马军教授：阿基仑赛开启淋巴瘤细胞治疗创新领航之路

摘要：1。传统治疗方法，如化疗、放疗以及免疫治疗，虽能在一定程度上缓解病情，但部分患者仍会面临复发、耐药以及严重不良反应等难题，治疗效果存在瓶颈。随着医学技术的飞速发展，细胞治疗作为一种新兴的治疗方式，以其精准高效、特异性强等优势，正逐渐成为淋巴瘤治疗领域的研究焦点

1。传统治疗方法，如化疗、放疗以及免疫治疗，虽能在一定程度上缓解病情，但部分患者仍会面临复发、耐药以及严重不良反应等难题，治疗效果存在瓶颈。随着医学技术的飞速发展，细胞治疗作为一种新兴的治疗方式，以其精准高效、特异性强等优势，正逐渐成为淋巴瘤治疗领域的研究焦点与临床突破点，有望改写淋巴瘤的治疗格局。

中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2025年CSCO血液肿瘤学术大会于2025年1月17日至19日在中国海口召开。值此之际，医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授就2024年淋巴瘤的细胞治疗进展及规范化诊疗进行分享，以飨读者。

医脉通：2024年，中国细胞治疗在淋巴瘤领域收获颇丰，充分展现了中国血液学领域近年来持续不断的进步与积累。能否请您谈谈2024年中国细胞治疗在淋巴瘤方面有哪些进展？

马军教授：

目前细胞治疗已成为淋巴瘤和白血病的重要治疗手段之一，尤其为末线治疗及缺乏有效治疗方式的患者，包括双特异性抗体、单克隆抗体及移植失败的患者，带来了显著的疗效。在2024年美国血液学会（ASH）上，我国共有40余篇关于细胞治疗的研究报告，ASH主席指出，中国和美国在全球细胞治疗领域占据主导地位，特别是在嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗方面，二者合计研究占比超过80%。细胞治疗在2024年已成为淋巴瘤和白血病治疗领域的突破性研究方向，并被公认为晚期患者及挽救性治疗的最佳选择。

近年来，通用型CD19/CD20 CAR-T细胞、通用型CD19 CAR-NK细胞和CD20靶向NK细胞等新型疗法已陆续开展临床试验，并在ASH大会上公布了大量相关研究数据。目前常用的自体免疫细胞疗法因受患者条件、疗效及CD3激活等因素限制，应用范围较为局限，而通用型细胞免疫治疗则展现出广阔的应用前景，有望成为未来的发展方向。在靶向CD19的CAR-T疗法及转基因和CRISPR-Cas9介导的CAR-T治疗方面，我国已取得一定突破。阿基仑赛作为一种重要的CAR-T疗法，其在三线及三线以上患者中的疗效显著。ZUMA-1研究的5年随访数据显示，阿基仑赛治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者的5年总生存（OS）率达42.6%2。在2024年ASH会议、美国临床肿瘤学会及权威杂志上，阿基仑赛等多款CAR-T治疗药物的研究成果得到了更新。同时，在淋巴瘤细胞治疗领域的相关指南和共识也已陆续发布。医脉通：阿基仑赛作为中国获批的首个CAR-T疗法，在2024年也取得了引人瞩目的成绩。请您谈谈阿基仑赛在2024年展现出了哪些具体的突出表现？

马军教授：

阿基仑赛作为中国首个获批的CAR-T疗法，在2024年取得了重大突破。2024年ASH大会更新中国真实世界研究数据，结果显示，阿基仑赛治疗R/R LBCL的最佳客观缓解率（bORR）为83.1%，最佳完全缓解率（bCRR）为67.2%，与ZUMA-1研究和ZUMA-7研究的结果一致，表明中国的真实世界研究数据已与国际研究接轨2-4。此外，中国在CAR-T治疗的安全性方面表现优异，免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率低于美国研究报道的水平。这一现象可能与中国医生的丰富经验、亚洲人群T细胞表达特征的差异以及早期小剂量激素干预有关。阿基仑赛凭借其良好的安全性和有效性，已成为中国首个获批用于临床研究且唯一进入二线治疗的CAR-T疗法。

然而，在2024年医保谈判中，包括阿基仑赛在内的4款CAR-T产品均未进入医保目录谈判。鉴于CAR-T疗法的费用，建议在未来的医保谈判中考虑纳入阿基仑赛，以减轻患者经济负担并保障治疗可及性。此外，为解决CAR-T疗法的支付难题，创新支付模式应运而生。例如，阿基仑赛已推出“按疗效价值支付计划”，即患者在接受阿基仑赛治疗后3个月未达到完全缓解，将退还患者自费部分的一半。这种支付模式减轻了患者对疗效不达预期的经济担忧，提升患者的治疗信心，但最终目标仍应是纳入国家医保体系，以实现CAR-T疗法的广泛可及。

医脉通：作为《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴瘤规范化临床应用标准》项目组的组长，请您谈谈如何进一步提升淋巴瘤的规范化细胞治疗水平？

马军教授：

阿基仑赛作为中国首个获批的CAR-T疗法，其应用患者例数逐年增加。本人作为《嵌合抗原受体T细胞治疗淋巴瘤规范化临床应用标准》项目组组长，在此强调，阿基仑赛在安全性和有效性方面均得到了充分保障。同时，相关培训计划不断完善，已从最初的38家医院普及至全国三级甲等医院，涵盖护理、检验及亚专科临床医生的标准化培训，并要求在考核合格后方可应用于临床。此外，各综合医院和专科医院均配备内科重症监护病房，以降低副作用的发生率。

另外，我们将进一步强化CAR-T疗法的全程化管理策略，全面覆盖产品制备、治疗监测以及感染防控等多个环节。首先，严格依据CAR-T疗法的应用标准，明确治疗时机，确保患者在最佳时机接受治疗。其次，结合国内外先进经验，优化生产制备流程，致力于提升CAR-T产品的质量与安全性。同时，通过标准化手段，有效控制可能出现的不良反应，保障患者的治疗安全。最后，严格遵循规范，改进随访评估工作，以便及时了解患者的康复情况。通过这一系列举措，实现对淋巴瘤细胞治疗水平的全面提升，为患者提供更优质、更有效的治疗。

专家简介

马军教授

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长

白血病·淋巴瘤杂志总编辑

原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员

原中华医学会血液学分会副主任委员

参考文献：