摘要：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一组由自身免疫介导、以视神经和脊髓受累为主要表现的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，具有高复发率、高致残率的特点。NMOSD的治疗方案包括急性期治疗和缓解期的疾病修饰治疗（DMT），前者以缓解症状、缩短病程、改善残疾程度和预防并发

导读

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一组由自身免疫介导、以视神经和脊髓受累为主要表现的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，具有高复发率、高致残率的特点。NMOSD的治疗方案包括急性期治疗和缓解期的疾病修饰治疗（DMT），前者以缓解症状、缩短病程、改善残疾程度和预防并发症为目的，后者主要是为了预防疾病复发。随着对病理机制的深入理解，新的DMT药物不断涌现，一些单克隆抗体被应用于NMOSD的治疗，如依库珠单抗等，为患者带来了新的治疗选择。

近日，神免学院中国神经免疫领域专家系列研讨会于山东济南成功召开，本次会议特邀山东省立医院郭守刚教授担任大会主席，青岛大学附属医院刘敏教授、山东大学齐鲁医院曹丽丽教授担任讲者，与现场神经免疫领域学者专家共同深入探讨补体C5抑制剂在NMOSD治疗中的新进展以及真实病例分享，为临床决策提供科学有力的支持。以下是会议精彩内容整理，供读者参考。

随着大会的隆重开幕，大会主席郭守刚教授指出，近年来，神经系统自身免疫性疾病的治疗趋向于规范化、精准化，新型靶向生物制剂极大丰富了临床医生的治疗选择，为患者带来了新的希望。本次会议将聚焦补体C5抑制剂在NMOSD治疗中的应用。随后，郭教授介绍了本次会议流程。

显著降低复发风险，补体C5抑制剂优化NMOSD患者管理

青岛大学附属医院刘敏教授指出，NMOSD是一种自身免疫引起的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，患者以青壮年女性为主，具有高复发性和高致残性。NMOSD的残疾几乎都与复发有关，每次复发都会累积神经损伤和残疾。因此，预防复发是NMOSD长期管理的首要目标。

生物靶向制剂引发了NMOSD治疗的革命。2023年德国视神经脊髓炎研究组（NEMOS）提出，生物制剂治疗AQP4-IgG阳性NMOSD疗效优于传统免疫抑制剂，建议生物制剂单一疗法作为一线首选药物。补体C5抑制剂III期临床PREVENT研究及其OLE研究显示，补体C5抑制剂治疗NMOSD可显著降低复发风险达94%；单药治疗下，100%的患者144周无复发；在安全性方面，与安慰剂相比，补体C5抑制剂不增加感染和严重感染的发生率，治疗期间脑膜炎球菌感染的发生率为零。此外，来自亚洲人群的真实世界研究与PREVENT研究数据具有一致性。网状meta分析显示，较其他生物靶向制剂，补体C5抑制剂单药治疗成为最佳治疗的可能性为99%。建模研究显示，7种药物中，补体C5抑制剂24个月无复发患者比例为99%。综上所述，补体C5抑制剂治疗NMOSD可有效控制复发，且安全性良好。

病例分享：依库珠单抗为难治性NMOSD提供新思路

本环节，山东大学齐鲁医院曹丽丽教授分享了一例NMOSD患者接受依库珠单抗治疗的经过。患者，女，62岁，20年前脑外伤病史，以“左上肢麻木无力，左手不灵活，面部和双眼疼痛，定向力障碍、反应迟钝”入院，病变涉及极后区，经辅助检查后诊断为NMOSD。患者激素治疗效果不佳，病情加重，期间给予丙球治疗和呼吸机辅助呼吸，略有好转。不足一周，患者病情再次复发，后采用依库珠单抗治疗。在依库珠单抗治疗3次后，患者逐渐脱机。

观点碰撞：预防复发是NMOSD的首要治疗目标

在会议讨论环节，中国人民解放军联勤保障部队第960医院金善教授、聊城市人民医院李雪莉教授、山东第一医科大学第一附属医院李晓丽教授、济南市中心医院刘睿婷教授、山东大学第二医院王蘋教授和山东省立第三医院赵修敏教授依次分享了他们在NMOSD管理领域的真知灼见。

金善教授：

在NMOSD患者中，补体C5抑制剂单药治疗证据充分。未来仍需探索补体C5抑制剂与激素联用或序贯治疗NMOSD的研究，推动NMOSD治疗策略的优化。

”

李雪莉教授：

NMOSD的首要治疗目标是预防复发。

”

李晓丽教授：

NMOSD以高复发和高致残性为特点，因此在临床治疗中，应尽早采用高效的靶向生物制剂进行治疗。长期应用补体C5抑制剂，可有效预防疾病的复发，为患者健康带来保障。

”

刘睿婷教授：

目前NMOSD急性期的治疗主要为激素、免疫球蛋白和血浆置换。在病情稳定之后，应尽快启动缓解期治疗。依库珠单抗为NMOSD的缓解期治疗带来了新的选择，疗效安全俱佳，期待其未来为更多患者带来获益。

王蘋教授：

PREVENT研究显示，依库珠单抗治疗NMOSD可明显改善患者残疾、预防复发，且安全性良好。

”

赵修敏教授：

NMOSD的致残性较高，每次复发都会带来严重的残疾累积。因此，除了急性期管理，预防NMOSD的复发尤为重要。我们期待补体C5抑制剂为NMOSD预防复发提供有效的解决方案，助力更多患者获益。

”

小结

会议临近尾声，郭守刚教授总结道，通过今天的讲座以及各位专家的阐述，使我们对生物靶向制剂在NMOSD治疗领域中的应用有了更深刻的认识，PREVENT研究为补体C5抑制剂治疗NMOSD提供了重要的循证支持，进一步证实了其在临床中的价值，也为预防NMOSD复发提供了有力的武器。最后，郭教授感谢各位专家的精彩分享和参与，期待未来在这一领域的进一步探讨与合作。

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来源：医脉通神经科