摘要：2025年6月4日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准利布洛泽®（通用名：注射用罗特西普luspatercept）用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征（MDS）引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。无论患者是否接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治

2025年6月4日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准利布洛泽®（通用名：注射用罗特西普luspatercept）用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征（MDS）引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。无论患者是否接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普治疗均可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖。这一突破性进展填补了中国MDS创新治疗的空白，较低危MDS患者迎来了全新治疗选择。

此前罗特西普在中国主要用于β地中海贫血治疗，此次新适应症的获批，得益于其高质量的临床研究。作为目前唯一与MDS一线治疗药物红细胞生成刺激剂（ESA）进行头对头试验呈现优效性的创新药，罗特西普治疗有效性（患者在1-24周脱离输血≥12周且平均Hb增加≥1.5g/dl）是ESA的近2倍（60.4% vs 34.8%）；中位累计脱离输血接近3年，比ESA延长1年以上（154.7周vs 91.1周），具有更高的持久性。华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授表示：“除高效、长效外，便捷是罗特西普的另一优势，每3周1次皮下注射，较现在每周一次或每周多次的ESA治疗更为便捷，为需要长期治疗的输血依赖的MDS患者提供了更加便捷的新选择。”

沉默的“血象危机”

解码骨髓增生异常综合征

MDS是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，以髓系细胞发育异常、无效造血和难治性血细胞减少为特征，并且高风险向急性髓系白血病（AML）转化，一旦转化，生存期不足1年。

据早期区域性流行病学调查统计，我国成人MDS平均年发病率约为1.5/10万，其中77%为较低危MDS患者，而高危患者随分型危险度升高，生存期显著缩短且AML转化风险陡增。

临床中，80%以上患者以贫血为首发症状，表现为乏力、头晕、心悸，部分病例甚至隐匿数年才被发现。研究揭示，MDS患者体内Smad2/3信号通路过度激活，抑制红系细胞成熟。胡豫教授表示，这一机制是导致MDS患者无效造血和贫血发生的重要原因。

治疗困境

输血依赖与药物局限的双重枷锁

“许多患者确诊时已受贫血困扰多年，甚至长期依赖红细胞输注。”胡豫教授指出，慢性贫血不仅加剧心血管负担，更使死亡风险攀升。

目前临床治疗较低危MDS贫血主要依赖成分输血、ESA、免疫调节剂及去甲基化药物等治疗手段。其中，输血虽能快速提升血红蛋白水平，但长期依赖可能诱发铁过载、感染风险增加，甚至加速MDS向AML转化。ESA作为一线药物，仅能使1/3患者在6~18个月内产生应答，且疗效难以持久；而免疫调节剂与去甲基化药物的临床获益亦有限，医学界亟需创新药物，以解决MDS治疗所面临的长期困局。

“临床中改善造血、提高生活质量是较低危MDS患者最重要的治疗目标。“胡豫教授坦言：“医患共同期待更安全、长效的创新疗法。”

破局之道

靶向关键通路 重塑红细胞生成

罗特西普以创新的针对性作用机制打破僵局。作为全球首个靶向TGF-β通路的红细胞成熟剂，其通过选择性结合GDF11、Activin B等配体，抑制异常活化的Smad2/3信号通路，促进红系细胞分化和成熟，从根源改善无效造血。

全球多中心Ⅲ期试验COMMANDS研究结果，引起了学术界的广泛关注。研究对比罗特西普与ESA药物阿法依泊汀一线治疗较低危MDS，结果显示罗特西普在有效率与疗效持续时间方面都实现对阿法依泊汀的大幅超越：

1-24周期间，罗特西普组60.4%的患者实现脱离输血≥12周且平均血红蛋白提升≥1.5g/dL，为ESA组的近2倍（34.8%，P＜0.0001）。

罗特西普组应答者（RBC-TI≥12周）中位累计持续应答时间154.7周，较ESA组（91.1周）延长超过1年（P=0.0016）。

同时罗特西普组77.7%的应答者平均血红蛋白≥10g/dL，中位应答持续时间达199.3周，患者生活质量显著改善。

安全性方面，多项研究结果显示罗特西普长期治疗，耐受性良好，随时间推移，罗特西普治疗期间不良事件（TEAE）发生率呈逐渐下降趋势。

在疗效显著提升与保障耐受性的同时，罗特西普每3周1次皮下注射的治疗，相比阿法依泊汀每周1次注射，有望提升便捷性，极大降低需长期治疗的MDS患者治疗负担。

凭借确凿的循证证据，罗特西普已被纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南（2025版）》及《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2025.V2）》，作为RS+（无论血清EPO水平）以及RS-（血清EPO浓度≤500IU/L）较低危MDS患者的一线推荐治疗。

胡豫教授总结道：“罗特西普的获批重新定义了较低危MDS的治疗格局。其长效、精准的疗效特质，不仅减轻输血负担，更改善患者生存质量，为临床实践注入全新希望。”

记者手记：

作为全球首创获批的红细胞成熟剂，罗特西普以其创新机制与扎实数据，正在改写MDS治疗史。随着临床应用的深化与医保政策的推进，更多中国患者将有望告别“输血人生”，拥抱更有尊严的生命新章。

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来源：医师报一点号