摘要：今日（3月10日），转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称“RiboX”）宣布，其研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究（SPRINX-1）中完成首例患者给药，旨在评估放射性口干症患者接受给药后的安全性和有效

转自：医药观澜

今日（3月10日），转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称“RiboX”）宣布，其研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究（SPRINX-1）中完成首例患者给药，旨在评估放射性口干症患者接受给药后的安全性和有效性。

放射性口干症是头颈部肿瘤患者在接受放射治疗后常见的后遗症。尽管放射治疗是头颈部肿瘤的主要治疗方法，但其往往会导致患者唾液腺受损，唾液分泌显著减少，进而导致口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康受损，严重影响患者长期的生活质量。目前临床上缺乏有效的治疗方法，在过去20年尚无新药获批用于治疗放射性口干症，仍存在巨大的未被满足的医疗需求。

环形RNA作为新一代RNA疗法，是一种共价闭合的单链RNA结构。与线性mRNA相比，环形RNA具有更好的稳定性和更低的免疫原性，可精准调节蛋白表达，能够克服现有mRNA疗法的局限性，充分发挥RNA药物的治疗潜力。

RXRG001是转录本生物自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性，从而提高进入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干症状。非临床研究表明，RXRG001展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量，并且效果可持续长达四周。根据转录本生物新闻稿介绍，RXRG001于2024年10月25日获美国FDA批准，是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法。

美国爱荷华大学医院耳鼻喉科教授、美国外科学院院士Henry T. Hoffman表示，“放射治疗引发的口干症患者亟需新的治疗选择。RXRG001作为一种创新疗法，为我的患者带来了希望。我们很荣幸成为首个使用RXRG001治疗患者的试验机构，期待继续与RiboX及其他研究机构合作，迅速推进首次人体试验（FIH）的患者招募工作。同时，我们很高兴地看到首位患者对试验药物的耐受性良好。”

RiboX临床运营负责人Haifa Tyler表示，“我们倍感荣幸能与爱荷华大学的Hoffman博士以及其他优秀的首席研究员一起合作，他们的患者在接受癌症的放射治疗后，其引发的口干症严重影响了生活质量。全球首个环形RNA疗法临床试验的启动以及首位患者完成给药，标志着我们迈出了具有重要意义的一步。”

RiboX首席医学官徐一甄博士表示，“完成首例患者给药代表着RiboX迎来了重要的里程碑，尤其对于口干症患者意义重大。我们衷心感谢患者和研究员做出的巨大贡献。RiboX致力于通过创新的环形RNA技术，为全球患者带来更多突破性的治疗方案。”

公开资料显示，RiboX Therapeutics于2021年9月由陈玲玲博士、Dan Peer博士和张巍怡博士联合创立，致力于发现和开发完全工程化的环形RNA疗法。该公司产品管线涵盖多个治疗领域，包括放射性口干症、单基因遗传病，自身免疫病以及代谢性疾病等。

参考资料：

[1]RiboX Therapeutics宣布首个针对放射性口干症的环形RNA药物RXRG001完成首例患者给药.

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来源：新浪财经