摘要：吉利德科学公司（Gilead Sciences）日前宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。

吉利德科学公司（Gilead Sciences）日前宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。

▍关于seladelpar

Seladelpar是一种口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂。研究表明，PPARδ能够调节关键的代谢及肝病相关途径。Seladelpar已于2024年8月获得美国FDA的加速批准，用于治疗PBC。Seladelpar曾获得FDA授予的突破性疗法认定以及针对PBC患者的孤儿药资格，以及欧洲药品管理局授予的PRIME资格。

EU的批准主要依据关键性3期临床试验RESPONSE的研究结果。在该研究中，62%接受seladelpar治疗的参与者在第12个月达到了综合生化应答这一主要终点，而安慰剂组这一数值仅为20%。接受seladelpar治疗的试验参与者中，有25%在第12个月实现了ALP值的正常化，而在接受安慰剂的参与者中未观察到此变化。第6个月与基线相比的瘙痒评分变化为另一个关键性次要终点，接受seladelpar治疗的患者显示出与安慰剂相比具有统计学显著性的瘙痒减轻。

作为FDA加速批准的一部分，吉利德承诺进行一项名为AFFIRM的确认性长期结局研究，该研究已在代偿期肝硬化患者中启动。

▍关于PBC的PPAR 激动剂

此次欧盟委员会获批的seladelpar为PPAR 激动剂，此前，在2024年的6月益普生（Ipsen）的PPAR 激动剂Iqirvo（elafibranor）已获FDA的加速批准与熊去氧胆酸 (UDCA) 联合用于治疗对 UDCA 反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎 (PBC)，或作为单药治疗无法耐受UDCA的患者。

根据新闻稿，Iqirvo是近十年来首个获批用于治疗罕见肝病原发性胆汁性胆管炎的新药。两个月后，seladelpar同样获得了FDA的批准。

经过十年沉淀，两款药物相继获批，谁才是“best-in-class”还需拭目以待。

整理自：药明康德、一度医药

来源：小时玩车