重磅发布！2025年十大值得关注新药，涵盖癌症、罕见病领域

摘要：在医药研发的前沿领域，2025 年注定是充满希望与变革的一年。新药研发一直是医药领域的核心驱动力，它承载着无数患者对健康的期盼，也推动着医学不断向前发展。以下这些新药涵盖了癌症和罕见病等多个治疗领域，有望为患者带来新的希望和治疗选择。

在医药研发的前沿领域，2025 年注定是充满希望与变革的一年。新药研发一直是医药领域的核心驱动力，它承载着无数患者对健康的期盼，也推动着医学不断向前发展。以下这些新药涵盖了癌症和罕见病等多个治疗领域，有望为患者带来新的希望和治疗选择。

癌症领域新药

IMDELLTRA

适应症：小细胞肺癌（SCLC）（美国）

IMDELLTRA 是一种双特异性 T 细胞结合器（BiTE），也是首款获批用于治疗实体瘤的 BiTE 疗法。它的独特之处在于能够同时结合 T 细胞上的 CD3 和小细胞肺癌细胞表面的 DLL3 。通过这种特殊的结合方式，将患者自身的 T 细胞引导至癌细胞附近，促使 T 细胞与癌细胞形成免疫突触，从而激活 T 细胞对癌细胞发动攻击，最终实现癌细胞的裂解。

IMDELLTRA 主要用于治疗在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。广泛期小细胞肺癌患者通常在接受初始化疗后，病情极易复发，且后续治疗选择有限。IMDELLTRA 为这部分患者提供了全新的治疗途径，为他们的生命延续带来了希望。

IMDELLTRA 的获批是基于全球性 2 期临床试验 DeLLphi-301 的积极结果。在该试验中，包含 100 例接受选定 10mg 剂量 tarlatamab 治疗患者的意向治疗分析显示，客观缓解率（ORR）达到了 40%。中位无进展生存期（mPFS）为 4.9 个月，为患者争取了宝贵的治疗时间。中位总生存期为 14.3 个月（95% CI：10.8，NE），这一数据相较于以往广泛期小细胞肺癌患者的生存期有了显著提升。

VISION研究

适应症：乳腺癌（美国市场）

Vepdegestrant 是一种可口服的、靶向雌激素受体（ER）的蛋白降解剂（PROTAC）。Vepdegestrant 通过将雌激素受体与 E3 连接酶连接起来，形成三元复合物，从而促进泛素分子转移到雌激素受体上。这一过程有效地抑制了 ER 信号通路，从而发挥抗肿瘤作用。

Vepdegestrant 由全球制药巨头美国辉瑞公司和美国生物技术公司 Arvinas 共同研发，主要用于治疗早期和局部晚期或转移性 ER+（雌激素受体阳性）/HER2-（人表皮生长因子受体 2 阴性）乳腺癌患者。

在一项多中心、开放标签的 1/2 期临床研究中，在平均随访 13.8 个月时，所有剂量组患者（共 83 名患者）的临床获益率达到了 36.1% 。在具有 ESR1 突变的患者中（共 43 名患者），临床获益率更是高达 48.8% 。客观缓解率为 11.5%。

Zanzalintinib

适应症：结直肠癌、肾细胞癌和头颈部鳞状细胞癌（美国市场）

Zanzalintinib 由美国的 Exelixis 公司研发，是建立在卡博替尼靶谱基础上的下一代口服酪氨酸激酶抑制剂。它主要用于治疗晚期肾透明细胞癌（ccRCC）患者。这类患者往往面临着疾病进展迅速、治疗手段有限的困境。无论是对于初治的晚期患者，还是经过多次全身性抗癌治疗后复发或转移性的患者，Zanzalintinib 都展现出了一定的治疗潜力。

Zanzalintinib 的作用机制十分独特，它能够作用于 VEGFR、MET 和 TAM 激酶。通过抑制这些激酶的活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和血管生成，达到抗肿瘤的目的。

Zanzalintinib 治疗晚期肾透明细胞癌患者的 I 期 STELLAR-001 试验的初步结果。在这项试验的扩展队列中，研究人员对 32 例患有晚期、转移性或复发性肾透明细胞癌的成年患者进行了分析。所有患者的客观缓解率（ORR）为 38%，疾病控制率（DCR）为 88% 。

