东阳光药基于AI驱动的首个小分子创新药HEC169584胶囊获批临床

B站影视 2024-12-16 18:34 2

摘要:2024年12月16日,广东东阳光药业股份有限公司、杭州东阳光药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,批准1类新药HEC169584胶囊开展用于非酒精性脂肪性肝炎的临床试验。

2024年12月16日,广东东阳光药业股份有限公司、杭州东阳光药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,批准1类新药HEC169584胶囊开展用于非酒精性脂肪性肝炎的临床试验。

截图来自:CDE官网

非酒精性脂肪性肝炎(NASH,又称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎或MASH)是一种发病机制复杂的慢性代谢疾病,是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD,又称为代谢功能障碍相关脂肪性肝病或MASLD)的一种严重类型,随着其进展,可能演变为肝脏纤维化、肝硬化及肝癌。近年来,由于膳食及生活习惯转变、肥胖率升高等因素,中国NASH患者人数大幅增长,根据弗若斯特沙利文报告,2023年中国NASH患者人数达4250万人,预计2030年将达到5490万人。2024年3月,瑞司美替罗(Resmetirom)获得FDA批准上市,该药是一款口服甲状腺激素受体(THR)-β激动剂,成为FDA批准的首款治疗成人NASH伴中晚期肝纤维化的药物。但截至目前,中国及欧洲尚无获批治疗NASH的药物,NASH领域仍存在巨大的市场空间和未满足的临床需求。

HEC169584是东阳光药通过AI驱动的小分子药物设计平台获得的首个候选药物,团队利用HEC-GEN模型(一款基于稀疏图注意力神经网络的分子片段生成模型)基于THR-β靶标口袋生成了大量结构各异的配体小分子,并通过分子对接技术评估了它们与靶标蛋白的亲和力。通过上述AI技术手段,公司最终确定具有良好体内外药效、成药性和安全性的候选药物HEC169584。临床前研究结果表明,HEC169584对THR-β细胞的体外活性高;肝靶向性强,肝血比达24.5 (AUC比),可减少对甲状腺轴、心脏等组织影响;在NASH伴肝纤维化小鼠模型中,具有改善肝功能、血脂、肝脏脂质、肝脏炎症、肝脏NAFLD活动评分及肝脏纤维化的效果。目前国内尚无同类药物上市,HEC169584有望快速推进临床,为患者带来新的治疗选择。

NASH发病机制复杂,针对不同靶点的联合用药也已成为临床研发的新趋势。东阳光药在NASH这一领域,采取了前瞻性的战略部署,针对NASH药物研发的主流靶点都有涉及,包括GLP-1/FGF21双靶激动剂、FXR激动剂、THR-β激动剂、ACC抑制剂等在研药物,并相继进入临床阶段,预期为NASH的联合治疗带来新的突破。

来源:新浪财经

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