摘要：自体造血干细胞移植（auto-HSCT）是治疗淋巴瘤和多发性骨髓瘤（MM）的常用治疗手段。采集足量的造血干细胞是auto-HSCT的前提，硫培非格司亭是一种聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子（PEG-rhG-CSF），在血液肿瘤患者外周血造血干细胞动员中具有良
导读
自体造血干细胞移植（auto-HSCT）是治疗淋巴瘤和多发性骨髓瘤（MM）的常用治疗手段。采集足量的造血干细胞是auto-HSCT的前提，硫培非格司亭是一种聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子（PEG-rhG-CSF），在血液肿瘤患者外周血造血干细胞动员中具有良好的效果。
近期，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈召开。华中科技大学同济医学院附属协和医院方峻教授作为通讯作者，发表了一项关于不同给药方案的硫培非格司亭联合依托泊苷动员自体外周血干细胞的前瞻性研究，并以壁报形式亮相本届年会。基于此，医脉通特邀方峻教授接受采访，分享该研究的核心内容及重要意义，并就硫培非格司亭的应用前景发表独到见解。
医脉通：auto-HSCT是血液肿瘤的常用治疗手段，而造血干细胞动员是auto-HSCT的关键环节，能否请您谈谈目前该领域的治疗现状？并结合临床经验，谈谈如何能够提高移植成功率?
医脉通：在今年的ASH年会上，您发表了一篇硫培非格司亭联合依托泊苷动员外周血干细胞的重要研究结果，能否请您简单介绍一下这项研究的开展背景及设计思路？
方峻教授：
硫培非格司亭是我国自主研发的新型PEG-rhG-CSF，具有结构稳定、免疫原性低和半衰期长等特点。近年来，多项研究将硫培非格司亭用于血液肿瘤的外周血造血干细胞动员，但关于其在不同给药方案中的疗效数据仍然很少。在此背景下，本中心开展了硫培非格司亭联合依托泊苷动员外周血干细胞的前瞻性、随机、对照、单中心临床研究，旨在评估不同给药方案下硫培非格司亭联合依托泊苷的动员疗效。研究纳入了2021年7月-2024年3月接受自体外周血造血干细胞动员的57例肿瘤患者（25例淋巴瘤患者，32例MM患者），根据硫培非格司亭的不同给药方式随机分为两组：分次给药组（n=30）在第3天和第7天接受6mg硫培非格司亭治疗；单剂量给药组（n=27）在第3天接受12mg硫培非格司亭治疗。所有患者在第1天接受依托泊苷治疗。根据外周血CD34细胞计数（≥10个/μL）或风险获益评估进行单采术，主要终点为两组的成功动员率（CD34+医脉通：该研究深入探讨了不同给药方案的硫培非格司亭联合依托泊苷在淋巴瘤或MM患者外周血造血干细胞动员中的疗效和安全性，能否请您分享一下该研究的重点内容?
方峻教授：
研究结果显示，两组的基线特征，包括年龄、性别、东部肿瘤协作组（ECOG）评分、基础疾病、既往化疗周期以及既往来那度胺、苯达莫司汀和放疗暴露情况，具有可比性。两组第一次采集的中位天数均为第8天。分次给药组首次采集的最佳动员率（CD34+6/kg）较单剂量给药组显著升高（56.7% vs 25.9%，P=0.019），但成功动员率无显著性差异（70.0% vs 66.7%，P=0.787）。两次采集后，分次给药组和单剂量给药组的最佳动员率分别为70.0%和59.3%（P=0.396），成功动员率分别为76.7%和77.8%（P=0.920），差异均无统计学意义。总体而言，分次给药方案相较单剂量给药显示出更高的效率趋势，但差异无统计学意义，成功动员率分别为90.0%和81.5%（P=0.355），最佳动员率分别为76.7%和70.4%（P=0.590）。分次给药组成功动员所需的单采术次数为1次（1-4次），单剂量给药组也为1次（1-3次），而在实现最佳动员方面，分次给药组需要进行1次单采术（1-3次），单剂量给药组则需要2次（1-3次）。两组患者治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率相似，均未报告与治疗相关的严重不良事件医脉通：展望未来，您认为硫培非格司亭在移植领域的应用前景如何？您对后续相关研究有哪些建议或期待？
方峻教授：
硫培非格司亭联合大剂量依托泊苷是一种疗效和安全性良好的造血干细胞动员方案，分次给药或可进一步提高造血干细胞动员效率，1次单采术即可实现最佳动员，降低医疗成本等3。不仅如此，硫培非格司亭是长效G-CSF制剂，减少了给药频次，提高用药便捷性和患者的依从性。因此，硫培非格司亭在外周血造血干细胞动员方面具有良好的应用前景，尤其是在需要快速动员大量造血干细胞的情况下。期待未来有更多大规模、多中心的临床研究来验证硫培非格司亭在移植领域的疗效和安全性，为移植患者带来更好的治疗体验和预后。
方峻 教授
主任医师，博士生导师，医学博士
现任职于华中科技大学同济医学院附属协和医院血液病学研究所。曾任美国Emory大学医学院访问学者。研究方向为淋巴瘤和造血干细胞移植。湖北省医学生物免疫学会（ESMI）常务理事
湖北省医学生物免疫学会（ESMI）淋巴瘤多学科诊疗专家委员会主任委员
湖北省医学生物免疫学会（ESMI）青年专家委员会荣誉主任委员
湖北省临床肿瘤学会（ESCO）血液肿瘤专家委员会中枢淋巴瘤专业委员会副主任委员中国老年保健协会肿瘤免疫治疗专业委员会常务委员
湖北省临床肿瘤学会（ESCO）血液肿瘤专家委员会常务委员
湖北省肿瘤医学质量控制中心淋巴瘤质控专家委员会委员
亚太医学生物免疫学会血液学分会常务委员
亚太医学生物免疫学会学术委员会委员
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员
临床血液学杂志编委
负责国家自然科学基金两项、湖北省卫生厅青年科技人才基金一项。科研成果获得教育部科技进步二等奖一项、湖北省科技进步一等奖二项、武汉市科技进步一等奖一项。在国内外期刊上发表论文三十余篇。主编专著两部、参编“内科学”等专著四部、参译“威廉姆斯血液学中文版（第6版）”。参考文献：
1.中华医学会血液学分会, 中国临床肿瘤学会（CSCO）抗淋巴瘤联盟. 淋巴瘤自体造血干细胞动员和采集中国专家共识（2020年版） [J] . 中华血液学杂志, 2020, 41(12): 979-983.
2.中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组, 中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中国多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植指南（2021年版） [J] . 中华血液学杂志, 2021, 42(5) : 353-357.
3.Ao Zhang, et al. Efficacy and Safety of Single-Dose Versus Split-Dose Mecapegfilgrastim with Etoposide for Autologous Peripheral Blood Stem Cell Mobilization: A Prospective, Randomized Clinical Trial. 2024 ASH. abstract 4855.
编辑：Huki
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执行：Baa，Cherry
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来源：灵科超声波