在对不同治疗史的患者进行分析时发现，在以前接受过卡博替尼治疗的患者中，ORR 为 24%，DCR 为 94%；在以前没有接受过卡博替尼治疗的患者中，ORR 为 57%，DCR 为 86% 。这表明，无论患者之前是否接受过卡博替尼治疗，Zanzalintinib 都能发挥一定的疗效。

罕见病领域新药

Fitusiran

适应症：血友病A和B（美国和法国）

Fitusiran 通过与表达抗凝血酶的 RNA 相结合，降低抗凝血酶的产生，恢复凝血因子和抗凝血因子之间的平衡，以降低患者出血事件的发生。

Fitusiran 只需每个月皮下注射一次，适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制物的血友病 A 或 B 的成人患者和≥12 岁青少年患者，预防或减少出血的发生频率。

在随机、开放标签的 3 期临床试验中，与按需旁路制剂治疗相比，Fitusiran 显著降低了需要治疗的自发出血、关节出血和总出血的年出血率，其 65.8% 的患者年出血率为 0 。在携带抑制物的血友病 A 和 B 患者中，预防性 Fitusiran 治疗都产生了疗效。

其他重点新药

AWIQLI

适应症：1型和2型糖尿病（丹麦/美国）

AWIQLI 是一种新型长效人胰岛素类似物。其结构上具有三个氨基酸取代和一个额外的二十烷二脂肪酸链，这一特殊结构使得它能够与白蛋白可逆结合。结合后，在循环系统中形成储库，进而缓慢持续地释放胰岛素。

如此一来，在一周的给药间隔内，AWIQLI 能展现出均匀的降糖效果分布，且在临床推荐剂量下，其降糖作用时间可以覆盖整整一周。这一创新性设计，改变了传统基础胰岛素需每日注射的模式，将注射次数从每周 7 次锐减至 1 次，极大地提升了患者用药的便利性。

在 Ⅲ 期临床研究（ONWARDS）中，ONWARDS1、2、3、5 研究显示，对于未曾接受胰岛素治疗的 2 型糖尿病患者，AWIQLI 降低糖化血红蛋白（HbA1c）的能力不劣于甘精胰岛素 U100、德谷胰岛素和基础胰岛素，同时，并未增加严重低血糖或临床显著低血糖事件的发生率。

CagriSema

适应症：肥胖和2型糖尿病（丹麦/美国）

CagriSema 由长效胰淀素类似物 cagrilintide（2.4mg）和 GLP - 1 受体激动剂司美格鲁肽（2.4mg）组成。它通过皮下注射给药，且设计为每周一次，这种给药频率极大地提高了患者的用药便利性，减少了频繁注射带来的困扰。

CagriSema 的两种成分各司其职，又协同作用，共同助力减肥。司美格鲁肽作为 GLP - 1 受体激动剂，能够刺激胰岛素的生成，抑制胰高血糖素分泌，从而降低食欲，减少食物摄入量。而 cagrilintide 作为长效胰淀素类似物，在调节食欲和能量代谢方面发挥着重要作用。胰淀素能够减少能量摄入，调节食物选择和偏好，与胰岛素共同分泌，抑制餐后胰高血糖素释放，并延迟胃排空。二者组合，不仅能有效控制食欲，还能通过调节血糖水平和能量代谢，实现体重的减轻。

在先前的 Ⅱ 期临床研究中，CagriSema 展现出了令人惊艳的疗效。在治疗的 32 周，CagriSema 治疗组体重下降 15.6%，减重效果优于单独使用卡格列肽和司美格鲁肽。53.6% 的 CagriSema 组受试者体重降幅超过 15%。

COBENFY

适应症：精神分裂症和阿尔茨海默病相关精神病（美国）

COBENFY 是一种口服的复方制剂，由 xanomeline 和 trospium chloride 两种成分组成。它以独特的药物组合方式，为精神分裂症的治疗提供了新的选择。

有别于传统抗精神病药物，COBENFY 通过激活大脑中的毒蕈碱受体，间接调节多巴胺释放，从而减少副作用。其中，xanomeline 作为 M1 和 M4 毒蕈碱受体激动剂，可缓解精神分裂症的负面症状，如冷漠、社会驱动力减少等，还能提高认知能力，并对改善幻觉和妄想等症状有所帮助；trospium chloride 作为毒蕈碱受体拮抗剂，几乎不能透过血脑屏障，主要用于对抗 xanomeline 的外周作用，减轻其胃肠道等副作用。二者协同作用，为精神分裂症的治疗提供了更有效、更安全的可能。

