摘要：间充质干细胞外泌体已经在多系统疾病中展现出巨大的治疗潜力，包括急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)、肾脏疾病、移植物抗-宿主疾病（GvHD）、骨关节炎、中风、阿尔茨海默病和1型糖尿病等等。本文根据文献汇总，盘点了目前已经发表的以及可以统计到的间充质干细胞外泌体临床
撰文：中山大学 浅蓝
本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授
引言
间充质干细胞外泌体已经在多系统疾病中展现出巨大的治疗潜力，包括急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)、肾脏疾病、移植物抗-宿主疾病（GvHD）、骨关节炎、中风、阿尔茨海默病和1型糖尿病等等。本文根据文献汇总，盘点了目前已经发表的以及可以统计到的间充质干细胞外泌体临床应用项目，并汇总在这些项目里面间充质干细胞外泌体在临床上的使用方式（给药途径）及临床效果，帮助大家通过实践来进一步了解间充质干细胞外泌体的临床价值。
近年来，间充质干细胞外泌体（MSC-Exos）被越来越多的临床研究应用到不同疾病的治疗当中。
外泌体是由细胞分泌的小型囊泡，直径通常在30-150纳米之间。它们含有丰富的蛋白质、脂类、RNA等生物活性分子，并能够在细胞之间传递信息。
外泌体的独特性质使其成为细胞间通讯的重要工具，并且在炎症、免疫调节及组织修复等过程中发挥着关键作用。
研究发现，外泌体不仅在正常的生理过程中扮演着重要角色，还可以在多种疾病的发生发展中发挥作用，尤其是在慢性疼痛和神经性疼痛的调控中。
最近，发表在 Stem Cell Research & Therapy 上的一篇名为“Mesenchymal stromal/stem cell (MSC)-derived exosomes in clinical trials”的新综述就探讨了间充质干细胞在临床试验中的独特优势及广泛前景。
这篇文献统计到了已经发表的7篇间充质干细胞外泌体相关的临床研究（图3 ）以及目前还在进行的14项临床试验（图4 ）。这些研究评估了间充质干细胞外泌体作为一种细胞疗法在临床上的有效性和安全性。
间充干细胞外泌体临床汇总
目前，间充质干细胞外泌体已经在多系统疾病中展现出巨大的治疗潜力，包括急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)、肾脏疾病、移植物抗-宿主疾病（GvHD）、骨关节炎、中风、阿尔茨海默病和1型糖尿病等等。
（图3，图片来自参考文献1）
（图4，图片来自参考文献1）
间充质干细胞外泌体的未来前景与挑战
近年来，间充质干细胞外泌体在多系统疾病的治疗中都展现了广阔的前景，证明了其的安全性和有效性。这些临床研究可以让医生在临床诊治过程中对于经由传统方法治疗后仍无明显好转的疾病，可以有另外一种治疗选择。
然而，值得注意的是，用于临床研究及治疗的间充质干细胞外泌体必须在GMP条件下生产，其中细胞培养环境、培养系统、消散酶和培养基均按照GMP标准严格监控。间充质干细胞外泌体必须要先利用超速离心等方法进行分离，进而进行纯化并表达生物活性功能。
另一方面，间充质干细胞外泌体的大批量临床应用也面临产品异质性、体内快速清除、长期保存稳定性等挑战。
此外，还迫切需要解决标准化间充质干细胞外泌体产品的治疗剂量、给药途径和亲代MSC来源等问题。
因此，需要更多的临床前和临床研究来推动间充质干细胞外泌体疗法进入临床应用。
小结
综上所述，间充质干细胞外泌体作为新一代细胞治疗工具，凭借其独特的生物活性分子传递机制和显著降低的副作用风险，在临床试验中展现出了巨大的治疗潜力和广泛的应用前景。尽管目前面临产品异质性、体内稳定性及标准化治疗方案等挑战，但随着科技的进步和研究的深入，间充质干细胞外泌体有望在未来为多种难治性疾病及健康问题提供创新且有效的治疗策略。我们期待更多的科研人员和医疗机构加入到这一领域的研究中，共同推动间充质干细胞外泌体从实验室走向临床应用，为患者带来福音。
参考文献：
[1]Lotfy, A., AboQuella, N.M. & Wang, H. Mesenchymal stromal/stem cell (MSC)-derived exosomes in clinical trials. Stem Cell Res Ther 14, 66 (2023). http://doi.org/10.1186/s13287-023-03287-7
[2] Fayazi, N., Sheykhhasan, M., Soleimani Asl, S. et al. Stem Cell-Derived Exosomes: a New Strategy of Neurodegenerative Disease Treatment. Mol Neurobiol 58, 3494–3514 (2021).
[3] Galipeau J, Sensébé L. Mesenchymal Stromal Cells: Clinical Challenges and Therapeutic Opportunities. Cell Stem Cell. 2018 Jun 1;22(6):824-833. doi: 10.1016/j.stem.2018.05.004. PMID: 29859173; PMCID: PMC6434696.
来源：伪行家说科学