摘要：近年来，小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点，成为当前生物医药领域研究的热点。小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等，其中ASO作为小核酸药物领域发现最早

近年来，小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点，成为当前生物医药领域研究的热点。小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等，其中ASO作为小核酸药物领域发现最早、获批最多的药物类别，是该领域研发的重要方向之一。

反义寡核苷酸 (Antisense oligonucleotides, ASO) 是一种能诱导基因沉默的寡核苷酸。长度通常为15-22个核苷酸，能够通过碱基反向互补配对与靶标RNA（mRNA/lncRNA/circRNA/miRNA）结合，并使得靶标RNA被RNaseH切割引发基因沉默，进而降低或抑制靶标RNA的生物学功能。ASO能在体内外抑制基因表达的特性，使其成为基因功能研究的重要工具。近几年来，ASO药物在神经系统疾病、代谢、心血管领域均取得了非常大的临床进展，反义寡核苷酸（ASO）疗法通过在基因水平抑制致病蛋白或者非编码RNA的生成，具有治疗多种神经性疾病的潜力。然而，目前ASO应用也面临稳定性差、靶向性弱、免疫原性和毒副作用、难以跨越体内屏障等难题，制约着其更成熟的临床应用。

IDT埃德特拟于2024年12月23日（周一）晚19：00-20：30举办“ASO助力功能基因组研究的应用进展” 专题网络研讨会。本次研讨会分享嘉宾将聚焦反义寡核苷酸（ASO）工作原理，介绍其如何助力功能基因组学研究；同时将介绍小核酸药物、ASO在神经系统疾病治疗策略开发方面的潜力、优势与困难，以及对未来的展望。诚邀各位专家及学者拨冗出席会议参与交流！

来源：Yonic