在 EMERGENT-5 试验中，第 52 周时，30% 的受试者 PANSS 总分较基线下降≥30%，平均较基线下降 - 5.5 分。且试验中定性访谈发现，患者在身体、社交、情绪和角色功能方面的生活质量也有所改善。这些数据充分证明了 COBENFY 在长期治疗中的有效性。

EBGLYSS

适应症：特应性皮炎（美国和西班牙）

EBGLYSS 属于白细胞介素 13（IL - 13）拮抗剂类药物，是一种 IgG4 单克隆抗体。其主要作用机制是通过高亲和力结合 IL - 13，有效阻止 IL - 13Rα1/IL - 4Rα 异二聚体复合物的形成及其后续信号传导。

EBGLYSS 主要适用于 12 岁及以上，体重至少 40 公斤（88 磅）的中度至重度特应性皮炎患者，尤其是那些使用处方外用药物无法有效控制病情的患者。这一群体长期遭受疾病困扰，生活质量严重下降。EBGLYSS 的出现，为他们提供了一种新的治疗选择。无论是成人患者，还是符合条件的儿童患者，都能从 EBGLYSS 的治疗中获益。

在 ADvocate 1 和 2 临床试验中，EBGLYSS 展现出了卓越的疗效。在第 16 周时，接受 EBGLYSS 治疗的患者中，有 38% 的患者皮肤达到清洁或几乎清洁的状态，而安慰剂组仅为 12% 。同时，43% 的 EBGLYSS 患者感到瘙痒减轻，安慰剂组则为 12%。

适应症：脑膜炎（英国）

GSK-3536819是五合一的脑膜炎球菌候选疫苗，其主要针对侵袭性脑膜炎球菌病。它巧妙地结合了已获批的脑膜炎疫苗 Bexsero 和 Menveo 的抗原成分。通过这种独特的组合方式，该疫苗能够针对 A、B、C、W 和 Y 五种血清群的脑膜炎球菌产生免疫反应。

这五种血清群几乎涵盖了全球大部分地区的所有侵袭性脑膜炎球菌病病例。无论是儿童、青少年，还是成年人，都有可能受到侵袭性脑膜炎球菌病的威胁，而 GSK-3536819 为这些人群提供了有效的防护手段。

在关键的 3 期试验中，GSK-3536819 展现出了卓越的性能。在免疫原性方面，它不劣于一剂 GSK 的 A、C、Y 和 W 群脑膜炎球菌疫苗。在对 110 种不同的 B 群脑膜炎球菌侵袭性菌株产生的免疫反应上，GSK-3536819 同样表现出色，不劣于两剂 GSK 的 B 群脑膜炎球菌疫苗。

SEL-212

适应症：痛风（美国/英国及美国市场）

SEL-212 是一款创新的组合疗法药物。它包含聚乙二醇化尿酸酶（pegadricase）和能够减低抗药物抗体（ADA）生成的 ImmTOR 。ImmTOR 的加入，让尿酸酶能够持续发挥作用，实现每月给药一次，有效提高了尿酸酶的疗效和耐受性，为患者提供了更稳定、持久的治疗效果。

SEL-212 专为慢性难治性痛风成年患者研发。这类患者在经历急性痛风性关节炎反复发作数年后，病情逐渐发展为慢性多发性、破坏性关节炎，伴有痛风石形成和（或）尿酸性肾结石，血尿酸水平极难有效控制。同时，他们还常并发关节畸形、肾功能不全等严重问题，生活质量严重下降。常规药物对他们的治疗效果微乎其微，而 SEL-212 的问世，为这一困境带来了转机。

在 3 期 DISSOLVE I 和 II 安慰剂对照随机临床试验中，SEL-212 展现出了令人瞩目的疗效。在 DISSOLVE I 试验中，第 6 个月时，接受高剂量（0.15mg/kg）SEL-212 治疗的患者中，有 56% 实现了血清尿酸盐（SU）降低，接受低剂量（0.1mg/kg）的患者中，这一比例为 48%，而安慰剂组仅有 4% 。