摘要：在医学领域，细胞治疗技术正以空前的速度实现重大进展，为许多难以用传统方法治疗的疾病提供了新的希望。特别是干细胞技术和免疫细胞技术，它们利用其卓越的再生潜力和调节功能，在临床研究中已经取得了显著成效。并且为那些对常规治疗反应不佳的疾病患者提供了新的治疗选择，预示
在医学领域，细胞治疗技术正以空前的速度实现重大进展，为许多难以用传统方法治疗的疾病提供了新的希望。特别是干细胞技术和免疫细胞技术，它们利用其卓越的再生潜力和调节功能，在临床研究中已经取得了显著成效。并且为那些对常规治疗反应不佳的疾病患者提供了新的治疗选择，预示着医学治疗的新纪元。
2024年12月19日《福布斯》发布了2024年最重要的5项医学突破，其中包含了2项干细胞和免疫细胞治疗方面的突破。
5项医学突破之一：突破性的干细胞治疗可恢复视力
角膜是眼睛最外层的圆顶形状部分，它的表面覆盖着一层脆弱的细胞层。角膜上皮包含一组干细胞储库，这些干细胞通过增殖为中央角膜提供持续的上皮细胞供应，维持其健康状态。当角膜缘干细胞缺乏或数量不足时，就会患上所谓的角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）。LSCD通常会导致角膜表面被纤维结膜组织包裹，从而导致视力丧失。
在既往的疗法上，大多数通过捐献者角膜移植来替换受损角膜，但手术可能会因为免疫系统排斥而失败。
然而，11月《柳叶刀》杂志发表了一篇论文，介绍了日本大阪大学眼科学教授西田耕二领导的团队进行的一项世界首例临床试验，该试验利用重编程的诱导多干细胞（iPS）成功治愈了四名患有严重角膜眼病的患者。
该研究使用诱导多能干细胞(iPS)生成的圆形角膜细胞片被移植到4名年龄在39至72岁之间患有角膜上皮干细胞缺乏症的患者体内。研究表明，他们的视力已经恢复，并且在4至5年的随访后，这种有益效果仍然存在。
西田教授表示：“我们计划在明年上半年启动更大规模的临床试验。我相信iPS细胞可用于治疗其他眼部疾病，包括角膜内皮疾病以及视网膜色素变性等视网膜疾病。”
2023年，北京大学眼科眼病与视光研究所发表了一项综述性研究，包含21项前瞻性研究和496只眼睛的数据分析。
这些研究显示，对于视网膜色素变性（RP）和斯达加特病（STGD）患者，干细胞治疗表现出一定的有效性和安全性。对于遗传性视网膜疾病患者，治疗6个月和12个月后的视力改善都十分显著。研究还发现，超脉络膜空间注射干细胞可能是治疗RP的一个有效途径。
5项医学突破之一：CAR-T细胞疗法挑战脑癌，带来新希望
胶质母细胞瘤是一种罕见的脑癌，一旦被诊断出，患者的中位生存时间只有15-18个月。但为CAR-T细胞疗法的革命性治疗方法带来新的希望。CAR-T细胞疗法是一种重新设计患者自身免疫细胞的方法，在过去十年里，它已经极大地改善了血癌的治疗方法。
今年斯坦福大学的研究人员展示了一个令人振奋的成果：将CAR-T细胞直接输注到患有脑癌的儿童大脑中。同时，还有三个研究团队也进行了类似的研究，他们发现将CAR-T细胞注入成年胶质母细胞瘤患者的大脑后，通过成像扫描可以看到积极的效果。
2024年11月13日，一项针对弥漫性中线胶质瘤患者进行的I期临床试验 NCT04196413的结果发表在《自然》杂志上。在这项临床试验中，斯坦福大学的研究人员对11名脊髓弥漫性中线胶质瘤和弥漫性内在桥脑胶质瘤患者进行了GD2-CAR T治疗。
CAR-T细胞疗法是一种由患者自身的T细胞制备的新型癌症治疗方法。T细胞被重新设计为在细胞表面具有嵌合抗原受体。这些受体可以靶向癌细胞表达的抗原，并具有四个主要成分，即细胞内结构域、抗原结合结构域、跨膜结构域和铰链区。这些细胞的数量在实验室中增加，最后将这些细胞输入患者体内。
来自宾夕法尼亚大学免疫学教授卡尔·琼（Carl June），是首批用于特定血癌的CAR-T细胞疗法的先驱之一，他预测在未来五年内，将会有FDA批准的CAR-T细胞疗法用于治疗胶质母细胞瘤。
2024年细胞行业发展迅猛，许多行业政策和研究都获得了喜人的成果。我们相信，在即将到来的2025年，细胞疗法作为医学领域的新星，将继续引领我们走向更加健康、美好的未来。
参考资料：
[1]Soma T, Oie Y, Takayanagi H, Matsubara S, Yamada T, Nomura M, Yoshinaga Y, Maruyama K, Watanabe A, Takashima K, Mao Z, Quantock AJ, Hayashi R, Nishida K. Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan. Lancet. 2024 Nov 7:S0140-6736(24)01764-1. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01764-1. Epub ahead of print. PMID: 39522528.
[2]Chen X, Xu N, Li J, Zhao M, Huang L. Stem cell therapy for inherited retinal diseases: a systematic review and meta-analysis. Stem Cell Res Ther. 2023 Oct 5;14(1):286. doi: 10.1186/s13287-023-03526-x. PMID: 37798796; PMCID: PMC10557171.
[3]Monje, M., Mahdi, J., Majzner, R., Yeom, K. W., Schultz, L. M., Richards, R. M., ... & Mackall, C. (2024). Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M+ diffuse midline gliomas. Nature, 1-8.
[4] Zhao, L., & Cao, Y. J. (2019). Engineered T cell therapy for cancer in the clinic. Frontiers in immunology, 10, 2250.
来源：国卫生物