录。原发性轻链型淀粉样变是一种致命的罕见血液病，会累及患者各个器官，尤其是心脏、肾脏、肝脏、外周神经系统及胃肠道，其主要治疗目标是通过深度和持久的血液学缓解帮助患者实现器官缓解并延长生命。这一适应症已纳入国家第一批罕见病目录。达雷妥尤单抗注射液的上市，填补了该疾病领域的治疗空白，提供了一种兼顾靶向肿瘤浆细胞和调节免疫微环境的独特机制，为临床医生提供了新的治疗方案。
其余新增入新版目录的罕见病药涉及的治疗疾病包括肺动脉高压、胶质母细胞瘤、β地中海贫血、黑色素瘤等。
抗肿瘤药品新增数量最多
肿瘤领域一直是新药研发的热门领域。今年新增的91种药品中，肿瘤用药新增数量最多，达到26个（含4个罕见病），覆盖了肺癌、乳腺癌、宫颈癌等常见癌种。其中，多款是今年获批新上市/新适应症的新药，如今年6月刚在中国获批新适应症的三代EGFR-TKI奥希替尼联合化疗一线治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）、PD-1抑制剂替雷利珠单抗联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）等均被纳入。
肺癌位居我国恶性肿瘤发病率和死亡率首位。近年来，伴随着创新药物的相继问世，以及临床治疗方案组合的不断丰富，我国肺癌诊疗水平逐年提高。此次有诸多治疗肺癌的新药和新适应症被纳入新版医保目录。
在靶向治疗领域，瑞普替尼胶囊首次通过医保谈判纳入新版医保目录，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者；甲磺酸奥希替尼片则新增了联合培美曲塞和铂类化疗药物治疗具有EGFR外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线适应症；盐酸阿来替尼胶囊新增了间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的ⅠB-ⅢA期NSCLC患者术后辅助治疗适应症等。
用于治疗METex14跳突晚期NSCLC的盐酸卡马替尼片也被纳入。METex14跳突作为晚期非小细胞肺癌的驱动基因之一，在中国非小细胞肺癌人群中的突变率为0.9%—2.0%，疾病预后较差，常规治疗如化疗、免疫治疗以及部分靶向药物对于携带该突变的非小细胞肺癌患者疗效有限。而特异性MET抑制剂针对突变机制，成为METex14跳跃突变非小细胞肺癌的重要治疗手段。盐酸卡马替尼片于今年6月获得国家药监局批准。
在免疫治疗领域，替雷利珠单抗新增了联合依托泊苷和铂类化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的适应症。本轮调整后，国家医保药品目录内肺癌治疗方式可覆盖肺癌的全周期和分型，为患者提供了更多可及的创新治疗选择，并进一步提升临床获益，让更多患者实现“病有所医、医有所保”。
乳腺癌作为全球女性最高发的癌症，也是我国威胁女性生命健康的第二大恶性肿瘤，具有分型复杂多样、晚期肿瘤阶段生存率低、患者负担重等特点。据统计，在今年医保目录调整中共有两款乳腺癌创新药新增入医保目录，包括单抗类、抗体偶联药物（ADC）等，如创新的复方皮下制剂帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射），作为创新的复方皮下制剂，通过帕妥珠单抗和曲妥珠单抗双剂合一，为中国的乳腺癌患者提供了更加便捷的治疗选择；新一代ADC注射用德曲妥珠单抗则是针对HER2阳性晚期乳腺癌、HER2低表达晚期乳腺癌的两个适应症被纳入新版医保目录，后一个适应症填补了目录内该治疗领域靶向药物的空白。
CAR-T细胞疗法未“入门”
今年的国家医保目录谈判，有“天价疗法”之称的CAR-T细胞疗法四度冲刺，虽然今年有4款CAR-T细胞疗法进入了初审名单，但再次失利。
目前，国内已有5款CAR-T疗法获批上市，分别为复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液。这些CAR-T疗法的价格均在百万元左右。
2021年开始，阿基仑赛进入国家医保目录初审名单，此后每年都有CAR-T细胞疗法进入当年的医保目录初审名单，但都“铩羽而归”。
在11月28日的国家医保局新闻发布会上，国家医保局保障事业管理中心副主任王国栋介绍，一些昂贵的细胞与基因治疗药物相继上市，仅仅依靠基本医保还难以做到完全支撑，目前国家医保局也在着力构建“1+3+N”多层医疗保障体系，以更好地支持创新药发展。
新版医保目录将于明年1月1日起正式实施。
来源：新京报
