摘要：药物机制与特点 鬼臼毒素衍生物，作用于DNA拓扑异构酶Ⅱ，造成DNA不可逆破坏。分子量小、脂溶性高，能有效通过血脑屏障，在脑肿瘤组织中浓度较高。

方面 核心信息

药物机制与特点 鬼臼毒素衍生物，作用于DNA拓扑异构酶Ⅱ，造成DNA不可逆破坏。分子量小、脂溶性高，能有效通过血脑屏障，在脑肿瘤组织中浓度较高。

针对MGMT非甲基化患者的优势 其作用机制与MGMT蛋白无关，因此对MGMT启动子非甲基化的肿瘤仍可能有效。

联合治疗与疗效 与替莫唑胺等药物联合使用，在临床个案中显示出协同作用，可使脑脊液播散的晚期患者实现部分缓解（PR）或疾病稳定（SD）。与甘露醇联用可临时开放血脑屏障，进一步提高中枢神经系统的药物浓度。

安全性概览 主要剂量限制性毒性是骨髓抑制（血小板和白细胞减少）。其他包括胃肠道反应、快速静滴可能致低血压、过敏反应等。总体耐受性尚可，不良反应可控。

理论研究最终需要临床实践来验证。通过具体的病例，我们可以看到上述特性是如何转化为实际疗效的。

· 病例启示：一项病例报告详细描述了一名20岁的男性高级别胶质瘤患者，在术后出现脑脊液播散，且对替莫唑胺初始治疗反应不佳。后续采用替莫唑胺、替尼泊苷及贝伐珠单抗联合方案后，其脊髓转移灶达到部分缓解（PR），颅内及其他部位病灶也维持了疾病稳定（SD）。这个案例提示，

有研究提出，在静脉滴注替尼泊苷前后，快速静脉滴注20%甘露醇，可以利用甘露醇暂时性开放血脑屏障的特性，提高脑组织和脑脊液中的药物浓度，从而可能增强抗肿瘤效果。

综合来看，

其独特的作用机制绕开了MGMT介导的耐药通路，为替莫唑胺疗效不佳的庞大患者群体提供了新的希望。

良好的中枢渗透性使其能够有效作用于常规药物难以企及的脑脊液中的播散病灶。

当然，目前更大规模的临床数据仍然有限，

来源：eric28846一点号