摘要：12月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）和Genzyme公司联合申报的1类新药rilzabrutinib片上市申请已获得受理。公开资料显示，rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂。2020年，赛诺

转自：医药观澜

12月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）和Genzyme公司联合申报的1类新药rilzabrutinib片上市申请已获得受理。公开资料显示，rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂。2020年，赛诺菲以约36.8亿美元收购Principia Biopharma，从而获得后者在研的3款BTK抑制剂，包括这款rilzabrutinib。

今年11月，赛诺菲在美国血液学会（ASH）年会上公布了该产品针对免疫性血小板减少症（ITP）适应症的3期临床研究积极结果。赛诺菲此前新闻稿表示，rilzabrutinib有希望成为首个治疗ITP适应症的BTK抑制剂。该产品目前正在美国和欧盟接受监管审查，FDA的PDUFA日期为2025年8月29日。

BTK在B细胞、肥大细胞及其他先天免疫系统细胞中表达，在炎症通路和多种免疫介导疾病的病理过程中起关键作用。

Rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂，正在被开发治疗多种免疫介导疾病。根据赛诺菲此前公开资料介绍，该产品可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。该疗法曾获得美国FDA授予快速通道资格与孤儿药资格，用于治疗ITP。其具有减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏的双重作用机制，有望改善各种ITP并发症。除了针对ITP适应症，该产品还正在针对慢性自发性荨麻疹、哮喘、IgG4相关性疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血等处于2期临床研究阶段。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，赛诺菲正在中国开展一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服rilzabrutinib的疗效和安全性；以及一项在温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中评价rilzabrutinib的疗效、安全性和药代动力学的单臂2期研究。

今年11月，赛诺菲公布了rilzabrutinib在LUNA 3期临床试验中的积极结果。在LUNA 3试验中，共有133名成人被随机分配接受rilzabrutinib治疗。分析显示，rilzabrutinib组有86名患者（65%）达到血小板应答，而此数值在安慰剂组中仅为23名患者（33%）。主要终点为持久血小板应答，定义为在24周双盲治疗期间的最后12周中，至少有8周的血小板计数达到或超过5万/μL，并且无需使用补救治疗。分析显示，rilzabrutinib组中有31名患者（23%）达到了这一终点，而在69名安慰剂患者中则无一人达标。

ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板减少症（血小板计数低于10万/μL）和危及生命的出血事件风险增加（如颅内出血）。此外，ITP患者通常会经历严重的生活质量下降，如疲劳和认知功能障碍。该研究的主要研究者此前在新闻稿中表示，LUNA 3研究中患者在疾病的各个方面所看到的强大治疗效果令人感到鼓舞，包括血小板计数、生活质量指标、出血减少和良好的安全性方面的临床意义和持续改善。

本次rilzabrutinib在中国的上市申请获得受理，意味着该产品有希望在不久的将来惠及患者。

参考资料：

[1] 中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Dec 30, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c

[2]Press Release: ASH: rilzabrutinib demonstrated significant patient benefit in the first positive phase 3 study of a BTK inhibitor in ITP. . Retrieved Dec , 7,2024.From https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2024/2024-12-07-16-30-00-2993342

来源：新浪财经