摘要：2025年2月23日，美国加州圣安娜NKGen Biotech公司宣布，其研发的自体NK细胞疗法Troculeucel（SNK01）已通过美国食品药品监督管理局（FDA）的同情使用计划（Compassionate Use Program），成功向一名携带C9o

2025年2月23日，美国加州圣安娜NKGen Biotech公司宣布，其研发的自体NK细胞疗法Troculeucel（SNK01）已通过美国食品药品监督管理局（FDA）的同情使用计划（Compassionate Use Program），成功向一名携带C9orf72基因突变的额颞叶痴呆（FTD）患者完成首次给药。

这一里程碑事件标志着该疗法在神经退行性疾病治疗领域的潜力进一步扩展，为美国约60,000名缺乏有效疗法的FTD患者带来新希望。

Troculeucel是一种基于患者自体自然杀伤（NK）细胞的新型免疫疗法，此前已在阿尔茨海默病（AD）临床试验中展现显著潜力。

在针对AD的Ⅰ期研究中，90%的受试者认知功能评分稳定或改善，且脑脊液（CSF）中pTau181和GFAP等神经炎症标志物呈现剂量依赖性降低。

值得注意的是，该疗法可通过增强NK细胞表面受体活性，清除异常蛋白聚集体并调节神经炎症，这一双重作用机制为额颞叶痴呆治疗提供了科学依据。

此次接受治疗的额颞叶痴呆患者因现有疗法无效而入选同情使用计划。

额颞叶痴呆是一种以行为异常和语言障碍为特征的早发性痴呆，C9orf72基因突变是其常见遗传病因。

NKGen选择此类患者，旨在通过明确的遗传背景验证疗效信号，为后续临床试验奠定基础。

团队将重点关注Troculeucel对血脑屏障的穿透能力及对额颞叶痴呆相关生物标志物的影响。此前研究显示，该疗法可穿过血脑屏障，直接作用于中枢神经系统，减少AD患者脑内淀粉样蛋白和tau病理。

NKGen董事长兼首席执行官Paul Y. Song博士表示：“此次同情用药是Troculeucel跨适应症开发的关键一步。我们基于AD研究的成功经验，快速推进额颞叶痴呆治疗探索，体现了平台技术的扩展性。”

医学研究分析师指出，Troculeucel的免疫调节与蛋白清除双重作用，可能重塑神经退行性疾病的治疗范式。与UCLA团队的合作进一步提升了研究的科学严谨性，其生物标志物分析结果将为IND申请提供关键支持。

NKGen计划于2025年底公布ADⅡa期临床试验数据，并持续推进额颞叶痴呆相关研究。

若结果积极，Troculeucel有望成为首个同时靶向炎症与蛋白聚集的广谱神经退行性疾病疗法。

关于NKGen Biotech

NKGen Biotech是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发自体和同种异体NK细胞疗法，其管线覆盖癌症与神经退行性疾病。公司总部位于美国加州圣安娜，Troculeucel已获FDA快速通道认定用于中度AD治疗。

来源：干细胞者说