摘要：近日，北医三院神经内科樊东升教授在国际神经病学领域权威杂志《柳叶刀·神经病学》（The Lancet Neurology）上受邀发表题为《ALS的创新试验设计：保持效率和精度的平衡》（Innovative trial designs in amyotrophi

近日，北医三院神经内科樊东升教授在国际神经病学领域权威杂志《柳叶刀·神经病学》（The Lancet Neurology）上受邀发表题为《ALS的创新试验设计：保持效率和精度的平衡》（Innovative trial designs in amyotrophic lateral sclerosis: balancing efficiency and precision）的述评，分享了关于肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）临床试验设计的最新观点。

ALS是一种罕见且致命的神经退行性疾病，其临床和遗传异质性高，缺乏合适的终点和预后生物标志物，给临床研究带来了巨大挑战。

近年来，ALS临床试验平台（如MND-SMART和HEALEY ALS平台）通过共享安慰剂对照组和适应性设计，旨在提高试验效率，但如何在效率与精准性之间取得平衡仍是挑战。

樊东升教授在述评中指出，平台试验的宽泛纳入标准加速了试验进程，但也增加了筛选出潜在受益人群的难度。

此外，生物标志物的纳入对于ALS临床研究极为重要，基于生物标志物进行人群筛选有助于精准识别治疗的受益人群。

通过基于药物机制和靶点识别目标人群，结合多维和多组学的生物标志物，有望平衡平台试验的效率与精准性。

同时，利用患者来源的诱导多能干细胞模型，可以弥补动物研究在预测药物疗效方面的局限性，从而提高ALS临床试验的成功率。

经过二十余年的深耕发展，北医三院已成为国内领先、国际有影响力的ALS诊疗中心。樊东升教授的述评为ALS临床试验设计提供了新的思路和方向，标志着樊东升教授在该领域得到国际同行的高度认可，进一步提升了北医三院在国际神经内科领域的影响力。

来源：北京大学第三医院