Corcept治疗肌萎缩侧索硬化症的2期结果未达到主要终点

摘要：2024年12月11日-Corcept Therapeutics Incorporated（纳斯达克股票代码：CORT），一家商业阶段公司，致力于发现和开发调节激素皮质醇效应的药物，以治疗严重的内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾病，今天宣布了DAZALS研究的结果

转自：一度医药

2024年12月11日-Corcept Therapeutics Incorporated（纳斯达克股票代码：CORT），一家商业阶段公司，致力于发现和开发调节激素皮质醇效应的药物，以治疗严重的内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾病，今天宣布了DAZALS研究的结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，评估了其专有的选择性皮质醇调节剂Dazucorilant两种剂量（150毫克和300毫克）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。试验完成后，患者有资格参加一项开放标签的长期扩展研究，在该研究中，他们接受了300毫克的dazucorilant。

DAZALS没有达到其主要终点，即与接受安慰剂的患者相比，接受Dazucorilant治疗的患者在ALS功能评分量表-修订版（ALSFRS-R）中的变化。接受Dazucorilant治疗的患者在治疗开始时比接受安慰剂的患者经历了更多的胃肠不适。在为期24周的研究期间，300mg组未观察到死亡（0/83），300mg组4例死亡（4/84），而安慰剂组为5例死亡（5/82）（p 值： 0.02）。开放标签的长期扩展研究将继续进行，所有患者接受治疗一年后，将在2025年3月评估总生存期。Dazucorilant已获得FDA的快速通道资格认定。

关于DAZALS研究

DAZALS招募了249名患者，以1：1：1的比例随机接受每天150毫克的 dazucorilant、300毫克的dazucorilant 或安慰剂，持续24周。根据 ALSFRS-R测量，与安慰剂相比，该研究的主要终点是减缓运动技能和其他功能标准的下降。关键次要终点包括总生存期和生活质量。在DAZALS研究的开放标签长期扩展中，患者有机会接受300毫克dazucorilant治疗132周。DAZALS正在欧洲、美国和加拿大的站点进行。

关于Dazucorilant

Dazucorilant是一种选择性皮质醇调节剂，可与糖皮质激素受体结合，但不与身体的其他激素受体结合。Corcept正在研究将其作为ALS和其他神经系统疾病的潜在治疗方法。Dazucorilant是 Corcept的专有产品，并受物质成分、使用方法和其他专利的保护。

Corcept Therapeutics是一家成立于1998年的生物制药公司，总部位于美国加州Menlo Park。该公司专注于发现、开发和商业化治疗严重代谢疾病、肿瘤和精神疾病的药物，通过调节激素皮质醇的作用。Corcept Therapeutics 的主要产品包括 Korlym（mifepristone）片剂，这是一种每日一次的口服药物，用于治疗患有2型糖尿病或葡萄糖耐受不良的内源性库欣综合征的成年患者继发于皮质醇增多的高血糖症。此外，公司还开发了CORT125134用于治疗库欣综合征和实体瘤患者，以及CLIA-validated assay用于测定受糖皮质激素受体皮质醇活性刺激的基因FKBP5的表达。