原创 干细胞基地 干就有未来撰文│陈霖编辑│毕紫娟审校│汤红明干细胞研究在近20年取得了显著进展，但由于干细胞本身存在分化能力不稳定、体外扩增困难等特点，以及临床试验设计不统一、长期疗效和安全性数据有限，导致其在部分领域的临床应用受到质疑。关于干细胞是否能够转化为成熟药物的争议，在学术界和产业界始终存在。间充质干细胞（MSC）研究始于20世纪80年代，科学家发现其有多项分化潜能和免疫调节功能后，在21世纪逐渐被用于开发细胞治疗产品。从Osiris到Mesoblast，MSC药物研发经历了漫长的探索。Mesoblast的Ryoncil(Remestemcell)在经历了多个临床试验和三次新药上市申请申请后，终于获得FDA批准，于2024年12月18日上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD），成为全球首款面向儿童患者的MSC细胞疗法。2025年1月2日，中国国家药监局（NMPA）宣布，北京铂生卓越生物科技有限公司研发的干细胞药物艾米迈托赛（商品名：睿铂生）成功通过BLA申请并获批上市。该药物适用于14岁以上以消化道受累为主的激素治疗失败的aGvHD。睿铂生成为中国首款获批的干细胞药物，被视为中国干细胞药物开发的一个重要里程碑，标志着干细胞疗法在中国正式迈入商业化临床应用的阶段。值得注意的是，Ryoncil为同种异体骨髓来源的间充质基质细胞，而睿铂生是人源脐带来源MSC，二者在来源上存在差异。摘要：原创 干细胞基地 干就有未来撰文│陈霖编辑│毕紫娟审校│汤红明干细胞研究在近20年取得了显著进展，但由于干细胞本身存在分化能力不稳定、体外扩增困难等特点，以及临床试验设计不统一、长期疗效和安全性数据有限，导致其在部分领域的临床应用受到质疑。关于干细胞是否能够转
来源：才联科学圈
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