摘要：今日（1月23日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）1类新药MT-7117片临床试验申请获得受理。公开资料显示，MT-7117（通用名：dersimelagon）是一种新型合成、

转自：医药观澜

今日（1月23日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）1类新药MT-7117片临床试验申请获得受理。公开资料显示，MT-7117（通用名：dersimelagon）是一种新型合成、口服给药小分子药物，为黑皮质素-1受体（MC1R）的选择性激动剂，该产品正在3期临床研究中被开发用于治疗红细胞生成性原生卟啉症（EPP）和X连锁原卟啉症（XLP），以及在2期临床研究中被评估治疗系统性硬化症（SSc）。根据CDE官网查询，本次为该产品首次在中国申报IND。

据文献报道，黑皮质素（Melanocortins）在调节应激反应、炎症和皮肤色素沉着方面起着至关重要的作用。黑皮质素受体家族由5个亚型（MC1R、MC2R、MC3R、MC4R和MC5R）组成，具有不同的组织表达和功能。其中，MC1R主要在黑素细胞和白细胞中表达，激活后可增强紫外线抵抗和抗炎信号。

根据田边三菱制药公开资料介绍，MT-7117作为MC1R的选择性激动剂，可潜在用于预防EPP或XLP患者的光毒性。该产品此前于2018年6月获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗EPP，并于2020年6月获得FDA孤儿药资格，针对卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）。

EPP和XLP均属于红细胞生成性卟啉症（EPs），这是一种可能危及生病的罕见疾病，由影响血红素合成通路的突变引起，其特点是严重的皮肤敏感性，表现为剧烈的灼痛发作，伴有持续的水泡、水肿和皮肤损毁。患者的护理方法包括疼痛管理，以及采取一些避免光照的措施，如限制户外活动，或使用防护服和非透明防护罩等。从作用机制上看，MC1R激动剂能够激活黑素细胞并刺激真黑素（eumelanin）的合成。真黑素通过吸收和散射紫外线，清除自由基和活性氧，并作为一种中性密度过滤器，能够减少所有波长的光的透射，从而帮助抵抗紫外线。

根据ClinicalTrials官网，田边三菱制药正在开展多项国际多中心3期临床研究，评估MT-7117治疗EPP和XLP的疗效、安全性和耐受性的研究。

除了用于治疗EPP和XLP，激活MC1R还已被证明具有广泛的抗炎和抗纤维化作用，从而有望用于治疗系统性硬化症（SSc）。这是一种自身免疫性疾病，其特征是免疫系统失调、炎症、微血管功能障碍和各器官广泛纤维化。研究表明，MT-7117还有可能对炎症、血管功能障碍、纤维化等SSc的关键病理均有良好的作用。研究人员目前正在进行一项2期临床试验，以评估MT-7117对早期进展性弥漫性皮肤SSc患者的疗效和耐受性。

本次MT-7117在中国获批临床，意味着该产品有望在不久后在中国开展临床研究。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心官网.Retrieved Jan 23, 2025, from

[2]First Patient Enrolled in MTPA INSPIRE Study of Investigational Dersimelagon for EPP and XLP. Retrieved Mar 19 , 2024. from

[3]Mun Y, Kim W, Shin D. （2023）Melanocortin 1 Receptor (MC1R): Pharmacological and Therapeutic Aspects. Int J Mol Sci. doi: 10.3390/ijms241512152.

来源：新浪财经