摘要：肠道，一个隐秘而伟大的生命守护者，它不仅是消化吸收的核心，也是人体重要的免疫屏障与微生物王国。在这条蜿蜒的生命长廊中，营养转化、免疫防御与菌群共生精密协作，维系着全身健康。然而，肠道慢性移植物抗宿主病（cGVHD）却打破了这一现状，当腹泻、恶心、呕吐等症状接踵
肠道，一个隐秘而伟大的生命守护者，它不仅是消化吸收的核心，也是人体重要的免疫屏障与微生物王国。在这条蜿蜒的生命长廊中，营养转化、免疫防御与菌群共生精密协作，维系着全身健康。然而，肠道慢性移植物抗宿主病（cGVHD）却打破了这一现状，当腹泻、恶心、呕吐等症状接踵而至，肠道cGVHD患者又该如何重拾安宁？本期，医脉通特邀上海市第一人民医院李瑞琦医生分享一则cGVHD患者治疗经过，同时，特邀上海市第一人民医院黄崇媚教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。
“移”路守护，精准破局，贝舒地尔二线治疗助力肠道cGVHD患者实现CR
基本信息
患者，男，37岁。
01 既往史：
02 治疗经过：
李瑞琦医生—病例小结
01 关注疾病危害，胃肠道cGVHD患者实现缓解至关重要
cGVHD是指allo-HSCT后，受者在重建供者免疫的过程中，来源于供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合征，可累及全身脏器，临床表现多样1,2。其中，胃肠道cGVHD临床表现为食管狭窄、吞咽困难、恶心、呕吐、腹痛腹泻和体重下降等1，严重影响患者生活质量。研究显示，胃肠道症状与患者躯体生活质量恶化有关2 ，提示改善患者胃肠道cGVHD症状具有重要意义。02 聚焦临床证据，贝舒地尔助力胃肠道cGVHD患者临床获益
贝舒地尔的出现，为cGVHD二线治疗提供全新选择，多项临床研究已证实其能为cGVHD患者带来治疗福音。经典研究（ROCKstar研究）已经证实，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者总缓解率（ORR）为76%，且从cGVHD诊断到入组研究的时间越短，ORR越高，提示早期启动贝舒地尔治疗或可助力cGVHD患者临床获益；亚组分析显示，对于下消化道cGVHD患者，ORR达69%3,4。此外，ROCKstar研究3年随访结果显示，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者中位缓解持续时间（DOR）为77.1周，且在贝舒地尔治疗期间，cGVHD患者未发生新的治疗相关不良事件5，表明贝舒地尔长期治疗具有良好安全性。近期，多项真实世界研究相继发布，为贝舒地尔对胃肠道cGVHD治疗获益再添新证。德国-瑞士一项多中心真实世界研究显示，接受贝舒地尔治疗后，胃肠道cGVHD患者ORR为67%，其中，CR率达50%6；同时，2025年欧洲血液学会（EHA）年会公布的一项意大利真实世界研究显示，胃肠道cGVHD患者经贝舒地尔治疗后，ORR高达82%7，再次印证了贝舒地尔对胃肠道cGVHD患者的疗效。03 立足临床实践，贝舒地尔改善患者肠道cGVHD症状
剖析本案例，该患者移植后出现恶心、呕吐、腹泻和体重下降等症状，影响日常生活，需住院治疗，并密切监测病情以制定及调整治疗方案。综合诊断确诊为肠道cGVHD，NIH严重程度评分为2分，患者接受激素一线治疗2周后，肠道cGVHD症状无明显缓解，且全身出现红疹，头部红疹尤其严重，腹泻症状加重，考虑激素不耐受。立即启动贝舒地尔单药治疗，2周后，患者腹泻症状改善，持续接受贝舒地尔治疗＜1个月，患者恶心、呕吐好转，NIH严重程度评分由2分逐渐降至0分，实现CR，表明贝舒地尔可有效缓解激素不耐受患者的肠道cGVHD症状。目前，患者贝舒地尔治疗持续时间已长达14个月，期间维持CR状态，全身状态良好，且贝舒地尔治疗期间未出现明显不良反应。该治疗经过提示，对于肠道cGVHD患者，贝舒地尔疗效和安全性良好，可助力患者实现长期临床获益。
黄崇媚教授—病例点评
聚焦发病机制，cGVHD的病理生理学可分为组织损伤导致的早期炎症、慢性炎症引起的胸腺损伤及免疫系统失调和组织纤维化3个阶段。糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂（CNI）是cGVHD的一线治疗标准方案，但仍有70%的患者需进行后线治疗。贝舒地尔可同时靶向cGVHD的炎症和纤维化过程，且在炎症阶段可兼顾免疫稳态的恢复，促进免疫耐受的形成。同时，ROCKstar研究及ROCKstar研究3年随访等临床试验印证了贝舒地尔治疗肠道cGVHD的疗效和安全性，并可助力患者实现长期治疗获益。
在本案例中，该患者移植后出现肠道cGVHD症状，一线激素不耐受，全身出现红疹且腹泻症状加重，立即启动贝舒地尔二线治疗，患者腹泻、恶心、呕吐症状相继得以改善。目前，患者NIH严重程度评分保持0分，并维持CR状态，表明贝舒地尔可为一线激素不耐受的肠道cGVHD患者带来治疗福祉。后续患者复诊时，临床将对其进行全面评估，例如，肠道cGVHD是否复发以及是否出现其他器官受累情况，若患者继续维持缓解状态，则可判断患者已建立免疫耐受，将减量贝舒地尔。
基于贝舒地尔临床疗效，《中国临床肿瘤学会（CSCO）造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南2025》将贝舒地尔列为cGVHD二线治疗I级推荐，且推荐下消化道受累患者接受贝舒地尔治疗。展望未来，相信贝舒地尔将持续为cGVHD患者保驾护航，助力更多患者迎接美好人生！
专家简介
李瑞琦 医生
上海交通大学医学院附属第一人民医院血液科主治医师
博士毕业于海军军医大学
研究方向：白血病，造血干细胞移植，移植物抗宿主病
于《American journal of hematology》等杂志发表SCI论文数篇
黄崇媚 教授
上海市第一人民医院血液内科副主任医师
上海市女医师协会血液专业委员会委员
擅长白血病、淋巴瘤、骨髓瘤的诊治及异基因造血干细胞移植治疗恶性血液系统疾病。
参考文献：
1.中华医学会血液学分会干细胞应用学组.中华血液学杂志,2024,45(8):713-726.
2.黄世勤,等.中华血液学杂志,2024,45(01):54-61.
3.Cutler C,et al.Blood,2021,138(22):2278-2289.
4.中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会.白血病·淋巴瘤,2024,33(07):385-391.
5.Stephanie J.Lee,et al.2024EBMT.Abstract OS13-01.
6.Heidenreich S, et al.Bone Marrow Transplant.2025 Jan 14.
7.Francesca Bonifazi,et al.2025EHA.Abstract PS2042.
免责声明：该信息仅作医学和科研参考，赛诺菲不建议以任何与您所在国家所批准的处方信息不符的方式使用本产品。本材料仅供医疗卫生专业人士使用。
MAT-CN-2500093.V1.0.2025.06
编辑：Reina
审校：Dennie
排版：Ethan
执行：Baa
本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
来源：灵科超声波
